גלובס - עיתון העסקים של ישראלאתר נגיש

"היום יותר מתמיד, קשה לפתח תרופה בלי להבין את מנגנון הפעולה שלה"

ד"ר רפי מאיר, מנכ"ל חברת SmartAssays, טוען כי הנטייה של חברות ישראליות לדלג על הבנת המנגנון של התרופה מסכנת אותן בשלבים מתקדמים יותר של פיתוח התרופה

ד"ר רפי מאיר / צילום: יחצ
ד"ר רפי מאיר / צילום: יחצ

מדוע חברות ביומד ישראליות נסחרות לעתים בשווי נמוך מזה שבו נסחרות חברות אמריקאיות באותו שלב? אחת התשובות קשורה בעושר המידע המוקדם מניסויים בבעלי חיים ומניסויים מוקדמים בבני אדם שבו מצטיידות החברות לפני שהן מגיעות לניסויים המאוחרים.

חברות ישראליות נחשבות לרזות וזריזות, וככאלה הן לפעמים עושות את המינימום הדרוש כדי להתקדם לקראת אישור. אלא שלפעמים הן מגלות באיחור שהמידע שיש ברשותן הוא חסר. יש יוצאות דופן (חברות ישראליות שמרבות בניסויים וחברות אמריקאיות שאינן עושות זאת), אולם בהכללה ניתן לומר שככל שחברה מנוסה ומבוססת יותר, כך היא תבנה תיק חזק יותר עוד לפני שהיא מגיעה לניסויים מתקדמים ולמפגשים המשמעותיים עם הרגולטור (לרוב ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית).

חלק מתיק הניסויים שתמיד מועיל (גם אם אינו הכרחי) הוא זה שמעיד על מנגנון הפעולה של התרופה, אומר ד"ר רפי מאיר, מנכ"ל חברת SmartAssays, העורכת ניסויי מעבדה וניסויים קדם-קליניים. בעבר, אומר מאיר, הרגולטורים לא כל כך הקפידו להבין את מנגנון המחלה - העיקר היה שהתרופה עובדת. מה בדיוק היא עושה לגוף? את השאלה הזאת, חשבו, נשאיר למדענים.

סיכון להפתעות

עם הזמן התברר לרשויות ולחברות התרופות עצמן שכאשר הן אינן יודעות מהו מנגנון הפעולה, הסיכון להפתעות עולה פי כמה וכמה. לדברי מאיר, ה"הפתעות" יכולות להיות, לדוגמה, ברעילות ובתופעות הלוואי של המוצר. בניסויים קליניים לא ניתן לבחון את כל סוגי האנשים, עם כל סוגי המחלות או מצבי הרקע או עם כל המאפיינים הגנטיים. למעשה, ניסויים מבוצעים לרוב בקהל יחסית בריא, צעיר והומוגני, בניגוד לקהל היעד שבסופו של דבר ישתמש בתרופה. לכן לפעמים ניסויים קליניים, גם רחבים, משאירים פרצה לסיכון בתרופה. אם נדע מהו מנגנון הפעולה המדויק של התרופה, אפשר לצפות חלק מהבעיות מראש ולבצע ניסויים שיעקפו או ישללו אותן.

הבנת מנגנון הפעולה עשויה גם לשמש בשלילת הטענות נגד המוצר, אומר מאיר. "לדוגמה, אם חולה נפטר במהלך הניסוי ויודעים כיצד הוא מת, הרי אם יודעים את מנגנון הפעולה של התרופה לעומקו, אפשר לראות אם סביר או לא סביר שחולה נפטר בגלל התרופה הזאת או שאולי היה זה מוות מקרי, או מוות כתוצאה מאחד הרכיבים בתרופה שאיננו החומר הפעיל.

"ככל שמנגנון הפעולה ברור יותר, כך אפשר לנפות מהניסוי הקליני מראש קהלים שלא סביר שהתרופה תשפיע עליהם, ולקבל ניסוי יעיל ונקי יותר מרעשים. במצב שבו מנגנון התרופה ידוע, ישנו בסיס הרבה יותר איתן לשיחה עם הרגולטור".

