חיים לייבוביץ' / צילום: תמר מצפי
מניית חברת הביומד בריינסטורם מרכזת עניין ונסחרת בעלייה חדה בנאסד"ק היום. בריינסטורם, מפתחת של טכנולוגיות תאי גזע לטיפול במחלות ניווניות, הודיעה לפני פתיחת המסחר היום כי המכון של קליפורניה לרפואה רגנרטיבית (CIRM) העניק לחברה מענק של 16 מיליון דולר כתמיכה בניסוי קליני שלב 3 ב-NurOwn, תרופה לטיפול במחלת ניוון שרירים (ALS).
ALS היא מחלה קשה ביותר עם תוחלת חיים ממוצעת של פחות מחמש שנים. החולים בה סובלים מירידה חמורה באיכות החיים לרבות אובדן היכולת ללכת, להתלבש בכוחות עצמם, לדבר, לבלוע ולנשום.
המחלה היא חשוכת מרפא לחלוטין, ובשל המחסור בטיפולים מוצלחים, תוחלת החיים הקצרה והסבל הגדול במהלך המחלה, הרשויות הרגולטוריות מאפשרות לחברות לעבור בקלות יחסית את משוכות הרגולציה בתחום ולבצע ניסויים במהירות.
זו גם הגישה שעשויה לאפשר לבריינסטורם, אותה מנהל חיים ליבוביץ', להשיג אישור ממערכת הבריאות הישראלית לטפל בחולים בבתי החולים בישראל, תמורת תשלום (סמלי), כבר במהלך 2017, עוד לפני שהמוצר קיבל אישור שיווק רשמי בישראל או בארה"ב.
CIRM, המכון הגדול בעולם המתמקד בתרופות המבוססות על תאים, משתף פעולה עם בריינסטורם בקידום התרופה שפיתחה כבר מניסוי שלב 2 ב-NurOwn והמענק הנוכחי מהווה אישור משמעותי לפוטנציאל הטמון בגישתה החדשנית של בריינסטורם לטיפול ב-ALS באמצעות תאי גזע.
בריינסטורם נמצאת בשלבים מתקדמים של תכנון מחקר שלב 3 שיחקור את השפעת NurOwn על המחלה. הניסוי צפוי להקיף 200 מטופלים וייערך בששת אתרי הטרשת הנפוצה המובילים בארה"ב. המדד עיקרי של המחקר יהיה ניתוח ניקוד ALSFR-S של משתתפי המחקר, הכוללים מטופלים אשר המחלה מתקדמת במהירות בגופם והפגינו תוצאות טובות בניסוי שלב 2 ב-NurOwn.