חברת ביוסייט הישראלית, שפיתחה כימותרפיה משופרת לסרטן הדם, הודיעה על השלמת גיוס של 46 מיליון דולר. החברה הודיעה בתחילת השנה על גיוס של 19 מיליון דולר, וכעת סוגרת את הגיוס עם 27 מיליון דולר נוספים.
את הגיוס הובילה Israel Biotech Fund) IBF) בהשתתפות ביוטל וחברות הביטוח הפניקס ומגדל. בנוסף, השתתפו בגיוס משקיעים קיימים, בהם ארקין ביו ונצ'רס (המשקיע הגדול בחברה), והקרן האמריקאית פרימרה קפיטל.
ההון שגויס ישמש לקידום הפיתוח הקליני של המוצר המוביל של ביוסייט, BST-236 (אספציטרבין). מנכ"ל החברה רות בן יקר, מסבירה כי "המוצר שלנו הוא מולקולה חדשה שהופכת בגוף לציטרבין, שהיא כימותרפיה שמשמשת בטיפול בסרטני דם שונים כבר כ-50 שנה, והיא נחשבת לתרופה מובילה בטיפול בסרטן הדם.
"החיסרון של ציטרבין הוא שזמן מחצית החיים שלה בגוף הוא קצר מאוד, ולכן יש לתת אותה במינונים גבוהים כדי לשמור על רמה יעילה של תרופה בדם. המינונים הגבוהים הללו מובילים לרעילות, כולל ברקמות שלרוב לא נפגעות מכימותרפיה, למשל אפילו במוח בחלק מן המקרים. לכן חלק מהמטופלים, בעיקר חולים מבוגרים יחסית, מוגדרים כלא מתאימים לטיפול. החשש הוא שייעשה להם נזק רב מדי.
"ד"ר סטלה גנגרינוביץ', שייסדה את החברה, פיתחה מולקולה חדשה שכוללת את הציטרבין וחומצה אמינית נוספת. בזכות התוספת הזו, התרופה לא פעילה עד שהיא מתפרקת בתוך הגוף, והפירוק הוא הדרגתי במשך כמה שעות. הדבר מאפשר לשמור על רמות יעילות של התרופה בדם, בלי להצטרך לתת את המינון הגבוה מאוד בתחילת הטיפול. כך אנחנו יכולים לקבל את היעילות של המינון הגבוה ללא תופעות הלוואי הייחודיות של התרופה. כמובן שזו עדיין כימותרפיה ויש לה תופעות לוואי, אבל אנחנו מצליחים להגיע למינון שמוביל לנסיגה מלאה של המחלה בחלק מן החולים, בלי התופעות החמורות של ציטרבין".
החברה נמצאת בניסוי שלב IIb בסרטן דם מסוג AML, ומגייסת היום חולים לניסוי. "אנחנו מגייסים היום חולים לניסוי בקצב גבוה, מה שמראה על כך שהמוצר נחוץ בשוק, אף שאושרה לאחרונה תרופה חדשה של חברת Abbvie, אך נראה שהיא עדיין לא פתרה את הצורך בשוק. עד סוף הרבעון הראשון נגייס 65 חולים שלא מתאימים לקבל את הכימותרפיה הקיימת.
"הניסוי הזה בוחן את המוצר כקו ראשון של הטיפול, בחולים מיד לאחר האבחון. זה טיפול שניתן כמוצר יחיד, בעוד יתר הטיפולים בשוק, כולל של abbvie, ניתנים היום יחד. חשוב לנו לקבל תחילה אישור כמוצר יחיד, כדי לא להיות תלויים בשום שילוב. אנחנו רוצים להיות עמוד השדרה של הטיפול, במקום הכימותרפיה. עם זאת אנחנו פתוחים לכך שבעתיד, על גבי המוצר שלנו ישולבו מוצרים נוספים שיעלו עוד יותר את היעילות. כמו שאמרה לנו בעבר רופאה בתחום, ב-AML צריך 'להנחית את פצצת האטום', כלומר את הכימותרפיה, כי יש מגוון רחב של מוטציות גנטיות בתחום. לא סביר להניח שטיפול מותאם אישית לאחת המוטציות יהווה טיפול קו ראשון או טיפול יחיד במחלה".
החברה עורכת ניסוי נוסף בשיתוף פעולה עם ובמינון של קבוצת מחקר אירופית מובילה, GFM. ניסוי זה ייערך בחולי קו שני בשני סוגי סרטן דם, AML כמו בניסוי הראשון ותסמונת מיאלודיספלסטית (MDS). וניסוי נוסף שהחברה עדיין אינה מפרטת לגביו יחל בחודשים הקרובים.
בן יקר: "על בסיס תוצאות ניסויים ראשונים שיש לנו ושאנחנו צפויים לפרסם בשבועות הקרובים, אנחנו יכולים להגיד בלב שקט שכנראה יש לנו מוצר. עכשיו השאלה היא איך להביא אותו לשוק. אם היינו פייזר, היינו עורכים עכשיו 20 ניסויים קליניים בבת אחת. אנחנו ביוסייט, אז יהיו לנו כנראה ארבעה ניסויים קליניים, וזה יפה בשביל חברה של עשרה אנשים שיושבת פה בארץ".
ד"ר דיויד סידרנסקי, שותף מיסד ומנהל בקרן IBF, אמר כי "אנו מעודדים מהנתונים המצטברים הממחישים ש-BST-236 עשוי לשמש כתרופה כימותרפית בטוחה יותר, שתספק יתרונות משמעותיים מעבר לטיפול הסטנדרטי הנוכחי. אנו מתרשמים מאוד מהאופן שבו הנהלת ביוסייט ממשיכה לקדם את תוכניות הפיתוח של החברה, כולל גיוס חולים בקצב מהיר למרות התקופה המאתגרת בשל מגפת הקורונה, תוך השגת התקדמות רגולטורית כולל קבלת מעמד של מסלול מואץ מה-FDA, קידום שיתופי פעולה והרחבת תוכנית הפיתוח הקליני של BST-236. אנו צופים את המשך התנופה ב-2021, שנה גדושה באבני דרך".