מניית חברת התרופות קמהדע ירדה ביום שישי 34% בוול סטריט, לאחר שדיווחה על תוצאות שנתפסו כמאכזבות בניסוי שלב II/III במוצר AAT לטיפול באמפיזמה (נפחת, מחלה הפוגעת בריאות) תורשתית, הניתן באינהלציה. החברה לא הצליחה להראות מובהקות ביעד העיקרי של הניסוי - תוצאה שבדרך כלל נחשבת לכישלון בניסוי.
מנגד, דוד צור, מנכ"ל קמהדע, טוען כי בניסוי כן נראתה "מגמה של יעילות", וכי "זה הרבה יותר טוב ממה שכל מוצר אחר בתחום ה-AAT עשה עד היום". הוא מציין כי המוצר מתאים להגשה לרשויות באירופה, ועשוי אף להיות מאושר ללא ניסויים נוספים. זאת, למרות שברוב המוחלט של המקרים, מובהקות ביעד העיקרי היא תנאי הכרחי לאישור תרופה.
"אף אחד לא יודע מה בדיוק הרשות תאמר, אך היו מקרים בהם אושר לחברות רישום של מוצר למחלה נדירה, ללא הוכחת מובהקות, אך עם ניסוי מעקב לאחר אישור שנקרא שלב IV", אומר צור, ומוסיף "אנחנו אופטימיים לגבי הסיכוי לאשר אותו ללא ניסוי נוסף".
זהו מסר חזק שמשדר צור לשוק, המתנגש כאמור עם המשתמע מהנתונים המספריים שפרסמה החברה. אם בסופו של דבר לא יאושר המוצר, עשוי הדבר להוביל למשבר אמון בין השוק לבין מנכ"ל החברה, שעד כה עמדה בכל יעדיה והבטחותיה.
יצוין כי כל המוצרים בתחום ה-AAT לאמפיזמה תורשתית, כולל המוצר של קמהדע הניתן בעירוי, לא עמדו מעולם ביעד הראשי, ובכל זאת אושרו לשיווק. אבל זה היה לפני שנים. בינתיים החליטו הרשויות באירופה ובארה"ב כן לדרוש ניסוי לפני אישור המוצר של קמהדע, שאמור להיות הראשון בשוק המספק AAT באינהלציה.
"הרשויות מבינות מה המשמעות של תרופה למחלה נדירה, ושבניסוי של 168 חולים קשה להראות מובהקות של ממש", אומר עוד צור. "אנחנו מקבלים מחיאות כפיים מן המדענים והרופאים על התוצאות שלנו, רק שוק ההון חושב אחרת. אבל שוק ההון הוא לא הרגולטור. חולים רבים שהשתתפו בניסוי ממשיכים להיעזר במוצר גם אחרי הניסוי, לבקשתם".
משתנים לא חשופים
יצוין כי רק חלק קטן מהמידע שעלה מהתוצאות נחשף ביום שישי לציבור. למשל, קמהדע ציינה יעד משני אחד חשוב מאוד לדבריה, ובו דיברה על "שיפור של 50%", אך לא נאמר האם השיפור מובהק סטטיסטית מול קבוצת הביקורת. לדברי ד"ר פנינה שטראוס, סמנכ"ל הניסויים הקליניים והקניין הרוחני בחברה, "במהלך השנים השתכנעו הרשויות האירופיות כי גם היעד השני הוא מעניין, ואולי אפילו יותר. הם ציינו במפורש כי יש אפשרות לבדוק את המוצר גם לפי היעד המשני".
- אך האם הושגה מובהקות גם ביעד המשני - אתם יודעים?
"הנתונים הגולמיים בידינו, ואנו עדיין בשלב הניתוח שלהם. אנחנו לא רוצים לנתח אותם סתם במהירות".
המשקיעים גם לא יודעים מה הייתה עוצמתם של "רמזי היעילות" ביעד הראשי, כלומר עד כמה הוא היה רחוק ממובהקות. שטראוס מציינת כי אכן מדובר במידע חשוב שישפיע על סיכויי האישור, אולם גם הוא ייחשף רק אחרי ניתוח סטטיסטי נוסף, במחצית השנייה של 2014.
יצוין כי בין מדינות אירופה, ישנן כאלה שלא הכניסו מעולם מוצר AAT (גם לא בעירוי) לסל הבריאות שלהן, משום שלא השתכנעו עד כה שהוא יעיל. קמהדע קיוותה כי ניסוי שיוכיח יעילות ישכנע את הגורמים הללו להרחיב את הכיסוי הביטוחי למוצרי ה-AAT, אך זו בינתיים לא התוצאה.
היקף מכירות קמהדע ב-2013 עמד על 70.6 מיליון דולר, מתוכן המכירות של המוצר בעירוי היוו 50.7 מיליון דולר. לחברה מספר מוצרים נוספים בפיתוח, למחלות שונות, הן באינהלציה והן בעירוי, וכולם על בסיס חלבון ה-AAT. שווי השוק של החברה הוא 315 מיליון דולר.