תרגיל יח"צ? בריינסטורם ויתרה על שימוש בחוק "הזכות לנסות"

החברה היא הראשונה בארה"ב שהצהירה כי היא בוחנת מכירת מוצרים רפואיים מצילי חיים שטרם אושרו לשיווק • אתמול הודיעה כי החליטה שלא לעשות זאת, אך לא לפני שגייסה 12 מיליון דולר

חיים ליבוביץ', מנכ"ל בריינסטורם / צילום: יח"צ
חיים ליבוביץ', מנכ"ל בריינסטורם / צילום: יח"צ

חברת בריינסטורם , המפתחת טיפול למחלת ניוון השרירים ALS, המבוסס על תאי גזע, הודיעה אתמול כי לא תפעל למכור את מוצריה תחת חוק "הזכות לנסות" בארה"ב. לפני כחודש הודיעה החברה, כי היא בוחנת את האפשרות להציע את מוצריה תחת החוק החדש, ומנייתה עלתה ב-12%. בריינסטורם  ניצלה זאת כדי לבצע מימוש של אופציות למניות, ב-12.3 מיליון דולר. לאחר הדיווח אמש ירדה מנייתה ב-3% למחיר שבו נסחרה לפני שעלה העניין על הפרק.

שווי החברה עומד כעת על 82 מיליון דולר. באתר חדשות הביומד Stat כינה הכתב אדם פוירשטיין את המהלך "לא הרבה יותר מתרגיל יחסי ציבור".

חוק "הזכות לנסות", שנחקק ברמה העקרונית בארה"ב בתחילת חודש מאי, מאפשר לחולים במחלה סופנית או קשה לבחור לרכוש טיפול רפואי גם אם לא עבר עדיין את תהליך האישורים של ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקאית, כלומר יעילותו עוד לא הוכחה על פי הסטנדרטים של הרשות. מדובר במצבים שבהם המטופל אינו מתאים לניסוי קליני של החברה, ואין לו טיפול חלופי, והוא מעוניין בכל זאת לרכוש טיפול ניסיוני, כתקווה אחרונה.

בחודש האחרון התייחסה בריינסטורם לא מעט לאפשרות, כי תציע במסגרת החוק את הטיפול שלה לניוון שרירים, שעבר עד כה רק ניסוי קליני קטן - שתוצאותיו לא היו חד-משמעיות. בעוד שרבים בארה"ב האמינו כי חברות יציעו את המוצרים שלהן במסגרת "הזכות לנסות", בחינם או במחיר סמלי, מנכ"ל בריינסטורם, חיים ליבוביץ', אמר בריאיון ל"בלומברג": "אנחנו צריכים תמריץ להיכנס לפעילות כזו". אף שלא התייחס ישירות למחיר המבוקש, הזכיר ליבוביץ' כי תרופות מצילות חיים לסרטן עולות כ-300 אלף דולר.

מניית בריינסטורם
 מניית בריינסטורם

אולם, כאמור, היום - כחודש לאחר תחילת העיסוק בנושא - הודיעה בריינסטורם כי החליטה לוותר על הצעת הטיפול שלה במסגרת הזכות לנסות, ועל ההכנות שהיו עשויות לנבוע מכך. ליבוביץ' ציין כי מבחינה רגולטורית ופרקטית, אם החברה מציעה את הטיפול בתשלום לחולים מסוימים, היא חייבת למצוא דרך להציע אותו במחיר נגיש למי שידם אינה משגת, אולם היא לא מצאה גורם שיממן זאת. לכן היא אינה מציעה את הטיפול תחת חוק "הזכות לנסות", אלא רק במסגרת ניסוי קליני במימונה.

בריינסטורם מציינת, כי הגיעה להחלטה אחרי שקיבלה פידבק בעניין ממשקיעים, מרופאים ומחולים. ייתכן שהחברה נבהלה מן ההתייחסות בתקשורת, אשר הרימה גבה לגבי ההתלהבות שבה היא תכננה להרוויח מחולים סופניים, על בסיס טיפול שיעילותו טרם הוכחה. אף אחת מן החברות האחרות בעולם שמפתחות תרופות מצילות חיים לא מיהרה להציע את מוצריה תחת החוק - בחינם או בתשלום.

בינתיים ממשיכה החברה בניסוי הקליני שלה (כשבאמתחתה עוד 12.3 מיליון דולר), ותוצאותיו צפויות לא לפני סוף 2019.

בריינסטורם סל מפתחת טיפול למחלות ניווניות של מערכת העצבים על בסיס תאי גזע המופקים מן המטופל עצמו. החברה נסחרת כבר כעשור בוול סטריט.

בעל השליטה בחברה, ומי שהיום הוא המנכ"ל שלה - אחרי תחלופה גבוהה יחסית של מנכ"לים שכירים בעבר - הוא חיים ליבוביץ'. המוצר המוביל שלה מיועד לטיפול במחלת ALS, מחלת ניוון שרירים חשוכת מרפא, אשר תוחלת החיים של החולים בה היא לרוב בין שנתיים לחמש שנים מהאבחון, לאחר תהליך הדרגתי של שיתוק בכל האיברים. כיום קיימות שתי תרופות לטיפול במחלה, המאריכות חיים בחודשים ספורים, אך אף אחת מהן אינה מביאה לשינוי מהותי במהלך המחלה.

בניסוי שלב II של החברה, שהסתיים ב-2015, הוצגו תוצאות המעידות על האטת המחלה באחד לפחות משני מדדים שנבדקו, אצל רוב החולים שהשתתפו בניסוי. ואולם, הניסוי נערך ב-12 חולים בלבד, ולכן לא ניתן היה לגזור ממנו מסקנות סטטיסטיות.

נוסף על כך מפתחת החברה את הטיפול שלה למחלות הטרשת הנפוצה והפרקינסון, המאופיינות גם הן במות תאי מוח. 

צרו איתנו קשר *5988