"מעדיפים שלא": סרפטה מסרבת ל"המלצת" ה-FDA להפסיק לשווק תרופה למרות תמותת בני נוער
חברת התרופות האמריקאית סרפטה הודיעה במהלך סוף השבוע כי לא תסכים לבקשת ה-FDA להפסיק את שיווק התרופה Elevidys, למרות מספר מקרים של תמותת חולים מן התרופה. אלווידיס היא תרופה למחלת ניוון השרירים דושן, מחלה גנטית נדירה הפוגעת פגיעה קשה בילדים החולים בה.
● השבוע בביומד | החברה הישראלית שהשלימה ניסוי קליני לאבחון ניוון ראייה בנוזל דמעות
● מה עומד מאחורי שקיעתה של המעסיקה הגדולה בהייטק הישראלי
ל-FDA יש סמכות חוקית לדרוש את הסרת התרופה מהשוק ולחסום את מכירתה, אבל מדובר בתהליך בירוקרטי ורגולטורי מורכבת שיכול לארוך חודשים. לכן בדרך כלל במצבים כאלה, ה-FDA מבקש מהחברה להוריד את התרופה מהשוק, והתשובה תמיד הייתה חיובית. עד עכשיו.
אלווידיס אושרה לשיווק על ידי ה-FDA במסלול המואץ ב-2023, ובתחילת 2024 קיבלה אישור מלא, והשימוש בה הורחב מילדים גם לנערים ומחולים שעדיין יכולים ללכת בעצמם, גם לחולים שכבר לא יכולים לעשות זאת.
מלכתחילה, אישורה היה שנוי במחלוקת. ניסוי מבוקר שערכה החברה לא עמד ביעד העיקרי - להראות שיפור מובהק תנועה אצל החולים, אולם החברה טענה כי הוא עומד ביעד המשני, באופן המעיד על האטת התקדמות המחלה, וכי ניסויים קודמים שערכה החברה כן הצליחו להגיע לתוצאה מובהקת.
ראש חטיבת התרופות הגנטיות ב-FDA, ד"ר פיטר מארקס, החליט לאשר את התרופה למרות חוות דעת מנוגדת של חלק מן הכפופים לו. זוהי התרופה הראשונה המאושרת למחלה זו. מארקס עזב בינתיים את ה-FDA , בין היתר על רקע חיכוך עם רוברט פ. קנדי ג'וניור, שר הבריאות של טראמפ, בנושא חיסונים.
מאז אישור התרופה, שני מטופלים בה נפטרו, וגם מטופל אחד בניסוי קליני, בו נבחן מינון אחר של אותה התרופה למחלה גנטית אחרת. כולם נפטרו מנזק לכבד. שני חולי הדושן שנפטרו היו מטופלים בגילאי העשרה, שמקבלים מינון נמוך יותר וגם תועלת הטיפול בהם פחות מוכחת. סרפטה עצרה את המשלוחים לקהל היעד הזה, והוסיפה לבקשת ה-FDA אזהרה לגבי השפעה אפשרית של התרופה על הכבד, אולם טענה כי תמשיך לשווק את התרופה לילדים צעירים יותר, שמחלתם עוד לא מאוד מתקדמת, והם עדיין יכולים ללכת בעצמם.
ביום שישי ירדה מניית החברה 35% לאחר שמתחילת השנה איבדה 88% מערכה, בעקבות מקרי המוות וההערכה שה-FDA עשוי להפסיק את שיווק התרופה. כעת שוויה של סרפטה הוא 1.3 מיליארד דולר, והיא פיטרה במהלך השבוע האחרון 500 עובדים, שהם כ-36% ממצבת כל האדם שלה. בכך מקווה החברה לחסוך כ-400 מיליון דולר ולעמוד בתנאי החוב שלה.
אלווידיס היא התרופה המובילה של סרפטה, והיא התרפיה הגנטית היחידה בעולם למחלת דושן. לסרפטה שלוש תרופות אחרות לסוגים שונים של דושן, במנגנון אחר המחייב טיפול כרוני ולא חד פעמי, וגם לגביהם ישנה ביקורת על הדגמת יעילות רק באופן עקיף דרך הפחתה של סמן קליני המזוהה עם דושן, אבל לא הראו שיפורים אמיתיים בתנועה של הילדים. המוצרים הללו צפויים לדברי החברה להכניס לה יחד כ-900 מיליון דולר בשנה, ולדבריה אלווידיס, גם בפלח השוק המצומצם של ילדים צעירים וניידים בלבד, אמור להכניס כ-500 מיליון דולר בשנה עד 2027 על פי תוכניות החברה. כלומר, זהו המוצר שמאפשר לחברה להיות רווחית.
אולם, השאלה כעת היא מי ירכוש מוצר שה- FDA ביקש להסיר מן המדפים, ומי יהיה מוכן לשלם עליו. החברה כבר הודתה בכך שכמה מטופלים ביטלו תורים, לאחר ששמעו על מקרי המוות.
