מכה עסקית ותדמיתית לקמהדע: הרשות האירופאית החליטה שלא לאשר את המוצר של החברה לטיפול באמפיזמה תורשתית הניתן באינהלציה. למעשה, הבקשה לא הגיעה לכדי אי-אישור, אלא החברה שקיבלה כבר איתותים מן הרשות האירופאית לא תסתפק בהגשה הקיימת אלא תדרוש ממנה נתונים נוספים לשם אישור התרופה, החליטה למשוך את הבקשה, לאסוף את הנתונים במסגרת ניסוי שתכננה מראש לבצע בארה"ב, ואז להגיש את התוצאות לרשות האירופאית ולאמריקאית בו זמנית. הניסוי בארה"ב יחל ב-2018 וצפוי להימשך מספר שנים.
כעת במסחר בתל אביב צונחת מניית קמהדע 7% וקמהדע נסחרת לפי שווי של 907 מיליון שקל.
מדובר במכה תדמיתית, משום שקמהדע התעקשה מול השוק שהמוצר הוא בר אישור, למרות שלא עמד ביעד העיקרי של הניסוי הקליני שבוצע בו והסתיים ב-2014. מנכ"ל קמהדע דאז דוד צור התעקש כי התוצאות של הניסוי טובות למרות שלא עמדו ביעד העיקרי (זמן שעבר עד ההתקף הראשון של המחלה). ניתוח נוסף הראה כי גם לא עמדו ברוב היעדים המשניים, אך צור התעקש כי המוצר יתאים לאישור משום שעמד באחד היעדים המשניים - שיפור בתפקודי ריאה. צור טען כי ההבנה של המחלה השתפרה בארבע השנים שעברו בין תחילת הניסוי לסיומו, וכי הכל יודעים היום כי תפקודי ריאה, הם למעשה הפרמטר החשוב, ובו השיגה החברה מובהקות.
מנכ"ל קמהדע הנוכחי, עמיר לונדון, שנכנס לתפקידו ב-2015, כשנה אחרי כישלון הניסוי, אישרר את דבריו של צור, ואף הודיע כי בפגישה עם הרשות האירופאית, זו אמרה לחברה כי "We will not hold it against you" שקמהדע לא עמדה ביעד העיקרי של הניסוי, אלא תבחן את התוצאות הקליניות בכללותן. מאז ציטט לונדון את המשפט הזה מספר פעמים, תוך שהוא מפרש אותו לאמר כי העובדה שהחברה עמדה ביעד משני, עשויה להספיק לאישור המוצר, אך הסתבר כי זו הייתה פרשנות אופטימית מידי.
- מה בעצם הרשות האירופאית רוצה לראות היום?
"עמדנו ביעד של שיפור תפקודי ריאה באופן משמעותי סטטיסטית וקלינית, אך העובדה שהיה זה ניתוח בדיעבד של הנתונים, מפחיתה מכוחם והרשות הייתה רוצה לראות אותנו עומדים ביעד זה בניסוי שתוכנן במיוחד לשמו. כמו כן היא הייתה רוצה לראות נתונים נוספים, כולל ההשפעה על רקמה הריאה וכן השפעה על התקפים, היעד בו לא עמדנו".
- יש סיכון שזה שוב יהיה היעד העיקרי?
"ממש לא. התקפים לא יהיו היעד העיקרי כי אנחנו מבינים היום הרבה יותר טוב את המחלה. תפקודי ריאות הם המשתנה החשוב".
לונדון מציין כי קמהדע נערכה ממילא להיכנס לניסוי נוסף, שבו תפקודי ריאות הם היעד העיקרי, לצורך קבלת אישור מה- FDA , רשות המזון והתרופות האמריקאית. ניסוי זה יתחיל ב-2018. כעת מקווה החברה כי ניסוי זה יספיק כדי לענות גם על כל השאלות של ה- EMA , הרשות האירופאית.
- האם תצטרכו להשקיע יותר כסף או זמן בניסוי האמריקאי מכפי שחשבתם?
"לא, אנחנו מעריכים כי התוכניות שלנו לא ישתנו וכי נקצה את אותם משאבים לניסוי זה כפי שתכננו ממילא, וגם ביתר התוכניות הקליניות שלנו נמשיך כרגיל".
מוצר הטיפול בנפחת תורשתית המבוסס על מתן של אותו חלבון בעירוי, מעולם לא הוכח כיעיל בניסוי קליני כי הדבר לא נדרש בשעתו כשהוא נרשם לשיווק. האם ייתכן כי חוסר ההצלחה בניסוי באינהלציה יטיל צל גם על המוצר בערוי?
"נתונים שאספה עמותת חולי האמפיזמה התורשתית לאורך השנים, הראו באופן חד משמעי כי הטיפול בחלבון ה- AAT , מאריך חיים ומשפר איכות חיים של החולים. הבעיה היא להראות זאת בניסויים קליניים שצריכים להיות ארוכים וגדולים כדי להשיג מובהקות והמחלה היא מחלה לא נפוצה. גיוס חולים לניסוי זה אינו פשוט, כי הוא כולל גם קבוצת פלצבו, ורוב החולים כבר מטופלים במוצר בעירוי אז מדוע שיעזבו היום את המוצר בעירוי ויסתכנו בכך שישימו אותם בקבוצת הפלצבו? לכן כל התחום הזה מתקשה בהוכחת היעילות למרות שהיא ברורה".
בינתיים מצפה קמהדע להכנסות של 100 מיליון דולר מהמוצר בעירוי לאמפיזמה תורשתית ומוצרים נוספים שהיא מפיצה בישראל ובעולם, שהם מוצרים גנריים המופקים מפלזמת דם. החבר המצפה גם לאישור מוצר לטיפול בכלבת לשיווק בארה"ב במהלך השנה.