מימון חברתי ל"מחלות יתומות"

הילדה רנטה באום, בת 15, לוקה במוקולסכרזידוסיס, מחלה חשוכת מרפא של חילוף חומרים, שכמעט תמיד היא קטלנית. אבל אביה, תומס, לא אמר נואש. יחד עם הורים אחרים שגורל דומה פקד את ילדיהם, הקים אגודה במטרה לסייע לחקר המחלה ולמציאת תרופה, שלפחות תבלום את התקדמותה, ובעתיד אף אולי תציל חיים. עד כה הספיקה האגודה לאסוף 150,000 מארק.

יש בגרמניה עוד אגודות מסוג זה, הרואות צורך להתנדב למימון מחקרים רפואיים, בעיקר לשם פיתוח תרופות ל"מחלות יתומות", שמספרן יותר מ-5,000 - מחלות נדירות, שחברות התרופות מתעלמות מהן בגלל אי רצונן להשקיע הון עתק במחקר ובפיתוח תרופות עבור צרכנים מועטים, אלא אם כן יקבלו לצורך זה מימון מגורמים ציבוריים.

התנאים למציאת מזור למחלות היתומות בגרמניה טובים היום מאשר בעבר. ראשית, האינטרנט פרץ את מונופול המידע של רופאים וחוקרים; ושנית, ממשלת ברלין האדומה-ירוקה מחייבת את קופות החולים החוקיות לקדם את קבוצות העזרה העצמית בסכום של מארק לכל מבוטח.

זאת ועוד, בשנת 2000 נכנסה לתוקפה תקנה, המחייבת את האיחוד האירופי לסייע במימון פיתוחן של תרופות למחלות נדירות, שבהן לוקים פחות מחמישה פציינטים ל-100,000 תושבים. במדינות האיחוד יש כ-185,000 חולים, הלוקים באחת מעשרות רבות של מחלות כאלה. ההתערבות הגוברת של קרובי החולים במחלות נדירות כבר הניבה לא מעט תוצאות. היא סייעה בחקר סוגים מסוימים של מחלות, סללה את הדרך לטיפול פרגמטי בחולי איידס והגבירה את חילופי המידע בין קרובי חולים הלוקים במחלות נדירות.

את כובד לחצן של האגודות לעזרה עצמית הרגיש לאחרונה ענק התרופות נוברטיס. חומר שפיתחה החברה, בכינוי STI‏571, נמצא בניסויים כיעיל מאוד במלחמה נגד לוקמיה מיאלואית כרונית (CML). תוצאות הניסויים דלפו באמצעות האינטרנט ללוקים במחלה, המאורגנים היטב, ותוך יומיים פנו לא פחות מ-4,000 חולים לאחד מראשי מחלקת השיווק בחברה בדרישה להאיץ את הניסויים בחומר החדש, כדי שאפשר יהיה להקדים את ייצור התרופה ושיווקה. ואמנם התרופה החדשה, שכונתה גליבק, יצאה לשוק לפני המועד המתוכנן, אף-על-פי שלא נשקף לה סיכוי להיות להיט כספי, בגלל מיעוט הלוקים בסוג זה של סרטן הדם.

רק הפעילים במלחמה נגד האיידס יכלו להתברך בהישג דומה, כאשר לפני עשר שנים הפעילו לחץ מסיווי לייצור מספר תרופות נגד מחלת הכשל החיסוני הנרכש. הם הסתייעו בעובדה, שבאותה עת חל גידול מהיר במספר חולי האיידס. ה-CLM איננה נהנית מ"יתרון" זה, אך היא "מפצה" את עצמה באמצעות האינטרנט.

עניין זה אינו נוגע, כמובן, רק למחלה זו. סקר שנערך בין 12,000 "גולשים" בארה"ב הראה, כי 55% מהם מתייעצים באינטרנט בנושאי בריאות. בין תוצאות אותה "גלישה": דרישתם של חולים רבים לקבלת טיפולים (כולל תרופות) שאינם נהוגים בארצם.

התעשייה הפרמצבטית הגיעה למסקנה, כי מוטב לה לסייע לאגודות לעזרה עצמית מאשר לממן נסיעות מותרות לרופאים. זוהי גישה מכובדת יותר וגם שיטת פרסומת יעילה. חברות תרופות מממנות היום בנדיבות ועידות של אגודות לעזרה עצמית, ועמוד הבית של "החברה הגרמנית לטרשת נפוצה" קשור במישרין ליצרני התרופות - היקרות מאוד - נגד מחלה ניוונית זו. יצרניות התרופות האלה אינן יוצאות נפסדות מקשרים אלה: יש בגרמניה כ-120,000 חולים בטרשת נפוצה.

"הקרן לסיסטיק פיברוסיס" (CFF) בארה"ב, שנוסדה בשנות החמישים על-ידי הלוקים במחלה זו והוריהם, נהפכה מאז למעין חברת תרופות זוטא. מחלה תורשתית וחשוכת מרפא זו, שרוב הלוקים בה אינם זוכים להשלים 30 שנות חיים, נדירה מכדי לעורר עניינן של חברות תרופות גדולות. לכן נחלצה הקרן למשימה: היא הקימה מספר מרכזי מרפאי במטרה לשפר את הטיפול בחולים וגם לערוך מחקרים בתרופות חדשות, ולאחרונה עשתה צעד נוסף: היא הקצתה 30 מיליון דולר לחברת התרופות אורורה ביוטכניקס בקליפורניה כדי לפתח שניים עד שלושה חומרים פעילים חדשים.

חשוב מן הכסף הוא הדחיפה שניתנת למדענים על-ידי המגע הישיר עם החולים הנפגעים עצמם וקרוביהם. אבל זוהי חרב פיפיות, כי מחקר המתבצע תחת לחץ עלול להיות מונע על-ידי גורמים רגשיים ולאבד את האובייקטיביות שלו. אומר מייקל שמבלוט מאוניברסיטת ג'ונס הופקינס בבולטימור: "אנחנו שמחים לקבל סיוע מארגוני החולים, אך אסור שהחלטותינו המדעיות יושפעו על-ידי לחצים." על הנפגעים להבין, כי אסור שיהיו קיצורי דרך מן המחקר הבסיסי ועד ליישום הקליני, אומר שבלוט.

מצד שני, יש המחשיבים מאוד את הערך המדעי הטמון בניסיון האישי של החולים. משרד הבריאות הבריטי מקצה עתה שני מיליון ליש"ט לשנה, במשך שש שנים, להכללה שיטתית של הידע והניסיון של הלוקים במחלות כרוניות ברשומות של מערכת הבריאות הממלכתית, בהנחה שיש לרופאים מה ללמוד מאנשים שחזו על בשרם את פגעי מחלותיהם - מעין היזון חוזר בריאותי.