אבחון אונקולוגי לילדים סובל ממחסור טכנולוגי. כך מתמודד בי"ח שניידר
מרכז שניידר לרפואת ילדים מצא בשנה האחרונה דרך ייחודית להתמודד עם מחסור בטכנולוגיות לאבחון אונקולוגי לילדים. תחום זה, בדרך כלל, מוזנח יחסית מבחינה כלכלית, למרות הבולטות שלו מבחינה ציבורית ותקשורתית, כך מסביר פרופ' שי יזרעאלי, מהמערך ההמטו-אונקולוגי בשניידר, מקבוצת כללית. מספר המטופלים בכל אינדיקציה קטן, והרגולציה על ניסויים קליניים בילדים קשוחה במיוחד. כך נוצר מצב שבו ההכנסות מפיתוח בתחום עלולות לא להצדיק את ההשקעה עבור חברות הביופארמה הגדולות.
בבית החולים החליטו להתמודד עם האתגר הזה בעזרת תרומה של מיליוני שקלים מליאוניד ואירינה נבזלין. בית החולים השתמש בתרומה כדי לפתח עצמאית, במרכז החדשנות שלו, מספר בדיקות. בית החולים פיתח את הבדיקות, העביר אותן תיקוף בעצמו, אישר אותן מול משרד הבריאות הישראלי, וכעת הן משמשות בטיפול. במקביל, תיבחן האפשרות לאשר את המוצר מול רשויות רגולטוריות נוספות בעולם, אך תהליך זה צפוי להיות יקר יותר. מוצר זה פותח הן בזכות התרומה של משפחת נבזלין והן בזכות מענק של האיחוד האירופי.
בדיקה אחרת שפיתחה הקבוצה מאפשרת להבדיל בין סוגים רבים ושונים של גידולי מוח. כיום האבחנה נעשית על ידי פתולוגים הבוחנים את צורת הגידול תחת מיקרוסקופ, אך אין ביניהם הסכמה מתמדת. יזרעאלי מציין כי בשניידר הצליחו לבצע את האבחנה על בסיס שינויים אפיגנטיים ב- DNA של הגידול, תוך שימוש בכמויות זעירות של הגידול, דבר שאפשר לקבל את הדגימה בקלות במהלך הניתוח. המוצר הזה עוד לא נרשם, אבל נמצא בתהליכי אישור.
בבית החולים עובדים על פיתוח ביופסיות נוזליות, כלומר בדיקות לאבחון וזיהוי שלב של סרטן בדם והפרשות אחרות, ללא ביופסיה. לדברי יזרעאלי: "אנחנו לא באמת מתחילים מאפס, אלא בונים על מחקר אקדמי שנעשה בעולם, אבל הפיתוח נעשה אצלנו ובשיתוף משרד הבריאות אנחנו מצליח לבצע את תהליכי הולידציה ולרשום את המוצרים לשימוש". מוצרים נוספים מפותחים גם הם בגישה זו.
ליאוניד נבזלין מסר כי: "אני מאמין גדול, וכל חיי האמנתי ופעלתי למען שוויון הזדמנויות. זה עיקרון יסוד בכל חברה מתוקנת, ובתחום הרפואה, ובמיוחד כשמדובר בילדים, החשיבות שלו מתעצמת. עבורי זו מחויבות לחברה צודקת ובריאה יותר".
מד סוכרת חדש ישתמש במחטים מרובות כדי לדייק את ניטור הסוכר בדם
הטכניון דיווח השבוע על מאמר שפורסם בכתב העת Nature Communications, בו הודגם לראשונה מכשיר לביש מרובה מחטים, המאפשר ניטור מדוייק של סמנים מן הגוף, בין היתר כדי לתת מינון מדוייק של תרופות לסוכרת.
את המחקר הבין-תחומי הוביל פרופ' חוסאם חאיק מהפקולטה להנדסה כימית ע"ש וולפסון בטכניון יחד עם שותפים מאוניברסיטת סון יאט-סן בסין. המכשיר יודע לנטר גם את רמות הסוכר ובו זמנית גם את הרמות בדם של התרופה לסוכרת מטיפורמין, כדי להמליץ לחולי הסוכרת על מינונים מדוייקים של אינסולין ומזון.
כיום כבר קיימות דרכים למדידה רציפה של הסוכר בדם. הטכנולוגיה הנוכחית משתמשת במיקרו-מחטים מרובות הנצמדות לעור בלי להכאיב, וגם מאפשרות למדוד משתנים נוספים מלבד אינסולין. המיקרו-מחטים מודפסות במדפסת תלת-ממד, ומכילות חיישנים מבוססי ננו-אנזימים. ההתקן כולו מקושר בטכנולוגיית בלוטות' ויכול לדווח לכל מכשיר של המטופל את התוצאה, כולל למכשיר הטלפון או למשאבת אינסולין.
החוקרים אימתו את המערכת בתנאי מעבדה ובבעלי חיים, והמערכת החדשה זיהתה תנודות שמערכות קיימות החמיצו.
לדברי חאיק, "המערכת פותחת אפיקים חדשים לא רק בסוכרת, אלא בכל מחלה כרונית הנשענת על חלון תרפויטי צר לתרופות", למשל תרופות לטיפול במחלות לב או אפילפסיה.
