חזון הרפואה יידון בכנס "רפואה מותאמת אישית" בשיתוף "גלובס"

המונח "רפואה מותאמת אישית" כבר מככב בכל כנס רפואי בעשור האחרון, אבל רק בשנים האחרונות הוא מתחיל להפוך למציאות של ממש. זאת, משום שרפואה מותאמת אישית הולכת יד ביד עם מהפכת הגנום: ברגע שיתאפשר פענוח מפת הגנים של כל אדם ברמה המולקולרית, יהיה קל יותר לעמוד על האינטראקציה המסוימת של הגוף המסוים עם מחלות שונות ועם תרופות שונות.

הגנום האנושי הראשון אמנם פוענח בשנת 2000, אולם רק לאחרונה מתחיל מחיר ריצוף הגנום לרדת לרמות שבהן הגיוני לבחון את הגנטיקה של כל אדם. רק בריצוף של גנומים רבים מאוד ניתן לבדוק את הקשרים בין דפוסים גנטיים לבין האופן שבו הם מתבטאים בשטח - מידע הכרחי לפיתוח רפואה מותאמת אישית.

קוקטייל תרופות ייחודי לכל חולה

החזון הוא כי מתישהו בעתיד יגיע אדם לקליניקה של הרופא, יעבור בדיקה של הגנום שלו ושל התכונות הייחודיות למחלה שלו, ועל בסיס הנתונים הללו יפיק לו המחשב מתכון לתרופה מיוחדת שמתאימה רק לו.

החזון הזה נשמע אולי רחוק, אך אנחנו מתקדמים אליו משני כיוונים: מחד, נתונים גנטיים מאפשרים לפלח אוכלוסיות ולפתח תרופות ייחודיות עבור כל פלח. מאידך, כבר קמו חברות שלומדות, למשל, את הסרטן האישי של המטופל, ומתאימות לו קוקטייל תרופות ייחודי. הדרך משם לרקיחת תרופות מותאמות אישית לאדם מסוים היא לא כל כך רחוקה.

נושאים אלו יידונו ביומיים בכנס "רפואה מותאמת אישית" הראשון שעורכת חברת Silicom Ventures בקליפורניה, בשיתוף "גלובס". בכנס ישתתפו הגורמים המובילים בתחום, בהם חברות, משקיעים ומדענים.

רואן צ'פמן היא שותפה בקרן הון הסיכון MDV, הקרן הראשונה שהגדירה את תחום הרפואה המותאמת אישית כתחום השקעה אסטרטגי. הקרן כבר השקיעה בחברת Tethys, שפיתחה בדיקה המנבאת סיכון לפיתוח סוכרת מבוגרים; בחברת OnQity, שמפתחת סמנים לאפיון תאים סרטניים כדי לנבא את קצב התפתחות הסרטן; בחברת CardioDX, שמאפיינת גנטית חולים במחלות לב כדי להתאים להם טיפול; בחברת Pacific Biosciences, שעוסקת בריצוף מהיר וזול של הגנום ובחברות נוספות בתחום.

"נשקיע בחברות שהמוצר שלהן הוא בעל השפעה מיידית על החלטות הרופאים, השפעה שניתן לתרגם גם למשמעות כלכלית", אומרת צ'פמן. "האתגר הוא להוכיח באופן מובהק סטטיסטית שהסמן שלך באמת משפר את התוצאה על פני טיפול בכל האוכלוסייה. לפעמים צריך למחקר כזה אלפי דגימות", היא מסבירה.

"הטיפול בתרופות ביולוגיות הוא יקר מאוד, והשימוש בהן רק כשהן באמת מועילות יכול לעשות פלאים לעלות הכוללת של הטיפול הרפואי בארה"ב ובכל העולם".

הדרישה להתאמה מגיעה מהחולים

דוגמה לפלטפורמה בעלת ערך כלכלי היא מאגר המידע הפרמקו-גנטי שבונים פרופ' ראס אלטמן מאוניברסיטת סטנפורד וצוותו. פרמקו-גנטיקה היא הניבוי הגנטי של האופן שבו אנשים שונים ייבדלו זה מזה בעיבוד תרופות - באופן הפירוק שלהן בכבד, בקצב העברתן למחזור הדם, ביעילות כניסתן לתאים וכדומה.

מסתבר שעיבוד התרופות אצל בני אדם שונים יכול להיות כה שונה, עד שה-FDA החל להוסיף על גבי כמה תרופות אזהרות לפיהן יש לערוך בדיקה של עיבוד התרופה בחולה הספציפי לפני שמחליטים על המינון. בכנס ידגים אלטמן מאפיינים פרמקו-גנטיים של קולגה שלו, שהסכים לתרום את הרצף הגנומי האישי שלו ללימוד ולמחקר.

הקולגה לא חושש מענייני פרטיות? זו בעיה בתחום הרפואה המותאמת אישית.

"היופי בפרמקו-גנטיקה הוא שזה לא נחשב מביך או מסוכן לומר שאדם מסוים מעכל אספירין מהר מאדם אחר. עדיין, בחולה הרוצה לשמור על פרטיותו, צריך לוודא שאנחנו מחביאים את המידע הגנומי עצמו, ממנו ניתן להסיק גם מסקנות אחרות. אם בעתיד יהיה מאוד זול ופשוט לרצף את הגנום, ניתן יהיה לערוך את הבדיקה, להוציא ממנה את המידע שצריך ולהשמיד את השאר".

