גלובס - עיתון העסקים של ישראלאתר נגיש

החברה הישראלית שחולי ALS תולים בה תקוות גדולות

ב-21 ביוני יתקיים יום המודעות הבינלאומי למחלת ניוון השרירים חשוכת המרפא ALS ■ למרות המאמצים הרבים שנעשים ברחבי העולם וגם בישראל למצוא מזור למחלה – עדיין לא נמצאה התשובה

יום המודעות הבינלאומי למחלת ניוון השרירים חשוכת המרפא ALS יתקיים גם השנה ב-21 ביוני. למרות המאמצים הרבים שנעשים ברחבי העולם וגם בישראל למצוא מזור למחלה - עדיין לא נמצאה התשובה. פרט לתרופה "רילוטק" המתיימרת להאריך את חייהם במספר שבועות בלבד, החולים במחלה תולים כיום תקוות גדולות בחברה הישראלית בריינסטורם, שנחשבת לאחת החברות המובילות בעולם בפיתוח טיפול מבוסס תאי גזע בוגרים. החברה מפתחת טיפול שייתן מענה למחלה קשה זו שבמהלכה מפסיקים בהדרגה שרירי גופם של החולים לתפקד, עד למוות שמגיע לרוב שנים אחדות לאחר הופעת הסימנים הראשונים. שכיחות המחלה היא 1 ל-10,000 ועל פי אתר האגודה הישראלית לחקר ה-ALS חיים בישראל 700-600 חולים.

בריינסטורם היא חברת ביוטכנולוגיה הנסחרת בנאסדק (NASDAQ:BCLI) ומפתחת תרופות על בסיס תאי גזע למחלות ניווניות של מערכת העצבים המרכזית, ובראשן מחלת ה-ALS. החברה מפתחת את שיטת NurOwn, פרוטוקול ייחודי שבו לוקחים תאי גזע ממח העצם של החולה עצמו, מבודדים מתוכו את תאי הגזע הבוגרים, ולאחר מכן עוברים התאים תהליכים שונים במעבדה שהופכים אותם לתאי תמיכה לתאי עצב אשר יודעים להפריש "גורמי גידול עצביים".

את התאים המטופלים בודקים בקפידה לפני שמשתילים אותם חזרה בגופו של החולה. תאי עצב אלה שמפרישים גורמי גדילה יודעים לתמוך בתאי העצב הפגועים ולסייע לתפקודם ואף לשיפור בתפקוד העצבים, ובכך משתפר תפקוד השרירים. מוצר תאי ייחודי זה שמפתחת החברה הוא ראשון מסוגו בעולם אשר מבוסס על התמיינות תאים מזנכמליים.

כבר בשנת 2013 נרשמה פריצת דרך משמעותית, כאשר במחקר שבוצע במרכז הרפואי הדסה בירושלים בראשות פרופ' דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית, נערכו שני ניסויים בטיפול בשיטת NurOwn של בריינסטורם שעושה שימוש בתאי הגזע של החולה עצמו. החוקרים הצליחו אז להראות לראשונה כי הטיפול הצליח לא רק לבלום את התקדמות המחלה, אלא אף לגרום לשיפור במצבם של שרירים מסוימים אצל החולים.

באפריל 2015 הציגה החברה בכינוס השנתי של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה (AAN) את תוצאות הניסוי הקליני שערכה ב-26 חולי ALS. התוצאות הראו כי יש מובהקות סטטיסטית בנוגע לקשר שבין השתלת התאים לבין שיפור יכולת הנשימה של החולים בששת החודשים שלאחר ההשתלה. כמו כן, על פי הנתונים חל שיפור גם ביחס לתוצאות ה-ALS SCORE (ALSFRS-R), שהנו המדד הקליני המקובל לבדיקת תפקוד חולי ALS.

כיום עורכת בריינסטורם ניסוי רנדומלי בסמיות כפולה הכולל קבוצת פלאסבו בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארצות הברית, בהשתתפות 48 חולים, מתוכם 12 כקבוצת ביקורת. תוצאות הניסוי הרב מרכזי בארה"ב צפויות להתפרסם בקרוב. בניסוי בארה"ב כמו גם בניסויים הקודמים שנערכו בהדסה הוזרקו תאי הגזע של בריינסטורם לגופו של החולה רק פעם אחת.

