חברת תאי הגזע בריינסטורם הנסחרת בנאסד"ק, הודיעה היום על הצלחה בניסוי קליני לטיפול בחולי ALS (זן חמור וקטלני של ניוון שרירים). 36 החולים שטופלו בתאי הגזע של החברה הציגו התדרדרות איטית יותר של המחלה לעומת 12 החולים בקבוצת הביקורת. החולים טופלו פעם אחת ונבדקו מספר פעמים לאורך תקופה של 24 שבועות. כמעט בכל מקרי הבדיקה נרשמה עליונות לקבוצת הטיפול על פני קבוצת הביקורת, ובמספר נקודות אף היה ההבדל מובהק סטטיסטית או קרוב לכך. בנוסף, המוצר נמצא כבטוח לשימוש.
תוצאות אלו מאפשרות לחברה להמשיך הלאה בניסויים הקליניים שלה. בניסוי הבא החולים יטופלו מספר פעמים ולא פעם אחת. עדיין לא ידוע אם יהיה זה ניסוי גדול יותר מן הניסוי הנוכחי, ואם הוא יוגדר כניסוי שלב III, או כניסוי שלב II נוסף.
מניית בריינסטורם סל עולה כעת 9% בקדם מסחר בנאסד"ק והחברה נסחרת לפי שווי של 60.7 מיליון דולר.
התרופה של בריינסטורם משתמשת בתאים של החולה עצמו לשם טיפול. התאים הנלקחים ממח העצם של החולה, עוברים עיבוד בטכנולוגיה הייחודית שלה חברה, ולאחר מכן מושתלים בחזרה בגוף החולה (בעמוד השדרה). לאחר ההזרקה החד פעמית, נבחן מצב המחלה של הנבדקים כעבור שבועיים, ארבעה, שמונה, 12, 16 ו-24 שבועות.
החברה הגדירה "מגיבים לתרופה" את החולים שהמחלה שלהם לא התדרדרה כלל או אפילו השתפרה בתקופת המדידה, בשני סולמות מדידה שונים. כאמור, בכל נקודות הזמן (למעט אחת) ובשני אופני הבדיקה, היה מספר המגיבים גבוה יותר בקבוצת התרופה מאשר בקבוצת הפלצבו. בתת קבוצה של חולים שמחלתם מתקדמת במהירות, נרשמו תוצאות ברורות אפילו יותר.
בשל מספר המטופלים המועט יחסית בקבוצת הביקורת, עדיין לא ניתן להכריז על הניסוי הזה כנראה בבירור את עליונות התרופה על פני קבוצת הביקורת, אולם יש בו רמז משמעותי ליעילות. יצוין כי יעדי הניסוי גובשו לאחר שיחה עם רופאים בתחום ה-ALS, אשר ציינו שיפור ברמה שהשיגה בריינסטורם כמעניין מבחינה קלינית.
חיים ליבוביץ', מנכ"ל בריינסטורם, אמר היום: "המחקר עמד ביעדיו ומחזק את הסימנים שקיבלנו בניסויים קודמים לגבי היכולת לספק תועלת קלינית לחולי ALS. השלב הבא - ניסוי לבחינת המוצר בהשתלות חוזרות על מנת לשמר את אפקט הטיפול לאורך זמן"
הניסוי נערך בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארצות הברית - בתי החולים מאס ג'נראל (MGH) ויו-מאס (Umass) שבאזור בוסטון וכן בית החולים מאיו קליניק שבמדינת מיניסוטה. פרופ' טוני ווינדבנק, לשעבר דיקן בית הספר לרפואה במאיו קליניק ואחד משלושת החוקרים הראשיים בניסוי, אמר היום: "אחרי כמעט 30 שנה של עריכת מחקרים ב-ALS, אני מאוד מעודד ונרגש מתוצאות הניסוי". לדבריו, "ראינו אותות חיוביים ליעילות הטיפול וקיבלנו אינדיקציה ברורה להמשיך לשלב הבא. אנו במאיו קליניק נרצה להתקדם לניסוי הבא בהקדם האפשרי".
פרופ' מריט סוקוביץ' מאוניברסיטת הרווארד, ראש המחלקה הנוירולוגית ב-MGH אשר שימשה אף היא כחוקרת בניסוי, אמר: "אנחנו נרגשים מאוד מתוצאות הניסוי, אשר מספק מידע חשוב על בטיחות ומידע ראשוני על יעילות. יותר חולים בקבוצת המטופלים שקיבלו את המוצר של בריינסטורם הראו האטה בהדרדרות על פני קבוצת הביקורת".