ההיסטוריה חוזרת: ה-FDA לא אישר את התרופה של פרוטליקס והמניה צללה

החברה קיבלה ממינהל המזון והתרופות האמריקאי "מכתב להשלמה" לגבי התרופה לפברי - ככל הנראה בגלל הקושי לפקח על מפעלי החברה בעת הקורונה

ביו ראקטורים של חברת פרוטליקס / צילום: יח"צ
ביו ראקטורים של חברת פרוטליקס / צילום: יח"צ

חברת התרופות פרוטליקס  הודיעה היום כי קיבלה מן ה-FDA, מינהל המזון והתרופות האמרקיאי, "מכתב להשלמה" לגבי התרופה שהיא מעוניינת לשווק יחד עם חברת קייסי האירופאית, לטיפול במחלת פברי. החברה קיוותה כי תקבל היום אישור למוצר, אך בפועל תצטרך לספק נתונים נוספים, ובסבירות נמוכה גם ידרשו ניסויים נוספים. מדובר באכזבה לחברה, ובעקבות זאת ירדה מניית פרוטליקס ב-41.5%, לשווי של 505 מיליון שקל. זאת לאחר שהמניה טיפסה 31% בשלושה החודשים האחרונים, לקראת פרסום תשובת הרשות.

על פי ההערכות, הדחייה לא קשורה במחסור בנתונים מן הניסויים הקליניים של החברה, אלא לקושי לפקח על מפעלי היצור של החברה באופן וירטואלי בתקופת הקורונה, ושאלות שנותרו פתוחות לגבי תהליך היצור. ה-FDA כבר מסר בעבר על דחייה של תאריך המענה לפרוטליקס ב-3 חודשים, עד לאתמול, בעקבות רצון להעמיק בבדיקת מפעל יצור של החברה בצרפת, כך שנראה כי מדובר באותה הסוגיה.

בתרחיש הסביר שזו אמנם הבעיה ואין צורך בניסוי נוסף, הרי שהחברה תוכל כנראה לענות לשאלות ה-FDA ואפילו לארח את הרשות במפעל, בתקווה לקבל תשובה חיובית יותר בתוך שנה. התרחיש הפחות אופטימי הוא שה-FDA ירצה להמתין לתוצאות מלאות מניסוי שלב III של החברה בתרופה לפברי, ואז האישור יכול להידחות גם בשנתיים.

במקביל, החברה כבר מספקת את המוצר במסגרת תוכנית נגישות בארה"ב, עבור מטופלים שנמצאו זקוקים לו במיוחד ואינם יכולים להמתין לאישור. מתוכנית כזו מתקבל מידע נוסף על יעילות ובטיחות המוצר. באירופה, החברה מקווה להגיש בקרוב את הבקשה שלה לאישור המוצר, ולקבל את האישור לקראת סוף 2022. ייתכן שהתקדמות באישור מול ה-EMA באירופה, תעזור לפרוטליקס גם מול ה-FDA.

לפרוטליקס אג"ח לפרעון במהלך השנה הנוכחית, בהיקף אשר נכון לסוף דו"חות 2020 עמד על 57.9 מיליון דולר. באותו הזמן המזומן בקופת החברה עמד על 38.5 מיליון דולר וברבעון הראשון של 2021, גייסה החברה 8.8 מיליון דולר ממכירה עצמית של מניות בשוק בתוכנית ATM , ו-40.2 מיליון דולר מהנפקת מניות. רוב הניסויים הגדולים אליהם התכוונה החברה לצאת בשנים הקרובות הושלמו, והיא עשויה לקבל תשלום אבן דרך נוסף מהשותפה השיווקית שלה קייסי אם תקבל תוצאות נוספות טובות מהניסויים שערכה עד כה. כך שנראה כי האג"ח כרגע אינן מהוות איום. עם זאת, בשל מצבה התזרימי והאיחור בקבלת האישור, היא לא תוכל לקדם בעצמה מוצרים נוספים בצנרת המוצרים שלה. 

גם המוצר הראשון נדחה תחילה

הטכנולוגיה של פרוטליקס מאפשרת לייצר חלבונים אנושיים בתוך תאי צמח בתנאי מפעל נקי. החברה כבר משווקת תרופה לטיפול במחלה הנדירה גושה, ממנה רשמה הכנסות של כ-16 מיליון דולר ב-2020.

