מפעל פרוטליקס / צילום: פאול אורלייב
מנייתה של חברת פרוטליקס הישראלית, המפתחת חלבונים תרופתיים באמצעות הנדסה גנטית של תאי צומח, זינקה ב-74% בוול סטריט על רקע נתוני ביניים חיוביים בניסוי לטיפול בתפקוד הכלייתי של חולי פברי, מחלה גנטית תורשתית ונדירה הפוגעת בפירוק שומנים וסוכרים בדם.
נתונים מ-12 חודשי טיפול מעידים על שיפור משמעותי בתפקוד הכלייתי אצל מטופלים שעברו מטיפול ב-Replagal, אחת משלוש התרופות המתחרות בשוק, לתרופה Prx-102 של פרוטליקס.
מדובר במחקר תווית פתוחה (BRIDGE) שלב 2 ובו הנבדקים סיימו טיפול בן 12 חודשים. המחקר נערך במטרה להעריך את הבטיחות והאפקטיביות של החלבון Prx-102 במינון של מ"ג אחד לכל ק"ג של משקל הגוף הניתן מדי שבועיים בעירוי לחולי פברי שטופלו בעבר ב-Replagal במשך שנתיים לפחות, ובמינון יציב במשך 6 חודשים לפחות.
התוצאות הצביעו על האטה בקצב ההידרדרות של תפקוד הכליות אצל החולים. נתוני הביניים מדגימים שיפור משמעותי בתפקוד הכלייתי הן אצל הגברים והן אצל הנשים בעקבות החלפת הטיפול מאגלסידאז אלפא (טיפול ב-Replagal) לפגאוניגלסידאז אלפא (Prx-102 של פרוטליקס), כך מסרה החברה.
מחלת פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים הליזוזומלי אלפא גלקטוסידאז-A, וכתוצאה מכך לאגירה פרוגרסיבית של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb 3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף. לחולי פברי מחסור באנזים זה, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3. האגירה החריגה של Gb 3 גדלה עם הזמן ועקב כך, החומר השומני ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות מכך נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב.
עם הזינוק היום במסחר פרוטליקס עדיין נסחרת לפי שווי שוק של 46.8 מיליון דולר. מאחר שעיקר עסקיה של החברה הוא בפיתוח תרופות חדשות, היא מציגה הפסדים כבדים מפעילותה ותזרים שלילי מפעילות שוטפת, כך לדוחותיה הכספיים לסיכום הרבעון השני של 2019, רואי החשבון שלה הצמידו הערת "עסק חי". אזהרת רואי החשבון הובילה בהמשך לעזיבת היו"ר שלמה ינאי. עוד קודם עזב בתחילת מאי גם המנכ"ל הקודם, משה מנור.