השלב הבא שאליו מתכוננת החברה כעת הוא לבצע לראשונה ניסוי בהזרקה רב-פעמית. הניסוי יתקיים בבית החולים הדסה עין כרם בהמשך לניסויים שלבים 2/1 ו-2 A שביצעה החברה בבית החולים מאז 2012. הניסוי, שצפוי להתחיל בחודשים הקרובים, יהווה עוד קפיצת מדרגה חשובה לחברה, מכיוון שמדובר בניסוי ראשון שבו תבדוק בריינסטורם את הבטיחות והיעילות של הטיפול בתאי הגזע בהזרקה רב-פעמית, זאת בדרך לקבלת אישור סופי לטיפול שלה.

למרבה הצער, המאמצים למצוא מזור למחלה חשוכת המרפא לא מתפרשים לכיוונים רבים, שכן חברות התרופות הגדולות אינן ממהרות להשקיע במחלה כה נדירה, משיקולים כלכליים. עם זאת, בישראל פועלת חברה נוספת, קדימהסטם, אשר הודיעה כי החלה בניסויים פרה-קליניים בנסיון לפתח תרופה משלה ל-ALS. אם יצליחו ניסויים אלה להוכיח בטיחות, החברה צפויה בעוד מספר שנים להתחיל ניסויים בבני אדם. ניתן להעריך בזהירות כי מחקרה של קדימהסטם, אם יצליח, הנו כשמונה שנות מחקר מאחורי בריינסטורם.

לעומת השוק העסקי, באקדמיה כן מתקיימים מחקרים רבים שעשויים לייצר תקווה עתידים לחולים. כך למשל, ישנו דיווח על ניסוי שערכו חוקרים באוניברסיטת סטנפורד שהזריקו למשותקים כתוצאה משבץ מוחי תאי גזע ישירות למוח וגרמו להם להתחיל ללכת. החוקרים אמרו שהטיפול החדש עשוי לסייע לטיפול במחלות עצביות נוספות, כמו אלצהיימר, פרקינסון ואפילו ALS. ניסיונות אחרים מתייחסים לתרופות מתחום האונקולוגיה.

בינתיים, עד שתימצא התרופה למחלה, נעשים גם מאמצים נרחבים לתמוך בחולים ולהקל על חייהם ותפקודם. לפני שנתיים זכתה המחלה ליחסי ציבור חובקי עולם כאשר רבבות השתתפו באתגר דלי הקרח שנערך לשם עידוד המודעות למחלה, אך זהו רק קצה הקרחון. מבין שלל הפעילויות נציין כי ב-21 ביוני תיערך במרכז הבינתחומי בהרצליה תחרות לסטודנטים שיפתחו אמצעי עזר לחולים במחלה, שאותה מארגנת עמותת Prize4Life.

מדובר בעמותה שהקים אביחי קרמר, שסיים בהצטיינות תואר שני במינהל עסקים באוניברסיטת הרווארד ומאז שאובחן עם ALS פעל רבות לעידוד חברות ביומד לפתח טיפול למחלה. היום מנוהלת העמותה על-ידי שי ראשוני. באותו היום מוזמן הציבור הרחב גם לחוף תל ברוך לתת חיבוק לחולי ה-ALS, כפי שיעשו עוד אלפי אנשים ברחבי העולם. נציין כי ביום חמישי הקרוב יתקיים בפעם ה-5 בישראל מרוץ החברים למען חולי ALS, שבריינסטורם, טבע וקדימהסטם היו בין נותנות החסות לו.

