תאי גזע / צילום: shutterstock
ההתמודדות עם מחלת ה-ALS (ניוון שרירים) היא לא פשוטה. המחלה גורמת למעשה לשיתוק כל שרירי הגוף בעוד כוחם המנטלי של החולים נותר ללא שינוי, כלומר יציב וצלול. בעולם יש לא מעט חולים במחלה, וההתמודדות של הרפואה איתה נמצאת בעיצומה.
בריינסטורם , חברה ישראלית מנסה להתמודד עם המחלה באמצעות פיתוח תרופה מתאימה. החברה נמצאת בימים אלה לפני תחילתו של הניסוי הקליני הפיבוטאלי שלב 3, לקראת הגשת בקשה לאישור שיווק.
החברה, שנסחרת בנאסד"ק (BCLI) ב-4 דולר, כפול מהמחיר בו נסחרה בנובמבר האחרון, נסחרת בשווי של כ-75 מיליון דולר, סיכמה השבוע את תוצאות 2016 אולם חשוב יותר היה ההיערכות של החברה לניסוי שלב III.
חיים ליבוביץ, מנכ"ל ונשיא בריינסטורם: "השנה החולפת הייתה שנה מוצלחת מאוד ומכריעה לבריינסטורם, עם מספר הישגים חשובים והתקדמות משמעותית בחזית הקלינית, התפעולית והרגולטורית. במהלך השנה הודענו על תוצאות חיוביות בניסוי שלב 2, בו הראו נתוני הניסוי כי שימוש בפלטפורמה הטכנולוגית לטיפול בתאי גזע בוגרים שפיתחנו, ה-NurOwn לטיפול בחולי ALS - הינו בעל הפוטנציאל לעצירה ואף לנסיגה בהתקדמות המחלה".
לאחר שסיימה בהצלחה את הניסוי שלב 2 ולאחר שנפגשה עם ה-FDA מתכוננת כעת החברה לתחילתו של הניסוי הקליני שלב 3, (ניסוי רב-מרכזי שעשוי להיות האחרון לפני שיווק), אשר הצלחה בו תאפשר לחברה לתת מענה רפואי חדשני שכל כך דרוש לחולי ה-ALS ובני משפחותיהם. החברה מעריכה כי תוכל להתחיל בניסוי במהלך הרבעון השני של 2017. בכפוף להצלחת הניסוי, יתכן שבמחצית השנייה של שנת 2017 כבר תקבל החברה אישור לשיווק ה-NurOwn.
עוד אומר ליבוביץ כי "שנת 2017 הינה שנה חשובה ומשמעותית ביותר לבריינסטורם. לקראת הכניסה לניסוי פיבוטאלי שלב 3 אנו מצטרפים לשורה של חברות ביוטק ישראליות שהתחילו או שצפויות להתחיל בניסויים פיבוטאליים לקראת אישור שיווק, מה שמעיד על ההבשלה של תעשיית מדעי החיים הישראלית. המוצר שלנו מעורר עניין רב מצד חוקרים, מרכזים רפואיים, חברות ופארמה וכמובן בקרב חולים מסביב לעולם, שנמצאים במירוץ נגד הזמן במלחמה באחת המחלות הקשות שעוד לא נמצא להן מענה ברפואה המודרנית. אנו מאמינים שהפתרון מצוי ברפואת העתיד - הרפואה הרגנרטיבית, שתשנה את האופן שבו אנו מטפלים במחלות ועוזרים לגוף לרפא ולשקם את עצמו".
בריינסטורם הצליחה בשנה החולפת גם לשפר באופן משמעותי את תהליכי הייצור כשניסוי שערכו מדעני החברה הראה כי ניתן לטפל באמצעות הפלטפורמה שלה בתאי גזע שנשמרו בהקפאה תוך שמירה על מאפייניהם, כמו בתאים טריים. המשמעות היא שלאחר שאיבה בודדת של מח עצם מהמטופל, ניתן יהיה להפיק מספר מנות של טיפולים מבלי לחזור על הפרוצדורה הפולשנית שגורמת לסבל לחולים.
מהלך מעניין נוסף של החברה היה צירופו של ד"ר ראלף קרן להנהלה. קרן מונה בחודש האחרון לשני תפקידים מרכזיים בבריינסטורם, מנהל התפעול הראשי (COO) והמנהל הרפואי הראשי (CMO) של החברה. קרן שימש עד למינויו בבריינסטורם כסגן נשיא בכיר וכמנהל הרפואי העולמי של ענקית הפארמה הבינלאומית, Biogen. בתפקידיו הקודמים שימש כראש החטיבה הרפואית למדעי המוח בענקית התרופות נוברטיס וכן שימש כמנהל הרפואי העולמי בתחום הרפואה המותאמת גנטית בתאגיד Genzyme. בנוסף שימש ד"ר קרן בעבר כיועץ נוירולוגי בבית החולים מאונט סיני בטורונטו.
בסוף שנת 2016 היו בקופת בריינסטורם מזומנים ושווי מזומנים בסך של כ-10 מיליון דולר, והפסדיה בשנה כולה הצטמצמו לכ-5 מיליון דולר.
האנליסט ג'ייסון קולברט מבנק ההשקעות האמריקאי, מקסים, העניק אתמול המלצת קנייה למניה עם מחיר יעד של 8 דולר לעומת מחיר היעד הקודם שעמד על 6 דולר.