דוד צור / צלם: תמר מצפי
קמהדע מדווחת היום כי ביצעה את הניתוחים הסטטיסטים הנוספים בהתאם להנחיות שקיבלה בעקבות פגישתה עם נציגי ה-rapporteurs של רשות התרופות האירופית (EMA) בדצמבר 2014. מטרתם של הניתוחים הנוספים הינה לבחון לעומק ולתקף את תוצאות תפקודי הריאה שנצפו בעזרת השימוש בשיטות הסטטיסטיות הקפדניות ביותר וזאת בכדי לאשר שסממן היעילות שזוהה בעבר הינו אמיתי ובר תוקף.
תוצאות הניתוחים הנוספים הצביעו כי לאחר שנה של טיפול באינהלציה יומית של תרופת ה-AAT של קמהדע, נראו שיפורים מובהקים קלינית וסטטיסטית במדדי תפקודי ריאה. בקמהדע מציינים כי התוצאות החיוביות הללו ניכרות אף יותר כאשר בוחנים את השפעת הטיפול לאורך כל השנה ולא רק ההבדל בין התחלה לסוף טיפול.
"בהתבסס על תוצאות תפקודי הריאה המעודדות והחשובות הללו אשר נראו בניסוי, אנו ממשיכים בתוכניתנו להגשת בקשה לאישור שיווק באירופה לרשות התרופות האירופית (EMA) בשנה הקרובה על מנת לקבל אישור מותנה לתרופת ה-AAT באינהלציה שלנו לטיפול בחולי חסר בחלבון ה-AAT. רשות התרופות האירופית הסכימה להעריך ניתוחים נוספים מהמחקר" אמר דוד צור, מייסד-משותף ומנכ"ל קמהדע .
"האסטרטגיה הקלינית של ההגשה תהיה מבוססת על הניתוח העיקרי של תוצאות תפקודי הריאה ושיפור בסימפטומים הקליניים. חשוב לציין, שאנו מאמינים כי השילוב של תפקודי ריאה, אשר מהווים סטנדרט מדידה עיקרי במחלות ריאה, יחד עם השיפור בסימפטומים והפרופיל הבטיחותי של המוצר, נותן לנו ביטחון שנתונים אלה עומדים במאזן הסיכון/תועלת הנדרש על ידי הרשות התרופות האירופית. כמו כן, אנו מתכננים ליזום דיונים השנה עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לגבי המסלול הרגולטורי לרישום המוצר בארה"ב", אמר צור.