העלות הגבוהה של תרופות חדשות, נושא שהסעיר את ארה"ב לקראת הבחירות לנשיאות ב-2016, נובעת בעיקר מהעלות הגבוהה של ניסויים קליניים בתרופות הללו. עלותם יכולה להגיע למאות מיליוני דולרים, והעלות בפועל גבוהה יותר כי רוב הניסויים הללו נכשלים ובמקרים רבים הכישלון מתגלה רק בשלב מאוחר.
נשיא ארה"ב, דונלד טראמפ, טוען כי ניתן להפחית את העלויות על ידי הפחתת דרישות ה-FDA מחברות התרופות והעברת מבחן הבטיחות והיעילות במידה מסוימת לשוק החופשי. לד"ר גלן דה וריס, מנכ"ל ומייסד חברת הניסויים הקליניים האמריקאית מדידאטה, יש רעיון קצת שונה - העברת הניסויים לעולם הביג דאטה והענן. לדבריו, גישה זו יכולה להוזיל ולקצר את הניסויים משמעותית, לאתר כישלונות פוטנציאליים בשלב מוקדם יותר ולקצר מאוד את התהליך. לדבריו, הדברים קורים כבר היום.
מדידאטה (Medidata Solutions), שנסחרת לפי שווי של 4.5 מיליארד דולר ומנהלת ניסויים קליניים עבור 800 חברות, הוקמה לפני 18 שנה על ידי קבוצת מייסדים שכולם חוקרים בתחומי המדע והרפואה באוניברסיטת קולומביה. מאז הנפקתה ב-2009, רשמה מניית החברה תשואה של יותר מ-400%. "ייסדנו את החברה כחוקרים מתוסכלים שלא יכלו עוד לסבול את האורך, המורכבות והלוגיסטיקה הרבה הכרוכה בניסויים הקליניים הקלאסיים", אומר דה וריס. "התחלנו כבר אז בעבודה דרך האינטרנט והקמנו ענן לניסויים קליניים. כשפותח הסמארטפון, הבנו כמה משמעותית העובדה הזו יכולה להיות. בחמש השנים האחרונות, התחלנו לאגור את המידע באופן אינטגרטיבי, ולא רק כל ניסוי בפני עצמו".
דה וריס השתתף השבוע במפגש של חברת bioforum, מרכז לימודים בתחומי התעשייה הביוטכנולוגית והמכשור הרפואי, ושל BeWell.il ,IATI ו-Neura, שהתקיים בתל אביב.
- ניתוח של מידע מנתונים שנאספו בעבר עבור ניסויים קליניים אחרים, הוא בעל תוקף מדעי שווה ערך לשימוש באסכולה המדעית הקלאסית?
"מזל שאנחנו אנשי מדע ולא אנשי טכנולוגיה. יש חוקרים שטועים לחשוב שהם יכולים לרפא אנשים עם מתמטיקה, אבל הם לא עובדים עם מידע קליני אמיתי. אנחנו מכוונים לוודא שהמחקר שלנו תמיד עומד בכללי המתודה המדעית, וכמו בכל ניסוי מדעי אנחנו שואלים שאלה ועונים עליה בעזרת הנתונים. הכל זהה לניסוי קליני קיים מלבד העובדה שהנתונים כבר נאספו קודם.
"חייבים לקצר את מעגלי התגובה של הניסוי - הם כל כך ארוכים. בדיקת הבטיחות לבדה יכולה לארוך שנים ורק אחריה מופיעה בדיקת יעילות שדורשת גם היא שנים. הסיבה שבכללה עד היום המתודה המדעית הנחתה אותנו לאסוף נתונים מחדש לגבי כל ניסוי, לקבוצת מחקר ולקבוצת הביקורת. תמיד היה החשש שזו לא בדיוק אותה הקבוצה. שיש הבדלים אחרים שיכולים להסביר את התוצאה הטובה יותר בקבוצת הניסוי. בעולם הביג דאטה, אנחנו יכולים לשלוט בהרבה יותר משתנים ולוודא כי אמנם מדובר בקבוצות זהות בכל משתנה משמעותי. אנחנו אפילו משפרים את המצב לעומת גיוס של שתי קבוצות רנדומליות לניסוי, כי אנחנו יכולים לוודא שהקבוצות דומות ולא שונות על פני כל המשתנים המשמעותיים.