אל תחכו להוראות מהרשויות

מאיר מספר שלא פעם ולא פעמיים הגיעו אליו חברות תרופות ישראליות שהגיעו ל-FDA במחשבה שהן בשלב ניסוי מסוים, והרשות דרשה מהן להשלים ניסויי הוכחת המנגנון, שעיכבו את פיתוח התרופה בשלב יחסית מתקדם בחיי החברה. "הקפאת הפעילות עד השלמת ניסוי המנגנון עלתה במשכורת משולמת לשווא לעובדים רבים ולקבלן ניסויים קליניים חיצוני שהמתין לאות להתחיל בניסוי, וכן לאובדן אמון של משקיעים כשהחברה לא נכנסה לניסויים על פי הלו"ז המתוכנן. לעתים, ניסוי מנגנון הראה שלמעשה אין כלל טעם להיכנס לניסוי יקר, כי הוא הראה שסיכויי המוצר להגיע לפרופיל בטיחות ויעילות משביע רצון הם קלושים".

ומה אתה אומר לחברות שאומרות, עדיף להגיע ל-FDA ולקבל הנחיה איזה ניסוי בדיוק להשלים על פני הוצאת כספים על מגוון ניסויי מנגנון שלא בטוח שיכריחו אותי לעשות?

"אני אומר שהחיים אכן מורכבים. לפעמים סטארט-אפ באמת בשום אופן לא יכול להרשות לעצמו ניסוי מנגנון, אבל אז הוא והמשקיעים שלו צריכים להבין מה הם הסיכונים שהגישה הזאת כרוכה בהם, ובהם פגיעה בבני אדם בניסויים הקליניים". 

עוד כתבות

ראש ממשלת בריטניה בוריס ג'ונסון / צילום: Tom Nicholson, רויטרס

הברקזיט מסתבך: האיחוד האירופי החל בהליך משפטי נגד בריטניה

האיחוד האירופי החל בהליכים לאחר שהממשלה הבריטית החלה להעביר בפרלמנט חוק שנוגד את הסכם הברקזיט ● הברקזיט צפוי להיכנס לתוקף בסוף השנה, אך שני הצדדים עדיין לא הגיעו להסכמה בנוגע לטיב הסחר ביניהם אחרי הפרישה

ישראלים מבלים על חוף הים בתל אביב, החודש / צילום: Amir Cohen, רויטרס

חודש ספטמבר בישראל: החם ביותר מאז החלו מדידות הטמפרטורה

בחלקו הראשון של החודש שרר גל חום ששבר שיאים הן בערכי הטמפרטורה שנמדדו בו והן בהמשכו ● באופן כללי, מדובר בחודש הרביעי החם ביותר שנמדד בישראל ב-70 השנה האחרונות בהשוואה לכלל חודשי העבר

רכב של יוניפי"ל נוסע בדרום לבנון / צילום: Aziz Taher, רויטרס

לראשונה מזה שלושים שנה: מו"מ אזרחי-מדיני בין ישראל ללבנון

שר האנרגיה יובל שטייניץ אישר שהמדינות תקיימנה מגעים ישירים בתיווך אמריקאי על גבולות המים הכלכליים שביניהן

שר האוצר ישראל כ"ץ / צילום: עדינה ולמן, דוברות הכנסת

כ"ץ למנהלי בתי החולים: לא יעוכבו משכורות לסגל הרפואי

שרי האוצר והבריאות נפגשו היום עם שבעה מנהלי בתי החולים ציבוריים, והורו שלא לעכב תשלומי שכר לעובדים עד סוף השנה ● בנוסף סוכם על תיקון חוק הקאפ בשנת 2021, במטרה להפסיק את אי השוויון בחלוקת התקצוב הממשלתי לבתי החולים

יורם טורבוביץ/ צילום: יוסי כהן

כונסי הנכסים של דסק"ש מבקשים להחליף את אלשטיין ודירקטורים

עורכי הדין רענן קליר ואלון בנימיני מבקשים למנות את יורם טורבוביץ, יצחק עידן, עומר סרבינסקי, רגינה אונגר ויעקב נימקובסקי לדירקטוריון דסק"ש

