פריצת דרך לכן פייט: הצליחה בניסוי הגדול נגד פסוריאזיס

הניסוי הגדול והמיוחל של חברת הביומד כן פייט ביופרמה הסתיים בהצלחה: החברה הודיעה על פריצת דרך לאחר שסיימה בהצלחה שלב II בניסוי קליני שערכה במולקולת ה-CF-101 שפיתחה, אשר המיועדת לטיפול בחולי פסוריאזיס, מחלת העור הידועה לשמצה בה חולים 2-3% מהאוכלוסיה. היקף השוק למחלה זו נאמד ב-3.5 מיליארד דולר בשנה. שוק הפסוריאזיס מורכב בעיקרו מתרופות ביולוגיות, אשר עלות הטיפול בהן גבוהה ובצד היעילות, הן מלוות בתופעות לוואי האופייניות לתרופות מסוג זה. לעומת זאת, תרופת ה- CF-101 נוסתה עד כה ביותר מ-650 מטופלים ונמצאה כבעלת פרופיל בטיחותי מרבי.

הניסוי התקיים תחת פיקוח מינהל המזון והתרופות האמריקנית (FDA) ב-10 מרכזים רפואיים באירופה ובישראל והוא הקיף כ-70 חולים. הניסוי כלל 3 קבוצות מטופלים בתרופה שפיתחה כן פייט, במינונים של 1, 2 ו-4 מ"ג וכן קבוצת ביקורת שטופלה בפלסבו (תרופת דמה). החולים נטלו את התרופה במשך 12 שבועות כתרופה בודדת, כאשר יעדי הניסוי היו יעילות ובטיחות התרופה.

התוצאות מראות כי הושגו יעדי הניסוי באופן משמעותי סטטיסטי, והדבר בא לידי ביטוי חזק ביותר בקרב המשתתפים שטופלו במינון של 2 מ"ג. בקבוצה זו נצפה השיפור הגדול ביותר שהיה משמעותי סטטיסטי לעומת קבוצת הביקורת (p=0.03) ולעומת תחילת הטיפול (p<0.0001). בקבוצה זו. התוצאות מראות עוד, כי בקרב 83% מהמשתתפים נמדד שיפור בתסמיני המחלה, כאשר ב-35% מהחולים אף נרשם שיפור של למעלה מ-50% בפרמטרים שנמדדו. השיפור בתגובת החולים היה ליניארי במהלך תקופת הטיפול, עובדה המרמזת כי בטיפול ממושך מעבר ל-12 שבועות, מצב החולים אף ימשיך להשתפר. על-פי הערכת החברה, העובדה שנמצא בניסוי מינון מיטבי של 2 מ"ג בו נצפתה הפעילות הטובה ביותר הינה בעלת משמעות מרחיקת לכת בהמשך הפיתוח ועשויה לקצר את לוח הזמנים. במקביל, התרופה נמצאה כבעלת בטיחות מרבית לאורך כל תקופת הניסוי.

בפני כן פייט עומדות עתה מספר חלופות להמשך פיתוח התרופה, וביניהן ביצוע ניסוי קליני שלב III או ביצוע ניסוי מתקדם שלב IIB לבדיקה מעמיקה יותר של יעילות התרופה. "כן פייט תלמד את תוצאות הניסוי לעומקן, ולאחר לימוד התוצאות והיוועצות עם ה-FDA, יוחלט על אופי הניסוי הבא ועל השלבים הבאים של תהליך פיתוח התרופה", נמסר בהודעת החברה.

ההצלחה בניסוי זה מתוספת להצלחת התרופה בניסוי בחולי העין היבשה. בשני ניסויים אלו טופלו החולים בתרופת ה-CF-101 כתרופה בודדת. הן פסוריאזיס והן מחלת העין היבשה הינם מחלות דלקתיות. ההצלחה בשני הניסויים מצביעה על יעילות כללית של תרופת ה- CF-101 בטיפול במחלות דלקתיות, עם פוטנציאל שוק המוערך במיליארדי דולרים.

קברניטי כן פייט לא מסתירים את הסיפוק מהניסוי. "תוצאות הניסוי מרשימות ומבטיחות", אומר פרופ' מיכאל דוד, אשר שימש כחוקר הראשי בניסוי. "השוק התרופתי של מחלת הפסוריאזיס משווע לתרופות מסוג זה". פרופ' פנינה פישמן, מנכ"ל החברה, הוסיפה כי "אנו מרוצים מאד מתוצאות הניסוי, המהוות נדבך נוסף להוכחת יעילותה של תרופת ה-CF-101 במחלות דלקתיות. ההצלחה בניסוי הזה, כמו גם ההצלחה בניסוי הקודם, נותנות בסיס איתן לתקווה להצלחתה המסחרית של התרופה ומעניקה משנה תוקף לפלטפורמה הטכנולוגית שעומדת בבסיס כל פיתוחיה של כן פייט. אנו מקווים כי נוכל להביא מזור לחולי הפסוריאזיס אשר כיום אין להם תרופה דומה בעלת יעילות וללא תופעות לוואי".