עוד כתבות

בורסת טוקיו / צילום: Associated Press, Eugene Hoshiko

נעילה ירוקה באסיה. מחיר הזהב זינק במרץ ב-9.8%

היום חוגגים את יום שישי הטוב, ולכן לא יתקיים מסחר בבורסות באירופה ובוול סטריט ● אמש ננעלה וול סטריט בירוק, מדד ה-S&P 500 שבר שיא בפעם ה-23 מתחילת השנה ● מחיר הביטקוין עומד על 70.5 אלף דולר למטבע ● מדד שנגחאי עלה ב-1%

צילום: ap, AP23024601572019_e5rllq

וול סטריט סגרה את הרבעון הראשון הטוב ביותר מאז 2019; מדד S&P 500 שבר שיא חדש

שיא חדש גם לדאו ג'ונס ● סיכום הרבעון הראשון באירופה: השווקים עלו בכ-7% ● בלומברג: "שוק הקקאו קורס", וולס פארגו: "עליית המחיר תגולגל אל הצרכנים" ● מייסד בורסת הקריפטו FTX נידון ל-25 שנות מאסר ● הצמיחה בארה"ב עמדה על 3.4%, יותר מהצפוי ● ג'יי.פי מורגן: "אתם לא תדעו כשהירידות יגיעו" ● מחר "יום שישי הטוב" אין מסחר בוול סטריט ובמדינות רבות אחרות

קבינט המלחמה. ללא נשים במוקד קבלת ההחלטות / צילום: קובי גדעון-לע''מ

המלחמה חושפת את אוכלוסיית הנשים לסיכונים חריגים. איך אפשר להתמודד איתם?

מדור "המוניטור" של גלובס והמרכז להעצמת האזרח עוקב אחר ביצוע החלטות ממשלה משמעותיות ● הפעם, בשיתוף שדולת הנשים, על האתגרים שמציבה המלחמה בפני נשים ● נשים סובלות יותר מהיעדר ביטחון אישי וכלכלי - ובכל זאת הן לא נמצאות במוקד קבלת ההחלטות

ינקי קוינט, מנכ''ל רמי ומ''מ מנהל רשות החברות / צילום: יוסי זמיר

מתחנות כוח ועד מוסכי רכבת: בענף התשתיות טוענים שרמ"י תוקעת מיזמים

בפנייה דחופה מבקשים במינהל התכנון מרשות מקרקעי ישראל לשחרר היתרים למיזמי תשתית לאומיים ● ברקע זה, גורמים בענף טוענים כי פרויקטים גדולים, בהם תחנות כוח ומוסכים של הרכבת הקלה, תקועים בגלל התנהלות הרשות ● רמ"י: "חלק מהפרויקטים יצאו לדרך"

אילוסטרציה: טלי בוגדנובסקי, צילומים: AP (Mosa'ab Elshamy), אתר החברה, שאטרסטוק

באפריקה הצעירים מנצחים, וביפן מייצרים חיתולים רק בשביל קשישים

בסנגל בוחרים נשיא חדש וצעיר, ובאירופה רוצים להפקיע את הריבית הרוסית ● בינתיים, סין נזכרת שהיא אינה רוצה בחורבן המערב, וארה"ב מנסה למנוע את מושחתי העולם מלהלבין בנדל"ן ● חמישה אירועים מהשבוע שהיה בעולם 

דם אברמוב בקמפיין בנק הפועלים / צילום: צילום מסך

בלי אסקפיזם ועם לוחם בשיקום, הפרסומת של בנק הפועלים היא הזכורה ביותר

פרסומת הבנק, שבה מככב הלוחם הפצוע אדם אברמוב, היא גם המושקעת ביותר עם כ–1.6 מיליון שקל ● מדירוג הזכורות והאהובות של גלובס וגיאוקרטוגרפיה עולה כי השבוע התברגו שתי פרסומות חדשות: מנורה מבטחים וטאצ' ● הפרסומת של ביטוח 9 היא האהודה ביותר גם השבוע

קבוצת רוכבי אופניים עם טל ברודי. מימין: ריבה פרידמן בורוביק / צילום: דבורין תקשורת

מקבוצות אופניים ועד קבלת פנים בחזרה לבית: הארגון שמלווה מפונים במלחמה

מאז פרוץ המלחמה מלווה ארגון "הרוח הישראלית" אלפי משפחות של מפונים, ואף גייס תרומות בהיקף של 2.5 מיליון שקל ● מ"מ המנכ"לית, ריבה פרידמן בורוביק: "האתגר הגדול הוא שיקום הקהילות"

