מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הודיע בשבוע שעבר במפתיע על אישור התרופה רסונוק (Rasonque) לטיפול בסרטן לבלב גרורתי. התרופה, שפותחה על ידי חברה קטנה בשם Revolution Medicines, התקבלה בהתלהבות בשוק ובכותרות דרמטיות על פריצת דרך. רק בשנה האחרונה זינקה מניית רבולושן מדיסינס ב־477% בעקבות רצף של חדשות טובות בנוגע לתרופה. אלא ששאלות רבות עולות לאחר ההודעה - מעצם הבשורה, דרך העלות שלה וכמה היא תשפיע על ישראלים שזקוקים לה.
● לפיזיקאי שהפך לחוקר מוח מוביל יש חדשות רעות בשבילכם: אין דבר כזה רצון חופשי
● חיזוק שרירים והצערת תאים: מחקרי הלונג'ביטי החמים
עד כמה מדובר בבשורה לחולים
התרופה אינה מציעה ריפוי מסרטן, אולם עבור חולי סרטן הלבלב, שעד כה היצע הטיפולים בהם היה דל ביותר, מדובר באפשרות להארכת חיים משמעותית (מכ־6 לכ־13 חודשים בממוצע בניסוי שערכה החברה) ובאיכות חיים משופרת. הניסוי נערך בחולים במצב מתקדם, וישנה תקווה שאם המוצר יירשם בשלב מוקדם יותר, הוא יהיה אפקטיבי עוד יותר. רבולושן כבר נמצאת בניסויים בתרופה כקו ראשון של טיפול וכן בדור הבא על בסיס אותו מנגנון.
האם התרופה תגיע לישראל?
למטופלים בארץ כנראה לא יהיה קשה להשיג את התרופה, אבל התשלום עבורה יהיה אתגר מורכב יותר. התרופה עדיין לא רשומה לשיווק בישראל, אבל כל מטופל יכול לייבא אותה באופן אישי דרך סעיף 29ג', המאפשר לייבא לישראל כל תרופה שקיבלה אישור FDA (וגם סוגים רבים של תרופות ניסיוניות, אם כי בתהליך מורכב יותר). ישנם בתי מרקחת המתמחים בייבוא אישי של התרופות הללו.
עם זאת, יבוא אישי של התרופה לישראל נעשה במחיר מלא. התרופה צפויה להימכר בארה"ב במחיר של 40 אלף דולר בחודש, כ־1.4 מיליון שקל בשנה. ביטוחים פרטיים שנרכשים היום כוללים כיסוי לתרופות מחוץ לסל של 3 מיליון שקל לשנתיים, כלומר הכיסוי אמור להספיק בדיוק לתרופה זו בלבד. אולם הכיסויים של ביטוח משלים ושל ביטוחים ותיקים יותר לעיתים נמוכים יותר, ולפעמים חולים צריכים יותר מתרופה אחת מחוץ לסל.
לגבי יבוא רשמי, לפחות ארבע חברות תרופות ישראליות פנו לרבולושן כדי להביא את התרופה לארץ, אך מבחינת החברה, השוק הישראלי אינו בעדיפות גבוהה כרגע ולא ברור מתי תתפנה החברה להתייחס אליו. התרופה תיכלל בסל, אם בכלל, לכל המוקדם בתחילת 2028 ואולי מאוחר יותר.
כאשר תרופות רשומות בישראל נכנסות לסל הבריאות, לרוב המדינה מקבלת עליהן הנחה, אולם זה עלול להשתנות. זאת, בגלל תקנות Most Favoured Nation שגיבש נשיא ארה"ב דונלד טראמפ, שלפיהן מחירי תרופות המשווקות למבטחים הממשלתיים בארה"ב לא יוכלו להיות גבוהים בהרבה מהמחירים בממוצע של כמה מדינות מתפתחות. ישראל, כשוק קטן, היא לאו דווקא המדינה שעבורה תרצה חברת תרופות להפחית מחיר ולסכן את התעריף שהיא יכולה לגבות בארה"ב. במחיר הרשמי, יהיה קשה מאוד לכלול את התרופה בסל הבריאות.