"בעוד שאנחנו 'מקריבים' את האיסוף הפיזי של הנתונים עבור קבוצת הביקורת בכל ניסוי מחדש, אנחנו זוכים בפרס אחר - איסוף נתונים הרבה יותר מדויק. כבר שנים שואלים את הנבדקים: "כמה מדרגות אתה יכול לטפס לפני שנשימתך תהפוך מאומצת? האם הרגשת שרמת הכושר שלך משתפרת? היום אפשר לדעת בדיוק".
- אילו יתרונות נוספים יש לניסוי קליני בעולם הביג דאטה לעומת הניסוי הקלאסי?
"אנחנו יכולים לעשות הרבה יותר אינטרקציות בין ההשערה לתוצאה. הניסוי הופך להרבה יותר גמיש ומהיר. אנחנו יכולים לאסוף מידע על התגובה של החולה לתרופה, לשנות מינון, לבדוק את התגובה שוב ולבצע התאמה של התרופה לסגנון החיים תוך כדי ניסוי.
"עוד יתרון הוא כמובן ההתאמה האישית של התרופות. חברת תרופות שמוציאה היום תרופה לשוק, תקבל את אותה תמורה אם התרופה הוכחה בניסוי כעוזרת ל-60% מהאנשים או אם היא הוכחה כעוזרת ל-65% מהאנשים. מה התמריץ שאנחנו יכולים לתת לאותה החברה לשפר את התרופה כדי להגיע ל-5% הנוספים? ניסויים שיראו את ההשפעה החיובית היתרה של תרופות מסוייות בפלחים מאוד מסוימים ולעומת זאת את חוסר ההשפעה בפלחים אחרים, ייגרמו לחברת התרופות לפתח תרופות שיעזרו לכמה שיותר מן הפלחים הצרים הללו, וזה ישדרג את התוצאה עבור הציבור כולו".
- החזון הוא לערוך ניסוי באדם יחיד?
"ברמה הרעיונית, כן. כמויות המידע הגדולות הקיימות לגבי כל אדם ולגבי האוכלוסייה כולה, כולל אנשים שדומים מאוד לאותו אדם, אמורות לאפשר לנו לצפות איך אמור אותו אדם להגיב ללא תרופה, ואז לבחון את התרופה עליו ולראות אם יש שיפור מעבר לרף הבסיסי הצפוי של אותו אדם עצמו. זאת, אחרי שניבאנו מראש לאילו תרופות יש את הסיכוי הטוב ביותר להתאים לאותו אדם".
- גישה כזו תקל על האפשרות לבצע ניסויים בטיפולים שנחשבו עד היום לאלטרנטיביים, והמטפלים טענו כי הם אינם עומדים בניסוי הקליני משום שהטיפול פועל אחרת על כל אדם?
"אני מקווה כי ריבוי המידע יוזיל את הניסויים הקליניים ובאמת יאפשר לחקור גם טיפולים שההחזר הכספי הצפוי למי שמפתח אותם הוא לא במיליארדי דולרים. זה כולל גם את הטיפולים האלטרנטיביים וגם, למשל, מחקר בקומבינציות שונות של תרופות גנריות. אני מאוד נרגש מן האפשרות הזו".
Medidata
שנת הקמה: 1999
תחום פעילות: ניסויים קליניים בעזרת ביג דאטה
מייסד ונשיא: גלן דה וריס
שווי שוק: 4.5 מיליארד דולר