חברת פרוטליקס פיתחה טכנולוגיה לייצור חלבונים אנושיים בתאי צמח, ועל בסיס זה היא פיתחה ומשווקת תרופה לטיפול במחלת הגושה. החברה מכרמיאל נסחרת במקביל בבורסת ניו-יורק ובתל-אביב, ונכללת בארץ במדד תל-אביב 100 ובמדד הביומד. שווי השוק של החברה הוא כ-520 מיליון דולר, ובעלת המניות הגדולה בה היא חברת ביוסל שמחזיקה ב-15.9% מהמניות.
לפרוטליקס יש שותפות עם חברת התרופות האמריקנית הגדולה פייזר, שמשווקת את התרופה בבלעדיות ברחבי העולם, למעט בישראל.
באחרונה דיווחה פרוטליקס על קבלת אישור לשיווק התרופה שלה לטיפול בגושה, Uplyso (ובשמה הנוסף "Elelyso") בברזיל. מדובר בדיווח חיובי וצפוי לפרוטליקס, אחרי האישורים שקיבלה לשיווק בארה"ב, ישראל ואורוגוואי במהלך שנת 2012. נציין כי פרוטליקס לא צפויה לקבל תשלום מפייזר על עמידה באבן-דרך בזכות האישור בברזיל.
שכיחות מחלת הגושה בעולם מוערכת ב-1 ל-200 אלף. אנחנו מעריכים כי בברזיל מטופלים כ-600 חולים - עובדה שהופכת אותה לשוק גדול למדי עבור פרוטליקס ופייזר. הגושה היא מחלה גנטית, שמתבטאת במחסור קבוע באנזים שמפרק חומר שומני מסוים. בהיעדר האנזים, החומר מצטבר בתאי הגוף ומפריע לפעילותם.
מחיר התרופה בברזיל עדיין לא נקבע, אך אנו מעריכים שהיא תימכר במחיר נמוך יותר מה-Cerezyme - תרופה מתחרה של חברת ג'נזיים. התרופה של פרוטליקס תתחרה בברזיל הן ב-Cerezyme והן ב-Vpriv של חברת Shire.
להערכתנו, טיפולי החמלה שביצעו פייזר ופרוטליקס בברזיל, הגבירו את המודעות להן בשוק הגושה הברזילאי, וסייעו להאצת מאמצי המסחור. פרוטליקס עדיין נמצאת בדיונים עם משרד הבריאות הברזילאי בנוגע להסכם אספקה ארוך טווח של התרופה.
אנחנו מאמינים שאישור אפשרי לתרופה באוסטרליה מהווה קטליזטור למניה בטווח הקצר. בנוסף, פרוטליקס החלה בניסוי הקליני שלב I בתרופת ה-PRX-112, לטיפול בגושה שניתנת בבליעה (אוראלית). קטליזטור נוסף עשוי להיות עדכון בנוגע לניסוי הקליני שלב I/II בתרופה לטיפול במחלה הגנטית פאברי.
אנו ממשיכים להמליץ על מניית פרוטליקס "תשואת יתר", במחיר יעד של 7 דולר - 25% מעל מחירה בשוק.
* נכתב ע"י מחלקת המחקר, אופנהיימר