גל גדות בפרסומת של הוט / צילום: יח"צ

טבלת הפרסומות השבועית: כל גל נושא מזכרת

גיאוקרטוגרפיה: גם השבוע הפרסומת של HOT בהשתתפות השחקנית גל גדות כובשת את פסגת הפרסומות הזכורות ● הקמפיין של משרד הבריאות הוא המושקע ביותר מבחינה תקציבית

טד ליווינגסטון / צילום: רויטרס

בית משפט בארה"ב: Kik הפרה חוקי ניירות ערך בגיוס 100 מיליון דולר ב-ICO

בית המשפט בניו יורק קיבל את בקשת SEC לתת פסק דין בהליך מקוצר נגד חברת המסרים המיידיים הקנדית Kik בגין הנפקת המטבע הדיגיטלי שביצעה ב-2017 ● בשנה שעברה סגרה החברה את מרכז הפיתוח שלה בישראל ופיטרה את רוב עובדיה

רינת פאר ודוד רפאל / צילום: גבע טלמור

יזם הנדל"ן דוד רפאל השקיע 10 מיליון שקל באתר השיווק Zira1

אתר שיווק הנדל"ן Zira 1, שבבעלות רינת פאר, השלים סבב גיוס שני ● ההשקעה באתר נעשתה לפי שווי של 300 מיליון שקל

כרטיסי אשראי / צילום: שאטרסטוק

חברות כרטיסי האשראי סיכמו על מתווה לדחיית החזרי הלוואות: למי הן יוכלו לסרב?

ישראכרט, כאל ומקס סיכמו על מתווה אחיד לדחיית החזרי הלוואות של לקוחות פרטיים לתקופה של עד 3 חודשים ● בכפוף לשיקול דעת החברה תתאפשר גם דחייה בהחזרי הלוואות לעסקים בעלי מחזור של עד 25 מיליון שקל לשנה ● המתווה טרם נכנס לתוקף

זירת המסחר בוול סטריט / צילום: Lucas Jackson , רויטרס

מניות ההייטק משכו את וול סטריט לעליות בסיום; אנלייבקס זינקה ב-48%

מדד מנהלי הרכש לסקטור התעשייה בארה"ב עמד בספטמבר ברמה של 55.4 נק' ● פייבר קפצה בכ-8% לשיא חדש, וויקס עלתה ב-5.7% וטסלה ב-4.5%

נתב"ג בימי קורונה / צילום: מיכל רז-חיימוביץ, גלובס

ישראייר תגיש מחדש את העתירה נגד מתווה התעופה

העתירה שהגישה חברת התעופה לבג"ץ נגד מתווה התעופה בטענה להפרות חוק יסוד האדם עם המניעה לצאת מהארץ נדחתה, אולם בכוונתה להגישה מחדש בימים הקרובים ● יו"ר התאחדות משרדי הנסיעות: "המדינה גנזה את מעט התקווה והסיכוי להתאוששות בשם "שוויוניות"? .. זו אינה שוויוניות, זו אפליה!"

חניון היבדק־וסע בת"א, יולי. צריך לשכלל ולייעל את התשאול האפידמיולוגי / צילום: Sebastian Scheiner, Associated Press

מעסיקים וארגוני עובדים לבג"ץ: "המדינה צריכה לקחת אחריות על ימי הבידוד"

ממשיכות להצטבר הטענות נגד ההסכם המטיל את עלות ימי הבידוד על העובדים, המעסיקים והמדינה ● המתנגדים להסכם מגיעים הן ממגזר העצמאים והמעסיקים והן מצד ארגוני העובדים – אשר נמצאים בד"כ משני צידי המתרס ● כולם דורשים דבר אחד: שהמדינה תישא בעלות כל ימי הבידוד

מחסום בגשר מודעי / צילום: Oded Balilty, Associated Press

תקנות הסגר אושרו בכנסת: מה מותר ומה אסור?

