חברת בריינסטורם סל, המפתחת טיפול מבוסס תאי גזע למחלת ניוון השרירים ALS, הודיע היום (ג') כי לא עמדה ביעד העיקרי של ניסוי שלב III שלה. הניסוי, בו נבחן המוצר מול תרופת ביקורת ב-189 חולים, לא נמצא הבדל מובהק בין הקבוצות בתסמיני המחלה. לדברי החברה, היה הבדל בין הקבוצות, אך קטן מכדי להיות מובהק.
מניית החברה, הנסחרת בנאסד"ק, צונחת ב-66% והחברה נסחרת לפי שווי של 126 מיליון דולר.
החברה ציינה כי התגובה בקבוצת הפלצבו הייתה גבוהה במיוחד, וייתכן כי זו אחת הסיבות לכך שההבדל בין הקבוצות לא היה מובהק. החברה העריכה 15% תגובה בקבוצת הביקורת, על בסיס נתונים היסטוריים, לעומת 35% תגובה בקבוצת הניסוי. בסופו של דבר אכן הושגו כמעט 35% שיפור בקבוצת הניסוי, אך בקבוצת הביקורת שלא קיבלה את הטיפול, השתפרו המטופלים ב-27.7%.
הבדל מובהק כן נרשם בכמה סמנים ביולוגיים של דלקת, שהשתפרו בקבוצת הטיפול אך לא בקבוצת הפלצבו. כמו כן, באחת מתת קבוצות הנבדקים, הקבוצה שמצבה בתחילת הדרך היה פחות חמור, נמצאה תגובה שלא הייתה אמנם מובהקת סטטיסטית, אבל כן הייתה, לדברי החברה, משמעותית מנקודת המבט שך המטופלים.
אף שהניסוי לא עמד ביעד שלו, החברה נמצאת במגעים עם ה-FDA (רשות המזון והתרופות של ארה"ב), לבדוק כיצד להמשיך הלאה. לעיתים רחוקות, חברות מצליחות לשכנע את הרשות כי ניתן להשתמש במוצר על בסיס השגת יעד משני של הניסוי או על פי תוצאות בתת קבוצה. אולם, התרחיש הסביר יותר הוא שה-FDA ישלח את החברה לבצע עוד ניסוי, או לוותר. הניסוי שביצעה בריינסטורם סל ארך שלוש שנים, ועלה ככה הנראה עשרות מיליוני דולרים, כך שאם בריינסטורם תבחר לעשות ניסוי נוסף, היא תצטרך להשקיע את הכסף והזמן מחדש.
החברה נמצאת בניסוי קליני עם מוצר נוסף, למחלת הטרשת הנפוצה.