ג'רמי לוין / צילום: תמר מצפי
חברת אוביד תרפויטיקה (Ovid Therapeutics) האמריקאית, שבניהולו של מנכ"ל טבע לשעבר ד"ר ג'רמי לוין, הודיעה היום (ב') על תוצאות ניסוי שלב II שערכה בטיפול במחלת הילדים הגנטית הנדירה תסמונת אנגלמן. הניסוי של החברה האמריקאית מתקיים, בין היתר, בישראל.
הניסוי היה הראשון בתרופה, ונערך ב-88 חולים. זהו גם הניסוי הראשון שעורכת חברת תרופות מסחרית במחלה זו. לאחר 12 שבועות הושג הבדל מובהק בין הקבוצות בשאלון רופאים, המדד שהוגדר כראשון בחשיבותו בתוכנית הסטטיסטית של החברה. במדדים אחרים בניסוי לא נמצאה מובהקות, אך תוצאות מלאות יתפרסמו בקרוב. כמו כן התרופה נמצאה בטוחה.
החברה מעריכה כי תצא עד הרבעון הרביעי של 2018 לניסוי המשך בחולים שטופלו בתרופה, ללא קבוצת ביקורת.
לדברי לוין: "אנחנו נלהבים מן הנתונים הללו שמראים לראשונה תועלת קלינית בתסמונת אנגלמן. התוצאות הללו הן המתנה שאנחנו נותנים לחולים ולמשפחותיהם בהוקרה ובתודה על השתתפותם".
ראש הועדה המייעצת של הניסוי, ד"ר רון ת'יברט, אמר כי "התוצאות הן מעודדות, בעיקר השיפור המובהק בקבוצה שקיבלה את המינון החד יומי. זוהי הפעם הראשונה שלתרופה ישנה השפעה על מחלת אנגלמן. אני מאמין כי לתרופה תהיה השפעה רפואית משמעותית על אנשים עם תסמונת אנגלמן".
המרכז הרפואי שיבא הוא האתר היחיד מחוץ לארה"ב בו נערך הניסוי. ד"ר גלי חבצל היימר, מנהלת המרכז לחולי התסמונת, התייחסה לתוצאות מחקר ואמרה: "כמרפאה היחידה לתסמונת אנגלמן בארץ והשנייה בגודלה באירופה, היינו שותפים טבעיים למחקר ה-STARS של אוביד. אני שמחה ומברכת על תוצאות מרגשות אלה ומודה לאוביד על מחויבותה למטרה חשובה זו ולמשפחות המטופלים, על ההתמדה ושיתוף-הפעולה במהלך המחקר. משמעות התוצאות היא מתן כלי טיפולי חשוב לשיפור איכות החיים של החולים בתסמונת זו וטיפול בתסמינים כגון הפרעות שינה והתנהגות, אשר מקשים מאוד על המטופלים ובני משפחותיהם, ואשר לא היה לנו מענה טוב עבורם עד כה. כמרכז המתמחה במחלות נדירות, נמשיך להיות מוקד למחקרים בינלאומיים בתחום חשוב ומתפתח זה של מחלות היתום".