ד''ר דוד אביעזר, יו''ר קמארי פארמה / צילום: איל יצהר
מחלות נדירות בעלות מקור גנטי ברור, יכולות לפעמים לתת לנו קצה חוט לפענח את הגרסאות המורכבות והנפוצות יותר של אותה המחלה. כך למשל, היום מנסים חוקרים רבים ללמוד מתסמונות כמו 'האיקס השביר' לגבי מנגנונים שיכולים לגרום לאוטיזם, או מאלצהיימר משפחתי על המנגנונים שיכולים לגרום לאלצהיימר הנפוץ שמתפתח כנראה ללא בסיס תורשתי. לאחרונה חלה התפתחות כזו גם בתחום מחלות העור.
חברת קמארי פארמה הוקמה לפני ארבע שנים, על ידי קרן פונטיפקס יחד עם קרן ההשקעות הפארמה של קבוצת ארקין. בימים אלה היא משלימה השקעה על ידי גופים אלה יחד עם קרן GIBF, בהיקף של כ-8 מיליון דולר, ונערכת לכניסה לניסויים קליניים. החברה קמה לאחר פיענוח של מחלת עור גנטית נדירה, שנראה ששופך עור על הגורם למספר מחלות עורר נפוצות.
יו"ר החברה ד"ר דוד אביעזר, לשעבר מנכ"ל חברת פיתוח התרופות פרוטליקס, שפיתחה גם היא תרופות למחלות נדירות, מסביר: "קמארי ממוקדת בקבוצה של מחלות עור, חלקן נפוצות וחלקן נדירות, שכולן מאופיינות במנגנון שקוראים לו TRPV3. לפני שמונה שנים, התגלתה מחלה גנטית שבה פוענח המנגנון ונמצא כי מוטציה גנטית גורמת לקולטן הזה להיות פעיל כל הזמן, וכתוצאה מכך מתרחשת מחלת עור קשה.
"מי שסובלים ממחלה זו, העור שלהם נהיה מעובה מאוד, ממש כמו שריון של צב, עיבוי העור גורם לנכות ולמוות. והפיענוח של מנגנון המחלה הזו חשף לעולם כמה הקולטן הזה קריטי בהתפתחות של רקמת העור".
מרגע שהושם זרקור על הקולטן, הלכה והתבררה חשיבותו במהירות. ניסויי בבעלי חיים הראו כי אכן, מניפולציה על הקולטן הזה יכולה לגרום לשינויים בעור של החיה.
אביעזר: "המחלה הנפוצה ביותר שבה המנגנון הזה כנראה מעורב, היא מחלה בשם ילפת שטוחה (ליכן פלנוס), ממנה סובלים בשלב זה או אחר של החיים כ-10% מהאוכלוסייה. לא אצל כולם נערך אבחון, אבל החולים מגרדים את העור והוא מזדהם, והדלקת שנוצרת קושרה בעבר גם להתפתחות של גידולים סרטניים".
המוטציה שגורמת למחלות הללו זוהתה באקדמיה. אביעזר: "בפונטיפקס חיברו את הנקודות. הם ידעו שיש תרופה הפועלת על הקולטן הזה, שפותחה בעבר, ללא הצלחה, לתחום הכאב. הם רכשו את אותה משפחת מוצרים, והקימו על בסיסה את קמארי. במקביל הם בנו מערכת ביולוגית שמדמה את המוטציה, ונעזרו בהבנה של מנגנון המוצרים הקיימים כדי לפתח מוצרים חדשים הפועלים על אותו קולטן, שיהיו כמה שיותר יעילים ובטוחים". כך שכרגע החברה מחזיקה בפטנטים על משפחה חדשה של מוצרים, שהם אלה שיכנסו לקליניקה, ולא מוצרי הכאב המקוריים שנרכשו.
ניסויים קליניים בגרמניה, בסין ובישראל
בימים אלה מנהלת החברה ניסוי שלב 1 (בטיחות בבני אדם) בגרמניה בתחום של ילפת במקביל לניסוי בסין באותו התחום כאשר בהמשך יאוחדו כנראה הניסויים למאגר מידע אחד. במקביל נערך בישראל ניסוי במחלה הנדירה.
עד הגיוס הנוכחי הושקעות בחברה כ-16 מיליון דולר. GIBF נכנסה לתמונה, כאשר הסתבר שהמחלה הגנטית הנדירה, זו שעל בסיסה פוענח המנגנון, נפוצה יותר בסין. קרן GIBF היא קרן ישראלית-סינית, המשקיעה בחברות ישראליות שיש להן יתרון יחסי בסין. הקרן מפעילה קמפוס בעיר גוואנזו שבסין, ויש לה קשרים חזקים עם הקהילה הרפואית האזורית, כך שהיא יכולה לקדם את החברות שבהן היא משקיעה גם מבחינת ניסויים קליניים וגם שיווק.
GIBF סגרה לפני כשנה קרן שנייה של 300 מיליון דולר, אשר לעומת הקרן הקודמת שלה שהייתה בהיקף של 100 מיליון דולר, מתמקדת הפעם יותר בתרופות ופחות במכשור רפואי, מסביר פרופ' שלמה נוי, אחד השותפים בקרן. "בסין יש רעב גדול למוצרים תרופתיים חדשניים", מסביר נוי.
איזו תחרות קיימת על פיתוח מוצר במנגנון זה?
אביעזר: "המידע על הקולטן גלוי וידוע, אבל אין אף גורם שקרוב אליו בפיתוח המוצרים".