חברת פרוטליקס דיווחה במהלך החג על תוצאות חיוביות בניסוי בו השווה המוצר המוביל שלה, תרופה Prx-102 לטיפול במחלת פברי, למתחרה השנייה בגודלה בשוק הטיפול בפברי, התרופה Replagal המשווקת על ידי חברת שייר. בניסוי נבדקו עד כה 16 מטופלים (מתוך 22 שיכללו בניסוי המלא), אשר השתמשו עד תחילת הניסוי במוצר של שייר ועברו במסגרת הניסוי למוצר של פרוטליקס. בממוצע, תפקוד הכליות של קבוצה זו, שנחלש בממוצע במהלך השימוש במוצר של שייר, שב והתחזק בממוצע כאשר עברו המטופלים למוצר של פרוטליקס, התוצאה הייתה מובהקת למרות המדגם הקטן.
בעקבות ההודעה עלתה מניית החברה בנאסד"ק ביום שישי שעבר 16%, למחיר שמגלם לחברה שווי של 107 מיליון דולר. בשעה זו עולה מניית פרוטליקס בתל-אביב ב-14%.
פברי היא מחלה גנטית נדירה במהלכה מצטברים חלבונים לא רצויים באיברים רבים בגוף. זו הפעם הראשונה שמוצר הפברי של פרוטליקס עובד ניסוי השוואה מול מוצר מתחרה. בניסוי שלב I/II שערכה החברה, היא טיפלה בחולים חדשים, שלא קיבלו עד אז תרופה אחרת. הנתונים שהשיגה השוו לנתוני עבר של המוצרים הקיימים בשוק והתוצאות של פרוטליקס נמצאו עדיפות, אך השוואה לנתונים היסטוריים נחשבת לראיה פחות חזקה לעדיפות התרופה מאשר ניסוי השוואתי הנערך באותם חולים.
בשוק הפברי פועלים היום שלושה מתחרים מלבד פרוטליקס. ג'נזיים היא המתחרה המובילה עם המוצר פברזיים, והיא שולטת בשוק האמריקאי. שייר עם רפלגל - מולו נערך הניסוי הנוכחי - פועלת רק מחוץ לארה"ב וחולקת את השוק האירופאי עם ג'נזיים בערך באופן שווה. חברת אמיקוס פיתחה מוצר לפברי בבליעה (היתר ניתנים בהזרקה), אך הוא מתאים רק לחלק מחולי הפברי. השוק כולו מגלגל היום כ-1.4 מיליארד דולר, והוא נמצא בצמיחה עקב אבחון וטיפול מוקדמים יותר בחולים.
הניסוי החשוב יותר שעורכת פרוטליקס בימים אלה הוא ניסוי שלב III השוואתי מול המוצר של ג'נזיים, שנערך ב-78 חולים. ניסוי זה אמור להניב תוצאות סופיות ב-2021, אם כי החברה עומדת להיוועץ בקרוב עם ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, ולבקש מסלול קצר יותר.
מוצר הפברי של פרוטליקס מוסחר לחברת קייסי האיטלקית, בהסכם בלעדי כלל עולמי שההכנסות של פרוטליקס ממנו עשויות להגיע, במקרה של הצלחה יוצאת דופן, ליותר ממיליארד דולר.
ניסויי ה"ראש בראש" חשובים לפרוטליקס במיוחד משום שעם כניסת המנכ"ל משה מנור לתפקידו ב-2014, הוא הגדיר כי החברה תביא לשוק רק מוצרים עם עדיפות על התרופות הקיימות. התרופה הראשונה שהביאה החברה לשוק, תרופה לטיפול במחלה הגנטית גושה, הייתה זולה יותר לייצור ומוגנת יותר מפני זיהומים בייצור לעומת מתחריה, אך דומה להם מבחינת ביצועים קליניים, והיא לא הצליחה לכבוש מהם נתח שוק משמעותי ברוב המדינות. לכן לפרוטלקיס חשוב להראות שהמוצר לפברי הוא שונה - כלומר עדיף מבחינת קלינית, שכן גם במקרה הזה היא מגיעה לשוק שבו המתחרים כבר מבוססים.
פרוטליקס רושמת הכנסות של מספר מיליוני דולרים ברבעון ממוצר הגושה. לאחרונה עברה החברה הסדר חוב לאחריו נותרה עם חוב בהיקף של 40 מיליון דולר באג"ח להמרה. אם תצליח בניסוי שלב III, תשלומי אבני דרך מההסכם עם קיייסי צפויים לכסות את החוב וכן ייתכן כי האג"ח יומרו. נכון לסוף הרבעון השני יש לחברה 28.3 מיליון דולר בקופה.