צילומים: נועם מושקוביץ-דוברות הכנסת, אייל רדושיצקי, עיבוד: טלי בוגדנובסקי

כועסים על היציאה לפגרה, אבל הבעיה עמוקה מזה

הבנקים כביכול תחת אש, אבל לא צפויים לספוג ריקושטים כבדים ● פגרת הכנסת מעוררת ביקורת, אבל לא היא הבעיה ● והטעם לפגם בפרס על צילום העיתונות ● זרקור על כמה עניינים שעל הפרק

פליטים עזתים ברפיח / צילום: Reuters, IBRAHEEM ABU MUSTAFA

המומחה שמסביר: למה החליטו בעולם שרפיח היא הקו האדום

פלישת צה"ל לרפיח, בין המעוזים האחרונים של חמאס בעזה, עומדת בלב הדיון על עתיד המלחמה ● "העיר הפכה לסמל של המצוקה הפלסטינית והפליטות בעיני העולם", אומר ד"ר הראל חורב, מומחה לחברה הפלסטינית ● בראיון לגלובס הוא מסביר מדוע ישראל טועה בהתנהלותה ברפיח, מתייחס לפלונטר מול ארה"ב ומסביר מדוע חמאס ממשיך לסרב לעסקת חטופים

המדינה החדשה שמצטרפת להליך נגד ישראל בהאג

גלובס מגיש מדי יום סקירה קצרה של ידיעות מעניינות מהתקשורת העולמית על ישראל במלחמה • והפעם: רוב האמריקאים מתנגדים להמשך המלחמה, הממשלה הצרפתית מצהירה שלא סיפקה נשק לישראל מאז ה-7 באוקטובר, ואירלנד מצטרפת לתביעה נגד ישראל בהאג ● כותרות העיתונים בעולם 

חרדים בלשכת הגיוס / צילום: מיטב ודובר צה''ל

בג"ץ: לעצור תשלומים לישיבות שתלמידיהן לא מתגייסים החל מה-1 באפריל

בג"ץ הוציא את צו הביניים בשל היעדר מקור חוקי להעברת התשלומים ● וכעת, מיום שני הקרוב יופסק התקצוב לתלמידי ישיבות שחייבים בגיוס ● השופטים אימצו עמדה מחמירה מזו של היועמ"שית ● התנועה לאיכות השלטון: "צו הביניים הזה מהווה צעד תקדימי בדרך לשוויון, וציבור המשרתים מודה לבית המשפט על החלטתו החשובה"

פרויקט תמ''א 38 בחיפה / צילום: פאול אורלייב

משרד המשפטים יוזם: יזמי התחדשות עירונית יתחייבו מראש על מועד מסירת הדירות

שורת תקנות שיזם משרד המשפטים, שיידונו בקרוב בוועדת הפנים של הכנסת, יחייבו יזמי התחדשות עירונית במתן מועדי מקסימום לאישור תוכנית הפרויקטים שלהם ואכלוס הדירות שהם מקימים ● תקנות בולטות נוספות הן חשיפת ערבויות מחייבות, גילוי ניגוד אינטרסים של היזמים, וידוא שהדיירים מבינים את ההסכם ועוד

גזירת סרט בפתיחת משרדי ASI, חברת הבת בהודו יחד עם שגריר ישראל בהודו, נאור גילאון / צילום: תעשייה אווירית

מתחת לרדאר: התעשייה האווירית הקימה חברה בת בהודו

התעשייה האווירית השיקה השבוע את חברת הבת ההודית שלה בניו דלהי ● החברה הוקמה במסגרת שיתוף הפעולה בין התעשייה האווירית לבין DRDO, גוף המחקר והפיתוח בנושאי הגנה של ממשלת הודו

אסדת קידוח ''לוויתן'' / צילום: אלבטרוס

במשרד האנרגיה בוחנים: הקמת מתקן להנזלת גז בהשקעה של 7 מיליארד דולר

חלק משמעותי מיצוא הגז של ישראל תלוי היום במצרים, ומתקן הנזלה יאפשר יצוא לרחבי העולם כדי לבזר את הסיכונים ● מי יממן את עלויות ההקמה האדירות?

