כשנה ושלושה חודשים אחרי האכזבה הגדולה של פרוטליקס , כשרשות המזון והתרופות האמריקנית סירבה לאשר לה לשווק בארה"ב את התרופה לגושה, פרוטליקס סוף סוף זוכה באישור המיוחל, ותוכל להתחיל למכור את מוצריה בארה"ב. על פי אתר ה-FDA, ניתן אישור לתרופת ה-ULYPSO של פרוטליקס.
מניית פרוטליקס נסחרה היום בנאסד"ק, טרום האישור, בירידות חדות אך זינקה במסחר המאוחר בכ-22%.
בעקבות האישור תקבל פרוטליקס תשלום אבן דרך מפייזר בהיקף של 25 מיליון דולר. כמו כן האישור הזה כנראה מקל עליה את הדרך לאישור שיווקי באירופה ולעסקה להפצת המוצר בברזיל, שיכולה להניב לחברה כמה עשרות מיליוני דולרים לאורך השנים הקרובות.
"האישור חשוב לחולים התלויים בזמינות התרופות לטיפול אנזימתי לטיפול במחלתם. אצלנו, בפרוטליקס, הרצון לקדם את פיתוח התרופה קשור גם לניסיון האישי שלנו עם בני משפחה וחברים החיים עם המחלה לאורך זמן" אמר ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס. "אנו גם מאמינים שחדשות טובות אלו מהוות הכרה בטכנולוגית הייצור שלנו ככלל. טכנולוגיה זו הינה הבסיס לתהליך ייצור האללייזו ( ELELYSO ) ושאר המוצרים העתידיים שלנו".
עם האישור פייזר משיקה את תכנית GPS- Gaucher Personal Support, תוכנית תמיכה מותאמת לחולים במחלת גושה. באמצעות תוכנית ה-GPS, פייזר תציע תוכנית סיוע לכיסוי 100% מעלות ההשתתפות העצמית למרשם עבור מטופלי אללייזו זכאים, המכוסים בביטוח מסחרי. בנוסף, פייזר תספק סיוע פיננסי לחולים שיימצאו זכאים ואינם מבוטחים או מצויים בתת-כיסוי ביטוחי, בכפוף לחוק.
העיכוב באישור המוצר עלה לפרוטליקס בכך שלשוק נכנסה לפני כשנה מתחרה חדשה, Shire, בנוסף לג'נזיים (היום מקבוצת סנופי) שכבר פעלה בו. שייר הצליחה בינתיים יפה בחדירה לשוק כמתחרה שניה מול ג'נזיים, והיא מכרה ברבעון הראשון של 2012 את התרופה שלה תמורת כ-72 מיליון דולר, ואילו ג'נזיים מכרה את התרופה שלה ב-149 מיליון אירו באותה התקופה.
לאחרונה עיכב ה-FDA את שייר מפתיחת מפעל חדש לשיווק התרופה בארה"ב (המפעל קיים, אך לא יוכל לשווק מוצריו לארה"ב עד סיום בדיקת הרשות), מצב שעלול להגביל החל מהשנה הבאה את כושר הייצור של שייר לשוק האמריקני.
ג'נזיים, המתחרה המובילה, מבוצרת היטב בשוק כמוצר עם המידע הקליני הרב ביותר, עם כמות המשתמשים הקיימים הגדולה ביותר וכמי שנחשבת ל"מושיעה ההיסטורית" של חולי הגושה, שהביאה להם את התרופה הראשונה לתחום. עם זאת, החברה סבלה בשנתיים האחרונות מזיהום ותקלות ייצור במפעלים שלה, ובכך עוררה את כעסם של חלק מן החולים. העיכוב באישור של פרוטליקס הוביל לכך שהיא לא הספיקה לנצל ולו במעט את בעיות כושר הייצור של ג'נזיים למכירות של ממש. עם זאת, בזכות תקלת הייצור פרוטליקס משווקת את המוצר שלה בתוכנית חמלה ללא תשלום, תחת אישור ה-FDA, לכמה עשרות חולים בארה"ב, וזהו מהלך משמעותי של חדירה לשוק, המאפשר בניית המוצג ואיסוף מידע קליני נוסף.
