בריינסטורם תפרסם תוצאות ניסוי בבני אדם; מה הצפי?

אחרי שהוציאה רב חולה ALS מכיסא הגלגלים, חברת תאי הגזע תפרסם מחר את תוצאות הניסוי הראשון שלה בבני אדם, ול"גלובס" נודע כי התוצאות מובהקות ■ הטכנולוגיה חלוצית, ראשונית מאוד ומסוכנת להשקעה, אך בעלת פוטנציאל לפריצת דרך - האם שווה להסתכן?

לפני כמה חודשים הוצג בטלוויזיה ובעיתונות סיפורו של רב חולה ALS שהיה מרותק לכיסא גלגלים, ובעקבות זריקת תאי גזע קם ועמד על רגליו ואף התנועע בחופשיות. הטיפול שקיבל בבית-החולים הדסה כלל תאים שטופלו בטכנולוגיה של חברת בריינסטורם . האירוע עשה הרבה רעש, אך החברה ובית-החולים הדגישו כי זהו טיפול חמלה שנערך בחולה יחיד, שסבל גם ממחלה ניוונית ומחלות נוספות, כך שקשה לדעת עד כמה השפיע הטיפול ואם ניתן ליישם אותו גם בחולים נוספים.

מחר (ה') תפרסם בריינסטורם סל לראשונה את התוצאות המלאות מניסוי שביצעה ב-12 חולים, כולם חולי ALS. אמנם זה עדיין לא ניסוי עם קבוצת ביקורת, אך הוא בהחלט יצביע על מגמה משמעותית. בתחום תאי הגזע החלוצי, ובעיקר כשמדובר במחלה כה קשה ולא מובנת בתחום מורכב כמו ניוון עצבי, זו נחשבת להתקדמות משמעותית.

כבר ידוע כי משרד הבריאות היה מרוצה מהתוצאות כדי לאפשר לחברה להפסיק את הניסוי לאחר 12 חולים, במקום 24 שנקבעו בתוכנית המקורית. ל"גלובס" נודע כי התוצאות המלאות, שיוצגו מחר בכנס של ה-American Academy of Neurology, כוללות דיווח על ירידה מובהקת סטטיסטית בקצב ההתדרדרות של חולי ה-ALS, ועל מגמה חיובית בשמירה על שרירי החולה בתקופת הטיפול. האטה מסוימת בקצב ההתדרדרות היא אולי לא פרמטר מספק במחלות אחרות, אך כשזה לנוגע ל-ALS זה לא מעט.

- מה שלום כבוד הרב?

פרופ' דימיטרי קרוסיס, האחראי על הניסוי ויישום שיטת הטיפול בישראל מטעם בית-החולים הדסה: "לאחרונה חלה הסתבכות במצבו, שכנראה אינה קשורה ל-ALS או בכלל למוח. בכל זאת הטיפול שלנו שיפר את מצבו פעמיים".

קיראו עוד ב"גלובס"


מרחב של ניסוי וטעייה

בריינסטורם סל, כמו רוב תחום תאי הגזע, מגששת באפילה ופועלת במרחב של ניסוי וטעייה. מעניין לראות כי הרגולטורים דווקא משתפים פעולה, לפחות בשלבי הבדיקה הראשוניים במחלות שאין להן מרפא אחר, ומאפשרים תהליך שכרוך בהזרקת תאים חיים ובעידוד גידול תאים בתוך גוף החולה, על בסיס מעט ידע יחסית. בינתיים, גם לא ניתנו להם סיבות רבות להתחרט, אבל הדרך עודנה ארוכה. חשוב לציין כי בשלבים מתקדמים הרגולטורים לעיתים מקשיחים עמדות, כפי שקרה לחברת גמידה סל, שפרוטוקול הניסוי שלה הוקשח על-ידי ה-FDA (רשות המזון והתרופות בארה"ב) ברגע האחרון.

- האם כיום אתם יודעים מה גורם למחלת ה-ASL?

קרוסיס: "ידוע כי התנוונות של העצבים במסלולים האחראים על התנועה, היא שגורמת לנתק בין המוח, שנותן פקודה לפעול, לבין השריר שלא מציית. המסתורין הגדול הוא מה גורם להתנוונות".

