מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הודיע אתמול במפתיע על אישור התרופה רסונוק (Rasonque) לטיפול בסרטן לבלב גרורתי. התרופה פותחה על ידי חברת revolution medicines , שנסחרת כיום לפי שווי של 46 מיליארד דולר, לאחר שמנייתה זינקה ב־477% בשנה האחרונה בעקבות רצף של חדשות טובות בנוגע לתרופה.
● המניה שכמעט כולם הימרו נגדה, והחשבון שהוגש: 5.5 מיליארד דולר
● יורוג'ן מתרחבת לסוגי סרטן נוספים, והשותפה שלה לדרך היא חברה ישראלית
● הממצא המפתיע שגילו חוקרים באנשים בני מאה
רסונוק אושרה על בסיס ניסוי בכ־500 מטופלים, שכבר טופלו בעבר ללא הצלחה בשיטות הטיפול האחרות הקיימות. התרופה הצליחה להאריך את חייהם מ־6.7 חודשים בממוצע בטיפול כימותרפי לכ־13.2 חודשים בטיפול ברסונוק. הטיפול אמנם כרוך בתופעות לוואי לא קלות, אך אלה היו פחות חמורות מאלה שנצפו בכימותרפיה, והחולים דיווחו על איכות חיים טובה יותר במהלך הטיפול.
בעקבות התוצאות, אותן כינה ה-FDA חסרות תקדים בסוג זה של מחלה, הוחלט לאשר את המוצר ללא ניסויים נוספים, 6.5 חודשים לפני המועד שנקבע. כשהוצגו התוצאות בכנס הסרטן ASCO במאי האחרון, הקהל מחא כפיים. זהו הניסוי הקליני הראשון בחולי סרטן לבלב גרורתיים שבו חיים המטופלים יותר משנה אחרי הכניסה לניסוי. התקווה היא כי מתן התרופה כקו ראשון למטופלים במצב התחלתי טוב יותר, עם או בלי כימותרפיה, עשויה להאריך חיים עוד יותר. החברה נמצאת בניסוי מיוחד לבחינת האפשרות הזו.
אז מהי הבשורה הגלומה בתרופה רסונוק? מה עשוי להיות היקף השוק שלה והאם היא מביאה בשורה גם לסוגי סרטן אחרים? גלובס עושה סדר.
איזה חידוש מביאה התרופה?
התרופה יודעת להתמקד בחלבון בשם RAS, הנחשב לאחד החלבונים הבולטים המבדלים תאי גידול מתאים בריאים בסוג סרטן הלבלב הנפוץ ביותר (מהווה 90%-95% ממקרי סרטן הלבלב החדשים, וכ-3.2% מכלל אבחוני הסרטן).
החשיבות של חלבון זה כבר ידועה זמן מה, אך האתגר היה להגיע אליו ולפעול נגדו. הגישה של התרופה הנוכחית היא ייחודית כי היא פועלת כמעין דבק שמאחה את ה-RAS לחלבון אחר, והחלבון השני פוגע בפעילות הסרטנית של ה-RAS.
לחברה תרופה נוספת המבוססת על אותו הרעיון, שנכנסה לניסויים קליניים ביוני השנה, גם כן בסרטן הלבלב, ועשויה לשמש כקו ראשון בטיפול בסרטן הלבלב. חלבון ה-RAS נמצא גם על גבי סוגי סרטן נוספים, ולחברה מספר תרופות נוספות בצנרת המוצרים שלה, למשל לסרטן ריאות.
מיהי חברת רבולושן?
רבולושן הוקמה על ידי החוקר האיראני־אמריקאי פרופ' קוואן שוקט מאוניברסיטת קליפורניה, כדי לפתח תרופות ל־RAS. אולם כמו רבים לפניו, הוא מצא כי קשה מאוד לחבר תרופות לחלבון הזה.
במקביל הקים פרופ' גרג וורדין, חוקר בהרווארד, יזם ואיש הון סיכון, את חברת Warp Drive Bio, ובה פיתח את השיטה הייחודית להדבקת חלבונים זה לזה כדי לשנות את פעילותם. כאשר לא מצא חלבון שישדך בצורה מוצלחת את ה-RAS, הוא פיתח אותו באופן סינטטי.
רבולושן רכשה את Warp Drive ב-2018 לפי שווי של פחות מ-100 מיליון דולר בעסקת מניות.
מה יכול להיות פוטנציאל השוק?
אנליסט בנק ההשקעות RBC העריך את הפוטנציאל של התרופה בשיא בכ-11.8 מיליארד דולר, וזאת אם אכן תורחב ההתוויה שלה למטופלים בשלבים התחלתיים יותר של המחלה.
מחיר המניה מייחס פוטנציאל גם לתרופות האחרות של החברה, וגם לאפשרות שהיא תירכש על ידי חברת פארמה גדולה, אולי בהליך תחרותי. בינואר האחרון, חברת מרק האמריקאית רצתה לרכוש את רבולושן ב-28-32 מיליארד דולר, אך העסקה לא יצאה לפועל כאשר שתי החברות לא הצליחו להסכים על המחיר. נזכיר כי באותו הזמן, התוצאות שהיו ידועות לגבי התרופה היו מצומצמות יותר.
אילו חברות נוספות מציעות מוצרים הפועלים באותו המנגנון?
לפני האישור הנוכחי, מספר רב של חברות כיוונו את מוצריהן לאחת המוטציות במשפחת ה-RAS וספציפית ל-KRAS. גם חברות ענק כמו אלי לילי ופייזר עובדות על מוצרים בתחום. שתי תרופות נמצאות בשוק, של אמג'ן ושל BMS. הן מבוססות על הטכנולוגיה הזו, אבל התוצאות שלהן בניסויים קליניים היו פחות טובות והן נמכרות רק בכמה מאות מיליוני דולרים בשנה, ולא לתחום סרטן הלבלב.
תרופות RAS נוספות נמצאות בצנרת המוצרים של מספר חברות, ביניהן הענקית רוש, אבל גם הן לא מיועדות תחילה לסרטן הלבלב.
חברה ישראלית בשם Silexion (בעבר Silenseed) פיתחה טכנולוגיה מבוססת SiRNA להתערבות בפעילות גן ה-KRAS, גישה ייחודית לטיפול במחלה. אך החברה נסחרת היום רק בכמיליון דולר. חברת פרפל ביוטק הישראלית פיתחה מוצר אשר אמור לעזור להתמודדות עם היכולת של הסרטן לפתח עמידות לתרופות נגד מוטציות KRAS מסויימות. היא נסחרת ב-32 מיליון שקל בתל אביב.
