וול סטריט / צילום: רויטרס
מניית חברת הביומד הישראלית ביובלאסט לא סיפקה הרבה נחת למי שהשקיע בה בהנפקתה לפני כשנה ורבע - עם תשואה שלילית של 54% - אך היום היא פרסמה תוצאות ביניים חיוביות בניסוי תרופה, שעשויה להערכתה להגיע למכירות של מיליארד דולר, אם וכאשר תגיע לשוק. הדיווח מקפיץ את מניית ביובלאסט במסחר בנאסד"ק. לפני הזינוק היום עמד שווי החברה על 72 מיליון דולר.
ביובלאסט, שהוקמה בידי ד"ר דליה מגידו ואודי גלבוע, מפתחת תרופות לטיפול במחלות שמקורן גנטי. היום עדכנה החברה על תוצאות ביניים חיוביות בניסוי קליני שלב II במוצר המוביל שלה, Cabaletta, שנערך בקרב 25 חולים במחלת OPMD - מחלת ניוון שרירים חמורה שמאופיינת בקשיי בליעה חמורים.
הניסוי תוכנן כניסוי הוכחת היתכנות ב-74 חולים במשך 24 שבועות, אך סימנים חיוביים שהודגמו ב-25 החולים הראשונים שטופלו הובילו להפסקת המשך גיוס החולים כדי להתחיל ניסוי שלב III.
ניתוח הנתונים הקליניים של 25 החולים הראו שהתרופה בטוחה וסבילה, ואין לה תופעות לוואי חמורות. נוסף על כך מציינת החברה, כי הודגם שיפור מובהק סטטיסטית במספר מדדי יעילות, בהם הקשורים לקושי בבליעה.
יתרה מכך, לדברי פרופ' ברנרד ברייס, החוקר הראשי בניסוי, "היות ש-OPMD היא מחלת ניוון שרירים כרונית מתקדמת, הרגשנו שיהיה זה אופטימי לצפות ליותר מייצוב של הסימפטומים. למעשה, הנתונים מצביעים על כך שחל שיפור במצבם של רוב החולים במספר רב של יעדים קליניים".
התרופה של ביובלאסט קיבלה מעמד של תרופת יתום ומעמד מסלול מהיר, שניתנים בדרך כלל לתרופות למחלות שאין להן טיפול כרגע. המסלול המהיר יאפשר לה להיכנס לניסוי שלב III ב-2016, ובהנחה שיושלם בהצלחה, התרופה תוכל להגיע לשוק כבר ב-2017.
לדברי מנכ"ל החברה, קולין פוסטר, מטרת החברה היא לקדם ניסוי שלב III בארה"ב ובקנדה. "תוצאות הביניים, בייחוד אלה הנוגעות לכוח הבליעה וחוזק ותפקוד השרירים, מדגימות את הפוטנציאל של Cabaletta בטיפול במחלות אחרות הקשורות להצטברות ושקיעת חלבונים או מחלת מצ'אדו ג'וזף, מחלה תורשתית הרסנית נוספת, שבה אנו מתכננים ניסוי", הוסיף פוסטר.