אלון נתנזון, שמונה לפני חודשים מספר למנכ"ל החברה: "אנו נוטלים דגימות תאים ממח העצם של החולה, והם עוברים עיבוד של בריינסטורם שעוזר להם להפוך לתאי עצב מיוחדים, שמסוגלים להשפיע על תאי העצב הקיימים. הם משפיעים בייצור תאים חדשים, במניעת התדרדרות של תאים קיימים ובאפקט אנטי דלקתי".

קורוסיס: "הרעיון של גידול תאי גזע והזרקה שלהם אותם לנוזל השדרה הוא טיפול שהתפתח בבית-החולים הדסה. כעת שילבנו בתהליך שלב אחרון, שבו אנו מטפלים בתאים באמצעות חומרים ייחודיים של בריינסטורם, שמעודדים את מיון התאים כך שיפרישו עוד מהחומרים הדרושים לגוף. הטיפול הזה משפר את פעילות התאים בעשרות אחוזים.

"בהתחלה התלבטנו היכן להזריק את התאים", הוא מוסיף, "בבריינסטורם בחנו כמה אפשרויות, וגילו כי ההזרקה לנוזל השדרה, כמו זריקת אפידורל, היא הכי אפקטיבית. התאים מגיעים עד המוח, ושם מעודדים צמיחת נוירונים במסלולים במוח שאחראים על תנועה".

- המוח הוא מערכת מורכבת. איך יודעים שהתאים החדשים הם אלה שמרפאים את המחלה?

קרוסיס: "לא באמת נדע עד שיהיו יותר תוצאות מבני אדם. בינתיים אנחנו רואים תוצאות בחיות, וגם משערים על-פי המחקר המדעי, כי התאים הקיימים שולחים אותות לתאים חדשים, ומוודאים שהם יצמחו ויתפתחו דווקא במקום מסוים. בכל מקרה, אנחנו נהנים גם מהגנה על תאים ומניעת דלקות, שאינן קשורות לצמיחה ולמיקום של תאים חדשים.

"יש בתחום חשש מגידול בלתי נשלט של תאים, למשל גידול סרטני, אך הוא תקף בעיקר בשימוש בתאי גזע עובריים", אומר קרוסיס.

- זו גם הסיבה לשימוש בתאים, במקום הזרקה ישירה של פקטורי הגדילה למוח?

קרוסיס: "לא. הפקת פקטורי הגדילה ברמות הדרושות יקרה מאוד, וגם לא ידוע על הזרקה מוצלחת כזו למוח. מכל הבחינות, יותר הגיוני להזריק תאים".

- עד כמה מסובך תהליך ייצור התאים וגידולם, והאם זה טיפול אפשרי כלכלית?

נתנזון: "הפרוצדורה הכירורגית היא טריוויאלית. אנחנו חושבים קדימה, ולכן אנחנו מייצרים לחולה כמות גדולה של תאים ומקפיאים אותם עבורו התאים, כמעין בנק תאים פרטי. כך, בכל הזרקה חדשה לא נצטרך לעבור מחדש את כל הפרוצדורה, אלא רק להזריק את התאים. טיפול כזה הוא תמיד שאלה כלכלית, אבל בנינו את המודל שלנו כך שיהיה כלכלי".

- מה אתם מתכננים להמשך?

נתנזון: "ה-FDA אפשרה לנו להיכנס לניסוי שלב IIb אמריקאי על בסיס התוצאות של הניסוי הישראלי. מדובר בניסוי של 50 חולים, ואנחנו מקווים להתחיל, ואולי אפילו לסיים אותו, השנה".

בריינסטורם הייתה חברה מדשדשת שנסחרה בבורסה שמעבר לדלפק (OTC) עד שחיים לייבוביץ', משקיע שעסק בעיקר בתחום הנפט, נכנס להשקעה ב-2007, ומאז השקיע בה 5 מיליון דולר וכיום הוא נשיא החברה. מאז החברה גייסה כמה מיליוני דולרים בהנפקות וממשקיעים פרטיים, וכן עברה את הניסוי הקליני הראשון שלה. כיום היא נסחרת לפי שווי שוק של 40 מיליון דולר.

נתנזון: "יש לנו 4 מיליון דולר בקופה והניסוי לבדו אמור לעלות כמה מיליונים. אני מאמין שלא נתקשה לגייס, וייתכן שאחרי כמה מהלכים, נוכל גם לעלות למסחר בנאסד"ק. בעתיד, המוצר שלנו יכול להפוך לפלטפורמה של טכנולוגיות מעודדות צמיחת תאים, במגוון של מחלות".