חיים לייבוביץ' / צילום: תמר מצפי
חברת בריינסטורם סל , המפתחת תרופה מתאי גזע המיועדת לטיפול במחלת ניוון שרירים, הודיעה היום (ב') על סיום פגישה מוצלחת עם ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית.
בעקבות הפגישה החברה מעריכה כי תוכל להמשיך לניסוי שלב III (ניסוי רב-מרכזי שעשוי להיות האחרון לפני שיווק) בטיפול במחלת ניוון השרירים ALS, על בסיס התוצאות שקיבלה מניסוי שלב II (ניסוי יעילות ראשוני) שכבר ערכה.
החברה מעריכה כי תוכל להתחיל בניסוי במהלך הרבעון השני של 2017. במקביל היא מתכננת לבקש ממשרד הבריאות הישראלי להתחיל לטפל באמצעות המוצר באופן מוגבל בתוך בתי החולים. בעקבות ההודעה נסחרה מניית בריינסטורם בעלייה של 11% במסחר המוקדם בארה"ב.
מחלת ניוון השרירים ALS, מאופיינת בהתדרדרות מהירה של החולים, המאבדים את יכולתם לשלוט בתנועתם בהדרגה, עד שבסופו של דבר אינם יכולים לנוע כלל, והם זקוקים להנשמה מלאכותית. המוח אינו נפגע. תוחלת החיים הממוצעת לחולי ALS היא בין שנתיים לבין 5 שנים.
המחלה היא חשוכת מרפא לחלוטין, ובשל המחסור בטיפולים מוצלחים, תוחלת החיים הקצרה והסבל הגדול במהלך המחלה, הרשויות הרגולטוריות מאפשרות לחברות לעבור בקלות יחסית את משוכות הרגולציה בתחום ולבצע ניסויים במהירות.
זו גם הגישה שעשויה לאפשר לבריינסטורם להשיג אישור ממערכת הבריאות הישראלית לטפל בחולים בבתי החולים בישראל, תמורת תשלום (סמלי), כבר במהלך 2017, עוד לפני שהמוצר קיבל אישור שיווק רשמי בישראל או בארה"ב.
משרד הבריאות יקבע תת-קבוצה של חולים שבהם הטיפול יאושר, ויהיה שותף לקביעת הטיפול המותאם אישית לכל חולה. המוצר של בריינסטורם סל מופק מתאי גזע של החולה עצמו, ולכן דורש התאמה אישית כזו. מנכ"ל החברה ובעל השליטה בה, חיים לייבוביץ', מסר כי ייתכן והאישור הזה ינתן גם הוא כבר במחצית השניה של 2017.