חברת הסייבר הישראלית Coro (קורו) / צילום: CORO

המשבר בהייטק נגמר? סטארט-אפ ישראלי שני מודיע בתוך שבוע על גיוס של 100 מיליון דולר

חברת קורו (Coro) הישראלית, העוסקת במכירת מערכות סייבר לעסקים קטנים ובינוניים, הודיעה על גיוס של 100 מיליון דולר ● ככל שנודע, כספי הגיוס כולם הושקעו בחברה ולא בקניית מניות מיזמים או משקיעים קודמים ● כל הגיוס התבצע מקרנות הון סיכון זרות

איל וולדמן / צילום: נועם מושקוביץ, דוברות הכנסת

שר החינוך התקפל ולאיל וולדמן יוענק פרס ישראל

לפני מספר שבועות הודיע שר החינוך יואב קיש כי הוא מבטל את טקס פרס ישראל, זאת בין היתר על רקע הפרסומים כי אחד מן הזוכים הוא היזם איל וולדמן ● כעת, חזר בו קיש מעמדתו והוא מכריז כי הטקס יתקיים כסדרו בשדרות ● ומי עוד בין הזוכים?

מנכ''ל האוצר שלומי הייזלר בוועידת מרכז הנדל''ן באילת / צילום: נאו מדיה

מנכ"ל האוצר נגד מנהל רשות המסים: "מס דירה שלישית ירחיק משקיעים משוק הנדל"ן"

לפי מנכ"ל האוצר, שלומי הייזלר, החזרת "מס דירה שלישית" כבר בתקציב הקרוב לא נמצאת על הפרק ● על הביקורת שהעביר ינקי קוינט בכנס התשתיות של גלובס בשבוע שעבר, הוא עונה: "אמירות חמורות ואין בהן דבר וחצי דבר. באוצר יש אנשים מופלאים" ● וזו התוכנית שלו למלא את קופת המדינה, נוכח הגירעון המחמיר

אסף גולדברג, מנכ''ל סלייס עד לאחרונה / איור: גיל ג'יבלי

בדיקת אי הסדרים בעיצומה, אז איך זה שאפשר להפקיד חיסכון לכל ילד בסלייס

רשות שוק ההון מצאה לאחרונה אי סדרים חמורים בהתנהלותו של בית ההשקעות סלייס ● למרות זאת, באתר הביטוח הלאומי סלייס מוצגת כאפשרות להפקדת כספים בתוכנית "חיסכון לכל ילד" ● עד תחילת מאי לא ניתן יהיה למשוך כספים מקופות סלייס, אך הרגולטור לא מודאג

הפגנת חרדים נגד גיוס בני ישיבות,ירושלים / צילום: Reuters, Ammar Awad

מהתקציבים שייעצרו ועד לדיוני החירום באוצר: כל מה שכדאי לדעת על הצו הדרמטי בנוגע לחוק הגיוס

בהתאם לצו הביניים שהוציא בג"ץ, תקצוב הישיבות שתלמידיהן לא מתגייסים ייעצר כבר בשבוע הבא ● בשלב זה, התמיכה בכ-44 אלף תלמידי ישיבות צפויה להיעצר ● באגף החשב הכללי במשרד האוצר, שאמונים על ביצוע התשלומים מתקציב המדינה, מתכוונים ליישם את הצו במועד ● איך זה יעבוד? גלובס עושה סדר

אילוסטרציה: טלי בוגדנובסקי, צילומים: AP, דוברות הכנסת, שאטרסטוק

הדרך לאספקת הפגזים האמריקאיים לישראל עוברת בטורקיה

היחסים בין נשיא טורקיה, רג'פ ארדואן ונשיא ארה"ב, ג'ו ביידן, מתהדקים למרות היחסים המעורערים שהיו בין השניים לאורך השנים ● מדיווח בלומברג, מתברר כי ארה"ב מנהלת מו"מ עם טורקיה לצורך רכישת פגזים וחומרי נפץ, שיאפשרו לה להאיץ את קצב הייצור שלה ולשלוח את חלקם לישראל