עוד עלה העיכוב לפרוטליקס בכך שהייתה חייבת לבצע מספר גיוסי הון במהלך השנה ושלושה חודשים שעברו. כחודש לאחר הטראומה הראשונה של דחיית האישור על ידי ה-FDA, גייסה החברה 22 מיליון דולר במחיר של 5.5 דולר למניה, 10% מתחת למחיר השוק באותו הזמן. כשנה לאחר מכן, ב-17.2.2012, גייסה החברה עוד 23.6 מיליון דולר לפי מחיר של 5.35 דולר, דיסקאונט של 14% על מחיר השוק באותה העת.
לסיום, עלה הסיפור לפרוטלקיס בשנה ושלוש מחיי הפטנט שלה, אם כי בתחום כה מורכב של ביוטק, לא ברור מה תהיה עוצמת התחרות הגנרית בעתיד, ועד כמה הפטנט יהיה חשוב.
בהמתנה לתשובת ה-FDA בפרואר 2011, נסחרה המניה לפי שווי של כ-8.9 דולר (וכמה שבועות לפני כן עוד במחירים גבוהים יותר), לעומת 6.5 היום. כלומר, המשמעות הכלכלית של העיכובים, וגם האפקט הפסיכולוגי של חשש לשחזר שוב את הציפיה שלא מומשה, הובילו לאבדן של 27% מערך החברה. חלק מהערך עשוי לשוב בימים הקרובים.
עם זאת, ייתכן שבימים הקרובים תהיה תנודתיות רבה במניה, עם יציאת המשקיעים שהגיעו בשביל האירוע וכניסת משקיעים שמעדיפים חברות שנמצאות בשלב המכירות.
השאלות העולות כעת לגבי פרוטליקס הן בעיקר:
1. מה יהיה תמחור המוצר? שיטת היצור של פרוטליקס מאפשרת לה תמחור תחרותי מאוד של המוצר, שיקל על החדירה לשוק אך כמובן שיש לכך מחיר מבחינת הרווחיות.
2. כמה מהר תוכל המשווקת פייזר להחדיר את המוצר לשוק? על פי דברי מנכ"ל החברה דוד אביעזר ל"גלובס" בעבר, פרוטליקס כבר מוכנה "עם האצבע על ההדק" לשגר את המוצר לשוק ופייזר כבר נמצאת בקשר עם רופאים וצרכנים על מנת לשווקו. כיוון ששוק הגושה קטן וכל חולה ורופא הוא משמעותי (כל חולה משלם, בתמיכת ביטוח הבריאות שלו, כ-200 אלף דולר למוצר של ג'נזיים וכ-10% פחות למוצר של שייר), הרי שסביר שפייזר כבר מיפתה את השוק כהכנה לרגע האמת.
3. האם האישור, וההכנסות מן המוצר הנוכחי, כבר מתומחרים במניה. קונצנזוס האנליסטים לגבי המוצר של פרוטליקס נע בין 8-9 דולר למניה, כשהם רובם מעריכים שהאישור יתקבל, אך מתמחרים סיכון מסויים לתוך המודל. יש לקחת בחשבון כי המודלים הללו אינם מבוססים רק על הערכותה מכירות של מוצר הגושה, אלא מתמחרים באופן חלקי ביותר גם את הפלטפורמה הטכנולוגית של פרוטליקס, למרות שכל המוצרים האחרים שהופקו בה עד כה, טרם נכנסו לניסויים קליניים.
אגב, מניית ביו-סל, המחזיקה כ-16% מפרוטליקס, הייתה שווה בסוף יום המסחר בבורסה בתל אביב כ-180 מיליון שקל, בערך 7% מערכה של פרוטליקס באותו הזמן.