אלטמן טוען כי הדרישה לרפואה מותאמת אישית מגיעה דווקא מהחולים. "כמו בכל תחום מסחרי, אנחנו עוברים לתפיסה של 'לקוח במרכז', וכתוצאה מכך הלקוחות מצפים ליותר התאמה אישית ויותר זכות בחירה. הרופאים כרגע קצת חוששים מזה, אבל יאמצו את זה כשישתכנעו שהידע קיים".

לדברי אלטמן, "הרפואה המותאמת אישית ומהפיכת ה-IT בשוק הרפואי ילכו זו לצד זו, ללא ספק. רפואה מותאמת אישית אמיתית, תחייב גם תיק רפואי ממוחשב, אוריינות טכנולוגית בסיסית על ידי כל רופא ומערכות תומכות החלטה שיוכלו להכיל את כל המידע".

חברות התרופות מכירות במגמה

החברה האמריקנית Complete Genomics היא אחת החברות שמבצעת ריצוף מלא של הגנום במחיר שהולך ויורד, ועומד כיום על כ-10-20 אלף דולר לגנום של אדם יחיד. החברה מספקת את שירותיה למגוון גופים, אקדמיים ומסחריים.

"המחקר המעניין ביותר שנעשה על המידע שלנו הוא בתחום הסרטני", אומר מנכ"ל ויו"ר החברה, ד"ר קליפורד ריד. "הסרטן נוצר בגלל מוטציות בגן בתאים מסוימים. מרתק לעקוב אחרי השינויים בתאים הסרטניים לאורך זמן, כשהסרטן מתפתח, משתנה, מפתח עמידות לטיפול, שולח גרורות וכדומה".

כמו-כן התגלו על בסיס יכולות החברה גנים בבסיס מחלות נדירות, וכן נמצא ההבדל הגנטי בין בני אדם בפירוק של ליפידים (מולקולות שומן).

"בדיקת גנום תהיה תוך עשור נפוצה כמו בדיקת דם", אומר ריד. "זה יקרה בשלושה שלבים: בתחילה גילוי הקשר בין הגנים למחלות שונות ולהתנהגויות שונות של הגוף, בהמשך תרגום המידע לבדיקות ספציפיות ולאחר מכן פיתוח תרופות שלוקחות בחשבון הבדלים גנטיים בין בני האדם".

האם ניתן יהיה אי פעם לקבל מהרוקח תרופה שנרקחה אישית עבורו?

ריד: "אני מאמין שזו לא תהיה רקיחה אישית - זה לא כל כך כללי - אלא ברירה אישית בין מגוון רחב מאוד של אפשרויות".

אלטמן: "זה יכול לקרות רק כשהמחלה מאוד אישית וכשהערך של החלטה נכונה הוא קריטי. הדוגמה היחידה שעולה בדעתי היא סרטן, ואכן יש היום חברות שעובדות על פיתוח של נוגדנים ייחודיים שנועדו לתקוף גידול של אדם ספציפי".

איך תשפיע מגמת התרופות המותאמות אישית על מבנה חברות התרופות הגדולות?

ריד: "חברות התרופות הגדולות כבר עוברות שינוי. הן משתמשות היום בפרופילים גנטיים כדי לבחור קבוצות נבדקים לניסויים הקליניים שלהן. בעתיד הלא רחוק, לכל תרופה תהיה גם סדרת בדיקות שמתלווה אליה. לחברות הגדולות אולי קשה להטמיע שינויים, אבל ברור להן שזו המגמה".

צ'פמן: "החברות הבינו שהרפואה המותאמת אישית יכולה לאפשר לתרופות שיעילות רק בחלק מהאוכלוסייה לעבור בהצלחה ניסויים קליניים. בעבר, כשלא הייתה אפשרות פילוח, היה צריך לוותר על כל התרופה. לכן גם הן מתחילות לפתח חיבה לנושא".

האם רפורמת מערכת הבריאות של הנשיא ברק אובמה תורמת לתחום התרופות המותאמות אישית?

צ'פמן: "הממשל האמריקני דוחף לכיוון של הוכחת היעילות הכלכלית של טיפול, וכך בעקיפין מעודד רפואה מותאמת אישית".

ריד: "יש ברפורמה דגש רב יותר על דיאגנוסטיקה נכונה ודגש על מאגרי מידע משופרים, שני מהלכים שיעודדו את הרפואה המותאמת אישית".

אלטמן: "בחקיקה הנוכחית לטובת מערכת הבריאות חשבו קדימה, אבל לא מספיק".

אלו סוגי חברות ישגשגו כתוצאה מהמגמה, ואלו חברות ישראליות ערוכות לנצל אותה?

צ'פמן: "אנחנו מחפשים חברות שמפתחות את הדור הבא של מוצרים לניתוח מהיר וזול של חלבונים, חברות שעוסקות בהבנת המנגנונים של מחלות של ניוון עצבי כמו אלצהיימר ופרקינסון ויש גם הזדמנויות לחברות בתחום עיבוד המידע. טרם פגשתי חברות ישראליות בתחום, אבל אשמח לפגוש אותן".

ריד: "אני ממליץ לעקוב אחרי חברת רוזטה ג'נומיקס, שמפתחת בדיקות לאבחון בין סוגי סרטן על בסיס גנטי".