חברת פרוטליקס הודיעה היום על תוצאות ראשוניות חיוביות בניסוי קליני פאזה 1 של החברה בגלוקוצרברוזידאז (GCD) במתן פומי, או GCD פומי (PRX-112), בחולים במחלת גושה.
בניסוי GCD פומי הגיב היטב, ואנזים פעיל נצפה בזרם הדם של החולים. GCD פומי הוא צורה זמינה לנטילה דרך הפה של האנזים המבוטא בתרבית תאי צמח - גלוקוצרברוזידאז או GCD, שהוא אותו החומר הפעיל הקיים בטיפול האנזימתי החלופי (ERT) המאושר לשיווק של החברה - אללייזו.
GCD פומי הוא צורה פעילה של אנזים הגלוקוצרברוזידאז האנושי העובר קפסולציה בתוך תאי הגזר בהם הוא מיוצר. ניסוי קליני פאזה 1 הוא ניסוי בטיחות ופארמקוקינטיקה בהתוויה פתוחה, הנועד לבחון את ההעברה של prGCD לאחר לקיחה דרך הפה של GCD פומי בחולי גושה.
החולים קיבלו אחד משלושה מינונים של תאי גזר מורחפים במתן פומי בודד במהלך החלק הראשון של הניסוי, ושלוש מנות עוקבות יומיות במהלך החלק השני של הניסוי. הניסוי מתנהל במרכז הרפואי רמב"ם, בראשות ד"ר חנה רוזנבאום ובמרכז הרפואי שערי צדק בראשות פרופסור ארי זימרן.
GCD פומי נמצא בטוח, ונסבל היטב בכל 12 החולים ובכל שלושת המינונים שנבדקו. לא דווחו כל תגובות לוואי חמורות ואף חולה לא פרש מהניסוי לפני הסוף. נוכחות של האנזים נמצאה במחזור הדם והאנזים הראה פעילות ביולוגית. כמו כן, מספר חולים שסבלו מטרומבוציטופניה וספירת הטסיות שלהם היתה נמוכה לפני הניסוי, הראו שיפור משמעותי בספירת הטסיות. לאור זאת, הניסוי הורחב במטרה לגייס ולהעריך חולי גושה נוספים בעלי ספירת טסיות נמוכה. הניסוי המורחב צפוי להסתיים במהלך הרבעון הרביעי של 2013.
"מתן פומי של חלבונים היה מזה זמן אתגר לתעשיית התרופות, לאור הפירוק המוקדם של החלבונים בדרכי העיכול. תוצאות ניסוי זה של פאזה 1 מספקות הוכחה משכנעת לקונספט המתן הפומי של אנזימים תוך כדי שימוש בתאי צמח כפלטפורמת ההובלה" מסר פרופסור ארי זימרן, ראש יחידת הגושה במרכז הרפואי שערי צדק, וחוקר בניסוי זה. "למתן פומי של GCD היכולת לשנות באופן דרמטי את דרך הטיפול בחולי גושה- לא רק בשיפור איכות החיים בהורדת הצורך העירוי אחת לשבועיים, אלא גם ייתכן ביתרונות קליניים לאור שמירת רמה יציבה של האנזים בזרם הדם של החולים".