תוצאות קליניות בפחות זמן

התומכים בזטיה מסרבים להבין את השאלה. הרי התרופה משווקת בהתוויה של הורדת כולסטרול. מחקרים הראו כי היא אכן מורידה את רמות הכולסטרול. ידוע כי כולסטרול גורם להתקפי לב. אז מה הבעיה?

המקרה מהווה מפגש מעניין בין שתי גישות שונות להסקת מסקנות ברפואה. הראשונה גורסת כי מה שהוכח בניסויים רבים כבר הוכח, ועתה ניתן להתבסס עליו כאילו היה אקסיומה. הורדת כולסטרול מונעת התקפי לב? אם כך, כל תרופה שמגלה יעילות בהורדת כולסטרול היא ראויה. השנייה לוקחת בחשבון את כל הפעמים בהן הסתבר שהמדע טעה לגבי הבנת מנגנוני מחלה. אולי התרופה המקורית עושה משהו נוסף חוץ מהפחתת כולסטרול, ובעצם בכך טמונה יעילותה? אולי יש הבדלים נוספים בין התרופות? אולי הגוף מגיב אחרת להורדת כולסטרול שנעשית בשיטות שונות?

עבור הדוגלים בגישה השנייה, כל ניסוי שלא קושר את התרופה לתוצאה הקלינית הסופית (כלומר - ממש מראה ירידה בהתקפי לב), ממשיך להיות מוטל בספק לנצח.

אנחנו נדרשים לסוגיית הזטיה משום שהגישה הראשונה עומדת לתפוס תאוצה בקרוב, מסיבות פרקטיות. לחברות התרופות, לחולים וגם לרגולטורים שמאשרים את התרופות, נמאס לחכות שנים ארוכות לניסויים שמקשרים בין תרופה לבין תחלואה של ממש.

לאחרונה ייסדו הרשויות תוכניות, שנועדו להתמקד בהבנת מנגנון המחלה ובמציאת סמנים נלווים ומוקדמים, אשר יכולים להעיד על הצלחה או כישלון של תרופה עוד לפני הופעת התוצאה הקלינית.

כולסטרול כסמן להתקפי לב הוא רק דוגמה אחת. כעת נעשים מאמצים למשל למצוא מולקולות בדם המעידות על סיכון מוגבר לסרטן או לסוכרת, ולבחון כיצד משפיעות התרופות עליהן, מבלי לחכות להופעת הסרטן או הסוכרת בכבודם ובעצמם.

ככל הנראה, אחרי שפרויקטים אלה יתפסו תאוצה, עלולה להגיע תגובת נגד. זאת, לאחר שבמקרים מסוימים, יתברר כי הסמן לא הראה בצורה טובה מסיק את בואה של המחלה, והתרופה לא משפיעה כפי שנצפה.

מי שרואה את הניסויים הקליניים שלו נמשכים שנים רבות, רצוי שיתכונן לשתי המגמות: עלייתה של שיטת הסמנים והמנגנונים, ואחריה תגובת הנגד, שתחזיר למוקד את הניסויים הקלאסיים. *