חיים לייבוביץ', מנכ''ל בריינסטורם / צילום: תמר מצפי
17 מתנגדים מול "כן" אחד בלבד. זו הייתה תוצאת ההצבעה בוועדה המייעצת של ה־FDA על התרופה של בריינסטורם הישראלית ל־ALS. בעקבות זאת ירדה מניית החברה למחיר המגלם לחברה שווי של 9 מיליון דולר בלבד בנאסד"ק. מתחילת השנה איבדה המניה 88%.
● המניה צנחה, הקופה התרוקנה, והביטחוניסטים הלכו הביתה
● הזוכים בפרס הנובל ברפואה: החוקרים שמאחורי חיסוני הקורונה
הדרך של התרופה NurOwn עד היום הייתה רצופה בעליות, ירידות והתנגשויות עם ה־FDA. ב־2020 נכשל המוצר בניסוי שלב III. בניתוח בדיעבד של התוצאות, נמצאה לכאורה תועלת לתת־קבוצה של חולים, אלא שב־FDA בדרך כלל לא מקבלים תוצאות ניסויים על בסיס ניתוחים בדיעבד, למעט במקרים יוצאים דופן. במקרה של בריינסטרום, ה־FDA סירב אפילו לקבל את הבקשה של החברה. על רקע התגובה הציבורית הסוערת לסירוב, פרסם אז ה־FDA גילוי פומבי של חוות דעתו, בתוך הכרה בכך שיש צורך דחוף במציאת תרופה חדשה ל־ALS, אך לא שינה את דעתו לגבי המוצר הספציפי הזה.
הגשה תחת מחאה
בריינסטורם בכל זאת הגישה את המוצר לאישור, במהלך שנקרא "הגשה תחת מחאה". החברה טענה שאף שהניסוי שלה לא השיג את מטרתו, היו חולים שחל אצלם שינוי לטובה, שהיה במתאם עם שינויים בסמנים הביולוגיים המייצגים את חומרת המחלה. במרץ האחרון, להפתעת חלק מהגורמים בשוק, הסכימו ב-FDA להביא את החברה לוועדה המייעצת.
בדיון השתתפו 18 מומחים, שחלקם הביעו ספקות משמעותיים לגבי האופן שבו פירשה בריינסטורם את הניתוח בדיעבד של תוצאות הניסוי, וממילא טענו שניתוח בדיעבד אינו מספיק לאישור. המדענים והרופאים הוסיפו כי אינם מבינים את מנגנון הפעולה המשוער של התרופה.
NurOwn מבוססת על תאי גזע ספציפיים שנלקחים ממוח העצם של המטופל, עוברים עיבוד בשיטות שפיתחה בריינסטורם ומוזרקים חזרה לחוט השדרה. המומחים הביעו גם חשש ששיטת הייצור של החברה אינה מניבה מוצר אחיד מספיק כדי שניתן יהיה להקיש מתוצאות הניסוי על השפעת הטיפול המדויקת בעתיד.
החולים מתחננים להזדמנות
בפאנל נשמעו גם קולויתיהם של חולים שביקשו הזדמנות להתנסות במוצר, ושל חולים שהשתתפו בניסוי. הם הצליחו לשכנע מומחית אחת: היא ציינה שאף שלא השתכנעה מתוצאות הניסוי, היא מוכנה לשקול את אישור המוצר כי המחלה מאוד הטרוגנית, וייתכן שלחולים מסוימים הוא באמת עוזר, אז למה למנוע מהם לנסות אותו.
זו אינה הפעם הראשונה שבריינסטורם מחפשת דרכים יצירתיות להגיע לשוק עם המוצר שלה. ב־2018 העביר נשיא ארה"ב אז, דונלד טראמפ, חוק המתיר לחולים שאין מזור למצבם לנסות תרופות שטרם הגיעו לשוק. הוא אף הזכיר את בריינסטורם בנאומו, אבל לבסוף מוצר החברה לא יצא לשוק במסלול הזה.
ALS היא מחלה ניוונית שמובילה למוות בתוך 2־5 שנים, כך שיש טעם בטענת החולים שכל טיפול יכול לפחות לתת להם צ'אנס. עם זאת, ישנו חשש שאישור טיפולים לא מוכחים עלול להעמיס על החולים ולבוא על חשבון טיפולים תומכים לשיפור איכות החיים. כמו כן, יש חשש, שעלה גם בדיונים הנוגעים לאלצהיימר, שכניסתם של מוצרים לא יעילים תפגע בסיכוי לפיתוח ושיווק של מוצר יעיל יותר.