מחסנים את המוח: בדרך למציאת תרופה לתסמונת רט?

מחלות המוח יובילו כנראה את רשימת המגיפות של המאה ה-21. עדיין לא ברור איזה מגנונים אחראים להן, אולם החוקרים מבינים שמה שעומד בבסיס מחלות כמו אלצהיימר, פרקינסון, טרשת נפוצה, וכן מחלות נדירות יותר כמו תסמונת רט, הוא פעילות דלקתית.

האם מערכת החיסון גורמת נזק למוח? האם ניתן להתערב בתהליך כדי למזער אותו? ואולי מערכת החיסון יכולה דווקא לעזור ולמנוע מחלות של המוח? את התחום הזה חוקר פרופ' יונתן קיפניס, ישראלי לשעבר שמשויך היום לאוניברסיטת וירג'יניה.

"חקר התחום החדש הזה, נוירואימונולוגיה, החל מחקר הטרשת הנפוצה", הוא מספר. במקרה של טרשת המערכת החיסונית תוקפת בטעות את העצבים, וגורמת לפגיעה בשכבת ההגנה שלהם. החוקרת פרופ' מיכל שוורץ ממכון ויצמן, אצלה עבד קיפניס בתחילת דרכו, הייתה הראשונה שבחנה האם יש פעילות של המערכת החיסונית גם בתגובה לחבלה פיזית, למשל אצל נפגעי עמוד שדרה.

"מיכל הראתה שתאי חיסון יכולים לעזור למערכת עצבים חבולה", אומר קיפניס, "אפילו כריסטופר ריב נפגש איתה. כששאלתי אם מערכת החיסון יכולה להשפיע על תאי המוח גם במקרים שבהם אין חבלה - היא נתנה לי יד חופשית לבדוק את זה".

קיפניס החל לבחון עכברים נטולי מערכות חיסון, וראה שהם אכן סובלים מבעיות קוגניטיביות. כשהוזרקו להם תאים חיסוניים, היכולות הקוגניטיביות שלהם השתפרו.

קיפניס החליט לבחון את התיאוריה שלו במחלה שיש לה רכיב מוחי ורכיב חיסוני. תסמונת רט, מחלה שתוקפת אחת מכל 9,000 בנות, נבחרה כמחלה המתאימה ביותר. הנשים שלוקות בתסמונת רט, אשר מכונות "מלאכיות הדממה" בשל הקושי שלהן לדבר, סובלות כנראה מפגיעה מוחית אך הפגיעה הזו אינה משפיעה כנראה על האינטליגנציה שלהן אלא על היכולת להפעיל את השרירים. אגב, אחת הדמויות הבולטות אשר תומכות במאבק במחלה היא השחקנית ג'וליה רוברטס.

הגן הפגום אצל הסובלות מתסמונת רט הוא גן שמקודד תאי T של המערכת החיסונית - הקשר אותו חיפש קיפניס. "למחלה יש רקע אימוני ורקע קוגניטיבי אך איש לא חיבר בין השניים עד היום", הוא אומר.

קיפניס איתר עכברים שחולים, באופן טבעי, במחלה גנטית שדומה לתסמונת רט מבחינת החלבון החסר בה ואופן התפתחותה. הוא ביצע בהן השתלת מח עצם, כפי שמבצעים בחולי סרטן הדם. השתלת מח עצם היא למעשה החלפה של המערכת החיסונית. "בדרך כלל העכברים הללו מתים תוך ארבעה שבועות. לאחר ההשתלה הם חיו שנה".

קיפניס חושד בתאים בשם מיקרוגליה שמסתובבים במוח ו"מנקים כל מיני חומרים שמפריעים", הוא מסביר, "ראינו שאם אנחנו מעכבים את פעילות המיקרוגליה בעכברים שעברו בהצלחה את טיפול השתלת מח העצם שלנו, הם מאבדים מהיתרון שלהם תוך זמן קצר ומתים".

היום אין שיטה להחליף תאים במוח, ולכן קיפניס נרגש מהאפשרות להשפיע על מערכת החיסון, בעזרת השתלת מח עצם.

קיפניס אינו החוקר ביחיד שפועל בתחום הזה. "לאחרונה פורסם מאמר של חתן פרס נובל מריו קפצ'י בכתב העת Cell, שהראה בעכברים ריפוי של תסמונת חרדתית כפייתית (OCD) באמצעות השתלת מח עצם. הוא לא סימן את המנגנון, אבל אני חושב שגם במקרה הזה הפתרון היה בתאי המיקרוגליה. פעם חשבנו שתאי עצב, נוירונים, הם התאים החשבים היחידים במוח. היום נראה כי זה לא נכון. נוירון הוא כמו רופא בבית חולים שלא יכול לתפקד בלי צוות האחיות".

אף שתסמונת רט אינה שכיחה בישראל באופן מיוחד לעומת העולם, עמותת רט בישראל פעילה מאוד בזכות פעילותו של עו"ד שמוליק זיסמן, בעבר שחקן כדורסל, שנרתם לניהול העמותה כשבתו הדר חלתה במחלה. פעילותו של קיפניס ממומנת היום על ידי מכון הבריאות האמריקני וכן על ידי תורמים ישראלים. מירוץ לגיוס תרומות לעמותה ייערך ב-18.5. "אני הבטחתי לשמוליק שעוד שנה, יהיה טיפול במחלה", אומר קיפניס.