מה יעשו חברות הביטוח?
פרופ' עידו וולף, יו"ר המועצה למניעה, אבחון וטיפול במחלות ממאירות ומנהל המערך האונקולוגי בבית החולים איכילוב, מעריך כי בישראל ישנם כ־500-600 מטופלים הזכאים לתרופה מיידית על פי ההתוויה שאושרה על ידי ה־FDA. מדובר בתשלום מיידי של מאות מיליוני שקלים על תרופה יחידה. כלל ההוצאה היום של חברות הביטוח על שיפוי תרופות מחוץ לסל מגיעה ככל הנראה לכמה מיליארדי שקלים. הסכום הרשמי מעולם לא פורסם.
"אנחנו הרופאים נרצה לתת את התרופה הזו לחולים בסוגי סרטן נוספים עם מוטציות RAS כי המנגנון הוא אותו מנגנון ויש לנו יסוד סביר להניח שהתרופה תעבוד גם עבורם", אומר וולף. "וכאן אנחנו כבר מגיעים להוצאה של מיליארד שקל ויותר בשנה. במקרה כזה, לחברות הביטוח יהיו כמה אפשרויות: או לייקר את הפוליסות, לדרוש מהממונה על הביטוח להגביל את הכיסוי לתרופות שאינן בסל או להקשיח את התנאים לזכאות לתרופות מחוץ לסל".
מי עומד מאחורי חברת Revolution?
החברה הוקמה על ידי החוקר האיראני־אמריקאי, פרופ' קוואן שוקט מאוניברסיטת קליפורניה, במטרה לפתח תרופות התוקפות את החלבון Ras שמופיע בסוגי סרטן רבים. אולם כמו רבים לפניו, הוא מצא שקשה מאוד לחבר תרופות לחלבון הזה.
במקביל, הקים פרופ' גרג וורדין, חוקר מהרווארד, יזם ואיש הון סיכון, את חברת Warp Drive Bio, שבמסגרתה פיתח שיטה ייחודית להדבקת חלבונים זה לזה כדי לשנות את פעילותם. ב־2018 רכשה רבולושן את Warp Drive לפי שווי של פחות מ־100 מיליון דולר בעסקת מניות.
מה פוטנציאל השוק?
אנליסט בנק ההשקעות RBC העריך את הפוטנציאל של התרופה בשיא בכ־11.8 מיליארד דולר, וזאת אם אכן תורחב ההתוויה שלה למטופלים בשלבים התחלתיים יותר של המחלה. מחיר המניה מייחס פוטנציאל גם לתרופות האחרות של החברה וגם לאפשרות שהיא תירכש על ידי חברת פארמה גדולה, אולי בהליך תחרותי.
בינואר האחרון, חברת מרק האמריקאית רצתה לרכוש את רבולושן ב־28־32 מיליארד דולר, אך העסקה לא יצאה לפועל. היום שוויה 44 מיליארד דולר. מניית החברה ירדה ב־6% ביום שישי, ככל הנראה כחלק ממגמה בתחום הפארמה שבה משקיעים מסוימים מהמרים על אירוע בינארי ויוצאים מהמניה כאשר ההימור הסתיים. כעת על רבולושן להתמודד עם היומיום של יצור ושיווק התרופה. כך או כך, מניית החברה עדיין רושמת עליות של יותר מ־400% בשנה.
אילו מוצרים מתחרים יש בשוק?
חברות ענק כמו אלי לילי ופייזר עובדות על מוצרים בתחום. שתי תרופות נמצאות בשוק, של אמג'ן ושל BMS. הן תוקפות תת־סוג של חלבון Ras בשיטה אחרת, אבל התוצאות שלהן בניסויים קליניים היו פחות טובות, והן נמכרות רק בכמה מאות מיליוני דולרים בשנה, ולא לטיפול בסרטן הלבלב. תרופות RAS נוספות נמצאות בצנרת המוצרים של כמה חברות, ביניהן הענקית רוש, אבל גם הן לא מיועדות תחילה לסרטן הלבלב.
