ניאופרם תשווק בישראל תרופה ראשונה ל-ALS שאושרה מזה שנים

חברת Amylyx האמריקאית אשר פיתחה תרופה לטיפול במחלת ניוון השרירים ALS, אשר קיבלה אישור שיווק בארה"ב לאחרונה, חתמה על הסכם עם חברת ניאופרם הישראלית, למסחור בארץ של התרופה. ההסכם בישראל הוא הראשון עליו חותמת החברה מחוץ לצפון אמריקה.

ALS היא מחלה המאופיינת באבדן השליטה בשרירים אשר מוביל בהדרגה לצבירת נכויות ולבסוף למוות כאשר השליטה על הנשימה אובדת, בממוצע כשנתיים עד חמש שנים לאחר האבחון. המחלה פוגעת גם בצעירים, וזכתה לתשומת לב רבה בעקבות "אתגר דלי הקרח" ובישראל גם בעקבות הפעילות של עמותות ישראלס ו-Prize4life. בישראל חיים כ-700 אנשים עם ALS. האטת התפתחות המחלה צפויה להגדיל את השוק.

בעקבות תשומת הלב הציבורית, החלה לראשונה בשני העשורים האחרונים עבודה מאומצת של מדענים מכל העולם לפענח את מנגנון המחלה. היום אי אפשר לומר שמנגנון המחלה פוענח, אך ישנה התקדמות משמעותית, לאחר שנמצאו גנים המעלים את השכיחות של המחלה וסמנים ביולוגיים המעידים על קיומה.

התרופה של Amylyx לא מרפאת ALS, אלא רק מאטה מעט את מהלך המחלה, וגם זאת על פי ניסוי קטן יחסית. במרץ 2022, ועדה מייעצת של ה-FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקאי) החליטה שלא להמליץ על אישור התרופה, ברוב של 6 מתנגדים לעומת 4 מצדדים. עם זאת, גם מי שהצביעו נגד התרופה באותה ההצבעה, מסרו שההחלטה הייתה מאוד קשה וגבולית.

Amylyx התעקשה והגישה ל- FDA ניתוח נוסף של תוצאות הניסוי, בספטמבר 2022 נערך מפגש נוסף של הועדה המייעצת, בה התהפכו היוצרות - 7 בעד ו-2 נגד. בעקבות זאת אישר ה-FDA את שיווק התרופה, עם אפשרות לשנות את ההחלטה על בסיס ניסוי גדול יותר שעורכת החברה בימים אלה, ואמור להסתיים ב-2024.

בארה"ב עלות התרופה המוצהרת היא 158 אלף דולר בשנה, מחיר שזכה לביקורת על רקע היעילות הקלינית הצנועה של התרופה. אך החברה כבר עובדת עם ארגוני חולים וחברות ביטוח כדי להשיג הנחות ותמיכה בחולים שלא יכולים להרשות לעצמם לשלם.

מניאופרם נמסר כי אישור של תרופה שכבר אושרה בארה"ב, לוקח בממוצע 12-18 חודשים. משך הזמן הזה לאישור תרופה שכבר אושרה על ידי ה-FDA , וכל שיקוליו והנתונים שהנחו אותו גלויים לרגולטור הישראלי, נחשב ארוך ורבים בעולם התרופות הישראלי מבקרים את משרד הבריאות על כך, כאשר גם למשרד ישנם הטיעונים שלו לכך שהוא אינו רוצה להיות 'חותמת גומי של ה-FDA, ומנגד אין לו תקציב להאיץ את התהליך. ייתכן ובמקרה הזה, האישור יהיה מהיר יותר, כי 18 ודשים עלולים להיות תוחלת חייו של אדם החולה במחלה זו.

עדיין לא ידוע מה עשוי להיות מחיר התרופה בישראל.