חברת קמהדע מדווחת הבוקר (ב') על קבלת דו"ח ביניים חיובי המסכם תוצאות ראשוניות כולל נתוני בטיחות ויעילות בניסוי הקליני Phase I/II בתרופת ה-D1-AAT, המכילה את חלבון האלפא 1 לטיפול בסוכרת נעורים.
תוצאות הדו"ח מעידות על מגמת התייצבות ואף שיפור מסוים במדדי הסוכרת של המטופלים ופרופיל בטיחות גבוה בכ-20 ילדים ונוער שנבדקו. עם זאת, מדגישה החברה כי הדו"ח שהופק מכיל מידע ראשוני בלבד על תקופת טיפול מוגבלת ומדגם חולים קטן. על כן, יש לקחת נתונים אלה בחשבון בעת הסקת מסקנות כלשהן על בסיס דו"ח הביניים. תוצאות הדו"ח הסופי צפויות להתפרסם בסוף 2012.
במסגרת הניסוי נכללו ילדים ונוער שאובחנו במחלת סוכרת הנעורים בטווח הזמן של עד חצי שנה לפני כניסתם לניסוי ואשר טופלו בתרופת ה-D1-AAT של קמהדע על בסיס שבועי. בניסוי נבחנו מדדי הבטיחות ותופעות הלוואי וכן נבדקו מדדי הסוכרת (בין היתר פפטיד C, המוגלובין מסוכר, מינון אינסולין, רמות נוגדנים ועוד).
זו הפעם הראשונה בה ניתנת התרופה של קמהדע המכילה את חלבון ה- AAT לילדים ונוער ומכאן החשיבות הרבה גם לנושא הבטיחות. נתוני הבטיחות והסבילות (Tolerability) של תרופת ה-D1-AAT הוכחו עד כה כחיוביים ביותר. במדדי הסוכרת של מרבית המטופלים ניכרה מגמה חיובית של התייצבות ואף שיפור קל.
הדו"ח כולל מידע שנאסף במהלך 10 חודשים מתחילת הניסוי בחודש יוני 2011, במשך 3 חודשי טיפול רצופים בילדים ונוער בהם החלה להתפתח לאחרונה מחלת סוכרת נעורים. קמהדע מבצעת את הניסוי בשני מרכזים רפואיים בישראל, בבית החולים לילדים שניידר ובית חולים אסף הרופא.
הניסוי בודק טיפול חדשני פורץ דרך בעולם סוכרת הנעורים (Diabetes type 1 ) בניגוד לטיפול היחידי המוצע כיום לחולים (טיפול באינסולין ודיאטה). מדובר בטיפול שייתכן ויביא להאטה במחלה ואולי אף יאפשר צמצום ניכר ואף מלא של שימוש באינסולין וע"י כך ייצוב חולי הסוכרת וצמצום ו/או מניעת הסיבוכים הקשים הנובעים מהמחלה.
מנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר ב-2011 לקמהדע מעמד תרופת יתום (Orphan Drug) לתרופת ה-D1-AAT עבור טיפול בסוכרת נעורים. אישור תרופת היתום יעניק לקמהדע, בכפוף לקבלת אישור ה-FDA לשיווק התרופה, את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי בארה"ב למשך שבע שנים מיום אישורה וכן יאפשר הקלות בדמי רישום, הקלות מס ותמיכה של ה-FDA בתהליך הרישום.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע, מציין כי "אנו שמחים וגאים על קבלת דו"ח ביניים חיובי בניסוי הקליני לטיפול בסוכרת נעורים. קמהדע היא חברת התרופות המובילה בעולם בשלב פיתוח קליני מתקדם לטיפול במחלת סוכרת הנעורים באמצעות תרופת D1-AAT ותוצאות דו"ח הביניים כפי שמתפרסמות היום הינן חיוביות ביותר ועשויות, בעתיד, לבשר בשורה של ממש עבור חולי הסוכרת".
לפי האגודה לסוכרת נעורים, בישראל ישנם כ-50 אלף חולים וכל שנה מאובחנים כ-200 חולים חדשים בסוכרת נעורים. לפי האגודה לסוכרת נעורים בארה"ב, מספר החולים בסוכרת נעורים בארה"ב מוערך בכ-3 מיליון וכל שנה מאובחנים כ-30 אלף חולים חדשים. לפי המרכז לבקרת מחלות האמריקאי (CDC), בעולם יש יותר מ-10 מיליון חולים בסוכרת נעורים ומאובחנים כל שנה יותר מ 100 אלף חולים חדשים.