קמהדע מדווחת היום (ה') כי עשרות חולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1, שסיימו את השתתפותם בניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2-3 שמבצעת החברה באירופה ובקנדה, בחרו להמשיך לקבל את הטיפול בתרופת ה-AAT במתן באינהלציה מעבר למסגרת הזמן שנקבעה לטיפול בפרוטוקול וכחלק מהניסוי (OLE).
הניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2-3 יסתיים השנה והחברה צופה כי חולים רבים נוספים עשויים אף הם לבקש ולהצטרף בחודשים הקרובים לקבלת המשך טיפול בתרופת ה-AAT באינהלציה מעבר למסגרת זמן הטיפול המקורית שנקבעה במתווה הניסוי. עשרות החולים שכבר מקבלים את הטיפול הנוסף עשויים לתרום מידע קליני נוסף ורב ערך אשר יתרום להיערכותה של החברה לכניסה לשוק.
עוד מעדכנת קמהדע כי במסגרת שיתוף הפעולה עם קייסי (Chiesi FarmaceuticiS.p.A), החלו החברות בהכנות להגשת תיק הרישום לתרופה, הצפויה ב-2014, בכפוף להצלחת הניסוי הקליני.
תוצאות דוח ביניים נוסף בניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2-3 באירופה ובקנדה בהתוויית החסר הגנטי בחלבון ה-AAT מתבססות על נתוני כל החולים בניסוי עד כה, ותומכות ועקביות עם הדוחות הקודמים ומדגימות פרופיל בטיחותי גבוה. עד היום תופעות הלוואי היוו חלק מהתופעות הידועות כקשורות למחלה והן היו צפויות ובהתאמה למחלת האמפיסמה התורשתית ממנה סובלים החולים. לא נצפו עד היום תופעות הקשורות לתגובות אלרגיות ולא נצפו בעיות או סימנים המעידים על סיכון כלשהו עקב השימוש במכשיר האינהלציה.
הניסוי יסתיים ב-2013 והדוח המסכם צפוי להתפרסם בחודשים הראשונים של 2014.