יום המודעות הבינלאומי למחלת ניוון השרירים חשוכת המרפא ALS יתקיים גם השנה ב-21 ביוני. למרות המאמצים הרבים שנעשים ברחבי העולם וגם בישראל למצוא מזור למחלה - עדיין לא נמצאה התשובה. פרט לתרופה "רילוטק" המתיימרת להאריך את חייהם במספר שבועות בלבד, החולים במחלה תולים כיום תקוות גדולות בחברה הישראלית בריינסטורם, שנחשבת לאחת החברות המובילות בעולם בפיתוח טיפול מבוסס תאי גזע בוגרים. החברה מפתחת טיפול שייתן מענה למחלה קשה זו שבמהלכה מפסיקים בהדרגה שרירי גופם של החולים לתפקד, עד למוות שמגיע לרוב שנים אחדות לאחר הופעת הסימנים הראשונים. שכיחות המחלה היא 1 ל-10,000 ועל פי אתר האגודה הישראלית לחקר ה-ALS חיים בישראל 700-600 חולים.
בריינסטורם היא חברת ביוטכנולוגיה הנסחרת בנאסדק (NASDAQ:BCLI) ומפתחת תרופות על בסיס תאי גזע למחלות ניווניות של מערכת העצבים המרכזית, ובראשן מחלת ה-ALS. החברה מפתחת את שיטת NurOwn, פרוטוקול ייחודי שבו לוקחים תאי גזע ממח העצם של החולה עצמו, מבודדים מתוכו את תאי הגזע הבוגרים, ולאחר מכן עוברים התאים תהליכים שונים במעבדה שהופכים אותם לתאי תמיכה לתאי עצב אשר יודעים להפריש "גורמי גידול עצביים".
את התאים המטופלים בודקים בקפידה לפני שמשתילים אותם חזרה בגופו של החולה. תאי עצב אלה שמפרישים גורמי גדילה יודעים לתמוך בתאי העצב הפגועים ולסייע לתפקודם ואף לשיפור בתפקוד העצבים, ובכך משתפר תפקוד השרירים. מוצר תאי ייחודי זה שמפתחת החברה הוא ראשון מסוגו בעולם אשר מבוסס על התמיינות תאים מזנכמליים.
כבר בשנת 2013 נרשמה פריצת דרך משמעותית, כאשר במחקר שבוצע במרכז הרפואי הדסה בירושלים בראשות פרופ' דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית, נערכו שני ניסויים בטיפול בשיטת NurOwn של בריינסטורם שעושה שימוש בתאי הגזע של החולה עצמו. החוקרים הצליחו אז להראות לראשונה כי הטיפול הצליח לא רק לבלום את התקדמות המחלה, אלא אף לגרום לשיפור במצבם של שרירים מסוימים אצל החולים.
באפריל 2015 הציגה החברה בכינוס השנתי של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN) את תוצאות הניסוי הקליני שערכה ב-26 חולי ALS. התוצאות הראו כי יש מובהקות סטטיסטית בנוגע לקשר שבין השתלת התאים לבין שיפור יכולת הנשימה של החולים בששת החודשים שלאחר ההשתלה. כמו כן, על פי הנתונים חל שיפור גם ביחס לתוצאות ה-ALS SCORE (ALSFRS-R), שהנו המדד הקליני המקובל לבדיקת תפקוד חולי ALS.
כיום עורכת בריינסטורם ניסוי רנדומלי בסמיות כפולה הכולל קבוצת פלאסבו בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארצות הברית, בהשתתפות 48 חולים, מתוכם 12 כקבוצת ביקורת. תוצאות הניסוי הרב מרכזי בארה"ב צפויות להתפרסם בקרוב. בניסוי בארה"ב כמו גם בניסויים הקודמים שנערכו בהדסה הוזרקו תאי הגזע של בריינסטורם לגופו של החולה רק פעם אחת.
השלב הבא שאליו מתכוננת החברה כעת הוא לבצע לראשונה ניסוי בהזרקה רב-פעמית. הניסוי יתקיים בבית החולים הדסה עין כרם בהמשך לניסויים שלבים 2/1 ו-2 A שביצעה החברה בבית החולים מאז 2012. הניסוי, שצפוי להתחיל בחודשים הקרובים, יהווה עוד קפיצת מדרגה חשובה לחברה, מכיוון שמדובר בניסוי ראשון שבו תבדוק בריינסטורם את הבטיחות והיעילות של הטיפול בתאי הגזע בהזרקה רב-פעמית, זאת בדרך לקבלת אישור סופי לטיפול שלה.
למרבה הצער, המאמצים למצוא מזור למחלה חשוכת המרפא לא מתפרשים לכיוונים רבים, שכן חברות התרופות הגדולות אינן ממהרות להשקיע במחלה כה נדירה, משיקולים כלכליים. עם זאת, בישראל פועלת חברה נוספת, קדימהסטם, אשר הודיעה כי החלה בניסויים פרה-קליניים בנסיון לפתח תרופה משלה ל-ALS. אם יצליחו ניסויים אלה להוכיח בטיחות, החברה צפויה בעוד מספר שנים להתחיל ניסויים בבני אדם. ניתן להעריך בזהירות כי מחקרה של קדימהסטם, אם יצליח, הנו כשמונה שנות מחקר מאחורי בריינסטורם.
לעומת השוק העסקי, באקדמיה כן מתקיימים מחקרים רבים שעשויים לייצר תקווה עתידים לחולים. כך למשל, ישנו דיווח על ניסוי שערכו חוקרים באוניברסיטת סטנפורד שהזריקו למשותקים כתוצאה משבץ מוחי תאי גזע ישירות למוח וגרמו להם להתחיל ללכת. החוקרים אמרו שהטיפול החדש עשוי לסייע לטיפול במחלות עצביות נוספות, כמו אלצהיימר, פרקינסון ואפילו ALS. ניסיונות אחרים מתייחסים לתרופות מתחום האונקולוגיה.
בינתיים, עד שתימצא התרופה למחלה, נעשים גם מאמצים נרחבים לתמוך בחולים ולהקל על חייהם ותפקודם. לפני שנתיים זכתה המחלה ליחסי ציבור חובקי עולם כאשר רבבות השתתפו באתגר דלי הקרח שנערך לשם עידוד המודעות למחלה, אך זהו רק קצה הקרחון. מבין שלל הפעילויות נציין כי ב-21 ביוני תיערך במרכז הבינתחומי בהרצליה תחרות לסטודנטים שיפתחו אמצעי עזר לחולים במחלה, שאותה מארגנת עמותת Prize4Life.
מדובר בעמותה שהקים אביחי קרמר, שסיים בהצטיינות תואר שני במינהל עסקים באוניברסיטת הרווארד ומאז שאובחן עם ALS פעל רבות לעידוד חברות ביומד לפתח טיפול למחלה. היום מנוהלת העמותה על-ידי שי ראשוני. באותו היום מוזמן הציבור הרחב גם לחוף תל ברוך לתת חיבוק לחולי ה-ALS, כפי שיעשו עוד אלפי אנשים ברחבי העולם. נציין כי ביום חמישי הקרוב יתקיים בפעם ה-5 בישראל מרוץ החברים למען חולי ALS, שבריינסטורם, טבע וקדימהסטם היו בין נותנות החסות לו.