חברת התרופות פרוטליקס הודיעה אתמול (ב') על פגישה מוצלחת עם ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, בעקבותיה קיבלה אישור לרשום את התרופה שלה למחלת פברי במסלול המואץ (Accelerated Approval) לאישור שיווק תרופות. המשמעות היא שהחברה לא תצטרך להציג מידע קליני נוסף, וכי הניסויים שהשלימה עד כה יספיקו לה כדי להגיש את הבקשה לאישור. הבקשה תוגש באפריל 2020, קיצור של כשנתיים לעומת לוח הזמנים המקורי. בעקבות ההודעה עלת ה אתמול מניית פרוטליקס בנאסד"ק ב-32% לשווי של 38 מיליון דולר. עם זאת, בשנה האחרונה איבדה המניה 40% ובחמש השנים האחרונות היא התרסקה בכ-90%.
גם אם תקבל פרוטליקס את האישור על בסיס הניסויים שנערכו עד היום (בכ-16 חולים בלבד), היא תמשיך בניסוי שלב III שלה, המתקיים כעת, ומשווה בין המוצר שלה למוצר המוביל את השוק, פברזיים של חברת ג'נזיים (סאנופי). גיוס 78 החולים לניסוי הסתיים. פרוטליקס תגיש את התוצאות מניסוי זה ל-FDA, ואם יהיו טובות כמו התוצאות שהתקבלו עד כה, או טובות מהן, יורחב האישור המואץ לאישור סופי, כאשר בחברה מקווים שהמוצר יחל להימכר ב-2021.
התוצאות של הניסוי ההשוואתי יהיו קריטיות למיצובו השיווקי של המוצר. פרוטליקס רואה את התרופה שלה לפברי כטובה יותר מהמוצרים הקיימים בשוק, אולם עד כה היא השוותה אותה למוצר של חברת שייר, המוצר השני בגודלו בשוק הפברי. כדי לשווק את המוצר כטוב יותר מהקיים, עדיין עליה להראות עליונות בניסוי שלב III, גם אם הוא אינו דרוש לקבלת אישור השיוו ק. קבלת האישור למסלול המקוצר עשויה גם לרמוז כי ל-FDA ישנה הערכה חיובית כלפי המידע שהגישה פרוטליקס עד כה, כך שבנוסף לעצם קיצור הדרך, יש כאן הפחתה של האי ודאות סביב הסיכוי לאשר את המוצר.
נזכיר כי גם המוצר הראשון של פרוטליקס, למחלת גושה, הגיע ל-FDA במסלול מיוחד (מסלול SPA), אך בסופו של דבר לא אושר עם הגשת הבקשה. הדחייה הובילה אז לעיכוב של יותר משנה בדרך לאישור, באופן שפגע משמעותית במעמד המוצר בשוק. אולם, מאז עבר כמעט עשור, פרוטליקס התבגרה כחברה, גם בתהליכי הייצור שלה וגם ביכולתה לדבר עם הרשויות. הפלטפורמה הטכנולוגית של פרוטליקס להפקת חלבון בתאי צמח צברה שנות ניסיון ומוניטין של אמינות, וגם ה-FDA השתנתה, ומוכנה יותר לאשר מוצרים במהירות גם אם זה כרוך בסיכון מסוים. מכאן, שהסיכון לחזור על אותו תרחיש נראה כעת נמוך.
נדרשת לפרוע אג"ח בהיקף 58 מיליון דולר בנובמבר 2021
פרוטליקס נמצאת במרוץ נגד הזמן לנוכח אג"ח להמרה שגייסה, בהיקף של 58 מיליון דולר, אשר אמורות להיפרע בנובמבר 2021. בקופת ה חברה היו כ-33 מיליון דולר נכון לסוף יוני, והיא שרפה כ-12 מיליון דולר במחצית הראשונה של 2019. החברה חייבת לשמור על סכום של 7.5 מיליון דולר בקופה כדי לעמוד בתנאי החוב.
פרוטליקס ככל הנראה לא תוכל להספיק לרשום הכנסות משמעותיות מאוד ממוצר הפברי עד סוף 2021, אולם, במהלך שנה זו היא עשויה להגיע לכמה אבני דרך המקנות לה תשלומים בהתאם להסכם שלה עם השותפה השיווקית Chiesi האיטלקית. בין היתר זכאית החברה לתשלומי אבני דרך עם קבלת אישור FDA, בעת אישור שיווק באירופה אם יתקבל, ובמידה שיהיו לה תוצאות ביניים טובות מניס וי שלב III. ניתן להעריך כי עמידה באבני הדרך תניב לה כמה עשרות מיליוני דולרים, והקטנת החוב עשויה לאפשר לה למחזר את יתרתו. האג"ח ניתנות להמרה לפי מחיר של 0.85 דולר למניה, 240% מעל מחירה הנוכחי.
פרוטליקס הוקמה ב-1994 על בסיס טכנולוגיה של פרופ' יוסף שאלתיאל להנדסה גנטית של תאי צמחים (בשלב הראשון - תאי גזר) כך שיבטאו חלבונים שלרוב מופקים על ידי הגוף האנושי. המוצר הראשון של החברה היה חלבון לטיפול במחלה הגנטית גושה. אחרי תלאות רבות, החברה קיבלה אישור שיווק למוצר זה ב-2012, ואף חתמה על הסכם שיווק עם ענקית התרופות פייזר.
אולם, בשל עיכובים באישור היא נכנסה לשוק כמוצר שלישי בקטגוריה, ולא הצליחה לתפוס נתח שוק משמעותי. כיום פרוטליקס משווקת את המוצר ישירות לממשלת ברזיל, ומכאן מגיעות רוב הכנסותיה, כשהיא נהנית גם מתמלוגים מועטים מפייזר שמשווקת את המוצר ביתר העולם, לא בהתלהבות רבה. אחרי שספגה את האכזבה ממוצר הגושה החליטה פרוטליקס כי לא תשווק עוד תרופות זהות לכאלה הנמצאות בשוק (למעט מקור המוצר - בתאי צמח בפרוטליקס לעומת תאי חיה אצל החברות האחרות), אלא רק מוצרים עדיפים על אלו הקיימים. כך היא מקווה לעשות עם מוצר הפברי.