פרידופידין יועדה בתחילה לטיפול במחלת הנטינגטון / צילום: Shutterstock, Gorodenkoff
חברת פרילניה הישראלית-הולנדית הודיעה על הסכם מסחור לתרופה המובילה שלה, Pridopidine, עם חברת Ferrer הספרדית. במסגרת ההסכם, תקבל פרילניה כ-96 מיליון דולר מיידית ועד 570 מיליון דולר נוספים, לצד תמלוגים אם המוצר יאושר ויצליח בשוק.
● בכ-80 מיליון דולר: חברת התוכנה הישראלית רכשה שתי חברות בשבוע
● גיוס של 70 מיליון דולר לסטארט-אפ הישראלי שמתקן באגים בזמן אמת
בתמורה, תקבל פרר את זכויות השיווק באירופה ובשווקים נוספים, אך השוק האמריקאי יישאר בידי פרילניה. זהו סכום גבוה יחסית שמקבלת החברה הישראלית עבור הסכם שעדיין משאיר בידיה את השוק האמריקאי.
התרופה פרידופידין הובאה לטבע על ידי ד"ר מייקל היידן, ששימש כמנהל המו"פ האינובטיבי של טבע תחת המנכ"ל ד"ר ג'רמי לוין. עם רכישת אקטביס וכניסת טבע למשבר תזרימי, החליטה החברה לוותר על חלק גדול מתוכניות הפיתוח, ובהן גם על תרופה זו.
היידן רכש מטבע את זכויות הפיתוח (תמורת תמלוגים עתידיים מצומצמים) והקים את פרילניה יחד עם צוות יוצאי טבע. באותה תקופה ייסד גם חברות נוספות שהתבססו על נכסים או טאלנטים של טבע (למשל חברת 89bio שכבר נסחרת לפי שווי של כמיליארד דולר).
פרידופידין יועדה בתחילה לטיפול במחלת הנטינגטון. "בעקבות העבודה היסודית שנעשתה בטבע, התברר כי מנגנון הפעולה של התרופה מעורב בהגנה על תאי עצב מפני ניוון", מספרת לימור בן-הר, סמנכ"לית התפעול של החברה. בכך הפכה התרופה רלוונטית גם לאינדיקציות נוספות בהן יש מוות מוקדם של תאי עצב, למשל מחלת ניוון השרירים ALS.
התוצאות העידו על פוטנציאל
הדרך של החברה מהקמתה כ"ספין אוף" של טבע ועד היום, לא הייתה חפה מאכזבות, אך כיום היא עומדת לפני מספר אירועים מכריעים, שמסבירים את גודל העסקה.
ב-2020 הצטרפה החברה ל־Haley ALS Platform Trial, ניסוי רחב היקף שעורך מכון היילי לחקר ה־ALS, מכון ממומן היטב אותו מובילים החוקרים הבולטים בעולם בתחום.
במסגרת הניסוי החדשני, שמטרתו להאיץ את פיתוח התרופות ל־ALS, נבדקות מספר תרופות זו מול זו ומול תרופות דמה, כשהמכון עצמו מנהל ומממן חלק גדול מהתהליך.
לאחרונה התקבלו תוצאות הניסוי, שהראו כי פרידופידין, כמו גם מספר תרופות נוספות, לא עמדו ביעדי הניסוי העיקריים. בן-הר מסבירה: "הניסוי היה קצר יחסית - 24 שבועות - ובמקביל קריטריוני הקבלה היו מאוד ליברליים, ואפשרו גיוס חולים גם עד שלוש שנים מתחילת המחלה. כך נוצרה הטיה לטובת חולים שהמחלה אצלם מתקדמת לאט. השילוב בין ניסוי קצר לבין חולים שהמחלה אצלם מתקדמת באיטיות מקשה מאוד על הוכחת יעילות התרופה.
"בניתוח בדיעבד שערכנו, מצאנו כי חולים בשלב מוקדם יחסית אך עם מחלה שמתקדמת במהירות, כן הפיקו תועלת מהטיפול".
למרות אי השגת יעדי הניסוי, החברה מתכוונת להיכנס לניסוי שלב III. מעבר מניסוי שלב II שלא עמד ביעדיו לשלב III אפשרי לעיתים במחלות נדירות וקשות, אם התוצאות מעידות על פוטנציאל. בן-הר מוסיפה כי לפני קבלת ההחלטה נערכה פגישת ייעוץ עם ה־FDA.
גם בתחום ההנטינגטון, ניסוי שלב IIb הניב תוצאות מעורבות. "חלק מהחולים נטלו תרופות אנטי-דופמיניות אנטי-פסיכוטיות, והספרות המחקרית מהשנים האחרונות מצביעה על כך שהן עלולות למסך את השפעת התרופה שלנו - וזה גם מה שראינו בניסוי", אומרת בן-הר. "הניסוי כולו לא עמד ביעד הראשי, אך בניתוח נוסף נמצא אפקט חיובי בקרב חולים שלא נטלו תרופות אנטי-דופמיניות".
ה-EMA, רשות התרופות האירופית, מאפשרת עבור מחלות נדירות להגיש בקשה לאישור במסלול Totality of Evidence, שבו גם אם ניסוי בודד נכשל, ניתן לבקש אישור על בסיס כלל המידע הקיים, כולל ניתוחים בדיעבד, מסבירה בן-הר. פרילניה כבר הגישה בקשה לאישור במסלול זה, ומקווה לקבל תשובה עד סוף השנה. תשובה חיובית תאפשר לתרופה להגיע לשוק האירופי כבר בשנה הבאה.
מכאן ניתן להבין מדוע עסקת המסחור ממוקדת בעיקר באירופה, שעשויה להפוך לשוק הראשון שבו התרופה תאושר, לפני השוק האמריקאי.
פרילניה מעסיקה היום כ-50 עובדים, מהם כ-12 בישראל, והסכום שיכנס לכיסה בעקבות הסכם המסחור, יאפשר לה להתרחב. בשנת 2020 גייסה פרילניה 62.5 מיליון דולר בהובלת קרן Forbion ובהשתתפות הקרנות Morningside Venture Investments, Sectoral Asset Management, Talisman Capital Partners ו-Genworks 2. בסבב גיוס נוסף ב-2021 הצטרפו המשקיעים SV Health ו Sands Capital-ועד היום גייסה החברה סכום כולל של מעל 100 מיליון דולר.