בשלב זה נאסר על הפגנות ברכבים, ניתן לקיים מספר התקהלויות או הפגנות במרחב הציבורי, תוך הפרדה ניכרת וברורה בין התקהלות להתקהלות, מותר לקיים תפילות בסוכות ציבוריות שבהן יש רק 51% דפנות ועד עשרים איש בלבד וסטודנטים יוכלו לטוס למטרת לימודים ● אלו התקנות שאושרו הערב במסגרת הסגר הנרחב

סונדר פיצ'אי, מנכ"ל גוגל (מימין) / צילום: רויטרס / HANNIBAL HANSCHKE

גוגל תשלם מיליארד דולר לגופי חדשות בשלוש השנים הבאות

גוגל תשלם לארגוני החדשות עבור הצגת כתבות במסגרת מוצר חדש בשם News Showcase ● גוגל חתמה כבר על הסכמים עם כ-200 מוציאים לאור בגרמניה, ברזיל, בריטניה, קנדה וארגנטינה 

שי נוביק / צילום: תמר מצפי

2 סימני שאלה גדולים על הדיווח האופטימי של אנלייבקס

ההודעה הרשמית של אנלייבקס מקפיצה את המניה בבורסה ביותר מ-100% ● הנה שתי נקודות עיקריות שצריך לשאול לצד ההודעה

תור לבדיקות קורונה במדריד / צילום: Paul White, Associated Press

הקורונה באירופה: מדריד בדרך ל"סגר לייט", טורקיה הסתירה מספר הנדבקים האמיתי

שר הבריאות הטורקי הודיע כי החל מסוף יולי לא סופרים במדינה נשאי קורונה א-סימפטומטיים ● בספרד מתכוונת הממשלה לעקוף את הרשויות המקומיות במדריד ולהטיל "סגר לייט" על שלושה מיליון תושבים ● גם בגרמניה שוקלת הממשלה להטיל הגבלות חדשות בעקבות עליה במספר המאומתים החדשים

ד”ר שלומית ווגמן–רטנר / צילום: רן יחזקאל

הרשות להגנת הפרטיות לשרי הממשלה: כלי השב"כ לא אפקטיביים ופוגעים קשות בציבור

יו"ר הרשות להגנת הפרטיות הציגה בישיבת הממשלה דוח לפיו ההיתר שניתן לשב"כ לאיכון טלפונים סלולריים של אזרחים כדי לקטוע שרשראות הדבקה בנגיף הקורונה נמצא לא אפקטיבי ● בין הסיבות לאי האפקטיביות: טלפונים לא חכמים בהם משתמש המגזר החרדי וחוסר יכולת לאכן במקומות סגורים כמו בתי ספר, קניונים ובתי כנסת

פקחים מאתרים מבודדים על מנת לוודא שאכן פועלים על פי ההנחיות של משרד הבריאות והממשלה / צילום: שלומי יוסף, גלובס

המשטרה חוקרת: שוחד בתמורה להוצאה מרשימת החייבים בבידוד

משטרת ישראל עצרה חשוד העובד בחברה המספקת שירותים למשרד הבריאות ● אל החשוד הגיעו ערעורים של חייבים בבידוד בעקבות חשיפה לחולה מאומת, ובכוחו היה לאפשר למבודדים לשוב לשגרת יומם

שירה איסקוב / צילום: פייסבוק

"עד הערב הגענו ליעד. אז שמענו שהשופט נענה לבקשת הבעל לא לפרסם את שמו"

חנה רדו תכננה לגייס 360 אלף שקל עבור שירה איסקוב, שבעלה ניסה לרצוח אותה • בינתיים כבר יש יותר מ-1.2 מיליון שקל • זמן סולידריות, מדור חדש שמציג אנשים ועסקים שעושים טוב באמצע המהומה

אלי רוזנברג (בעיגול) ומטוס אל על בשדה התעופה בן גוריון / צילום: פרטי, יואב יערי

רשות החברות תומכת בהעברת השליטה באל על לרוזנברג

במכתב ששלח מנכ"ל רשות החברות יעקב קוינט, הוא מאיץ בשרים הממונים לחתום על ההיתר ולהעביר את השליטה בהקדם ● רוזנברג רכש לפני שבועיים 43% מחברת התעופה