המוצר לגושה הוגש לראשונה לאישור ה-FDA ב-2011, אך בסופו של דבר קיבל אישור רק ב-2012. זו לא דחייה ארוכה במיוחד, ודחיות מסוג זה מתרחשות כל הזמן בחברות ביומד, אולם במקרה של המוצר לגושה הייתה לכך השפעה בעייתית. לו היה המוצר משווק ב-2011, הייתה יכולה פרוטליקס לנצל תקלת יצור זמנית של המתחרה ג'נזיים, ולתפוס נתח שוק על חשבונה. דחייה של שנה אפשרה לג'נזיים להתאושש מהתקלה שלה, וגם למתחרה נוספת, שייר, להיכנס לשוק. כאשר פרוטליקס הגיע לשוק, היה לה הרבה יותר קשה לחדור אליו. שווקים של טיפול באמצעות חלבון מוסף במחלות נדירות הם שווקים של מטופלים מעטים נאמנות גבוהה. המטופלים אינם מחליפים את המוצר הקיים שלהם אם אין להם סיבה טובה.

על הרקע הזה הבטיחה פרוטליקס כי לא תפתח עוד מוצרים שהם כמעט זהים למוצרים אחרים שנמצאים בשוק (גם אם נקיים וזולים יותר, בזכות היצור בצמח במקום בבעלי חיים). פרוטליקס מאמינה שהמוצר הנוכחי שלה לפברי הוא טוב יותר, והוא יכול לתפוס נתח שוק מהמתחרה העיקרית - אותה ג'נזיים, שהיא כעת חלק מתאגיד סאנופי - גם ללא תקלות. מתחרה נוספת בשוק, אמיקוס, מחזיקה כ-10% ממנו עם תרופה שניתנת בבליעה ולא בזריקה, וזאת כשלוש שנים אחרי קבלת האישור שלה.

לא נראה כי דחייה של שנה במוצר לפברי תפגע בחברה כמו הדחייה הקודמת במוצר לגושה. סיכויי ההצלחה שלה, במידה והמוצר אכן יגיע לשוק תוך כשנה, תלויים יותר בכך שהמוצר של החברה אכן יתפס גם על ידי הרופאים והחולים כמהווה שיפור. בינתיים החברה הראתה בניסוי ראש בראש מול המוצר של ג'נזיים, כי היא משיגה תוצאות טובות יותר בתפקוד הכליות של המטופלים, וגם בתדירות ההזרקה של המוצר.

פרוטליקס מנוהלת על ידי דרור בשן, אשר אמר היום בהודעת החברה: "אנחנו מאוכזבים אך בטוחים בחוזק המידע הקליני שלנו, ומחוייבים להמשך עבודה מול ה-FDA לאישור המוצר".

מגמה של דחיות

אתמול הודיעה גם חברת סולג'ל הישראלית, המפתחת תרופות למחלות עור ונסחרת בנאסד"ק, על עיכוב באישור המוצר שלה למחלת רוזציאה בגלל קושי של ה-FDA לבצע בדיקה פיזית של המפעל שלה. בעקבות ההודעה ירדה מניית החברה 12.6% והיא נסחרת לפי שווי של 276 מיליון דולר.

סולג'ל הייתה אמורה לקבל את תשובת ה-FDA - השאיפה, אישור המוצר - שלשום. אולם, ה-FDA יידע את החברה כי לא תוכל לאשר את המוצר עד לביצוע ביקורת של האתר. לסולג'ל מוצר נוסף שנמצא קרוב לשלב האישור, לטיפול באקנה.

סמכיות האירועים הללו מרמזת כי ה-FDA רואה את עצמו כנמצא על קו תפר של סיום הקורונה, והוא מעדיף שלא לאשר כעת מוצרים על בסיס ביקורת וירטואלית, אלא להמתין לאפשרות בכל זאת להשלים בדיקה פיזית. לאור כמות החברות שבדיקה כזו אצלן נדחתה בשנה האחרונה, עלול בתקופה הקרובה להיווצר "פקק" בקבלת אישורים לתרופות חדשות ב-FDA.

צרו איתנו קשר *5988