בטכניון פיתחו שלוש תרופות חדשות לטיפול במחלות ניווניות במוח

התרופות פותחו בידי פרופ' מוסה יודעים ועמיתיו פרופ' אברהם ורשבסקי ז"ל, פרופ' מתי פרידקין והדוקטורנט האילין זאנג מסין.

התרופה שעליה נרשם פטנט, אומר פרופ' יודעים, נקראת VK-28, וממנה פותחו HLA-20 ו-M30, שהן תרופות משופרות המשלבות את המרכיב הפעיל של VK-28. שלוש התרופות נמצאות כרגע בשלב של מחקר היתכנות אצל ענקית התרופות האמריקנית מרק ובכמה חברות נוספות, אחת מהן בבריטניה. לדברי פרופ' יודעים התרופות עדיין רחוקות מניסויים קליניים.

כל שלוש התרופות אמורות לסייע לחולים במחלות שונות המאופיינות בניוון מוחי: פרקינסון, אלצהיימר, מחלת הנטינגטון ומחלת לו גריג (ALS). בהתייחסו לגודל השוק הפוטנציאלי אמר פרופ' יודעים כי "בארה"ב לבדה יש מיליון חולי פרקינסון, רבע מיליון חולים ב-ALS, ו-4-8 מיליון חולי אלצהיימר, ועוד 25 מיליון שסובלים ממוקולר דג'נריישן (מחלת ניוון שפוגעת בכתם העיוור בעין)".

המחלות הניווניות נגרמות בשל תאי מוח שנהרסים על ידי חלקיקי חמצן פעילים, והתרופות הקיימות להן כיום מטרתן לתפקד במקום תאי העצב המתים. התרופות החדשות שפותחו בטכניון בולמות את הרס תאי המוח: הן מסירות את הברזל לפני שהוא מספיק לגרום ל"חלודה מוחית".

לברזל תפקיד חשוב במטבוליזם של התא: הוא נוטל חלק בתהליך פירוק השומנים, הפחמימות והחלבונים ומספק אנרגיה לתאים. עקב חשיבותו הגוף שומר בהקפדה רבה על רמת הברזל במוח ובאברים אחרים בגוף.

אולם כשבקרה זו נפגמת, מצטבר עודף ברזל העשוי לגרום לתהליכים שפרופ' יודעים מכנה אותם "דמויי חלודה". כך נוצרים רדיקלים חופשיים, שפוגעים במרכיבי התא, ומביאים ל"התאבדות תאית".

תופעה זו, המתרחשת במקביל להרס מולקולות תאיות שתפקידן ללחום בתהליך זה, עשויה להסביר את עובדת מותם של תאי עצב בסביבה עתירת הברזל במוחם של חולים במחלות דוגמת פרקינסון ואלצהיימר.

תא עם חלודה

פרופ' יודעים וסטודנטית שלו לשעבר, ד"ר דורית בן שחר, היו הראשונים להציע השערה לפיה iron chelators עשויים למנוע "הרעלת ברזל". iron chelators הם מולקולות קטנות המצמידות מולקולות של ברזל זו לזו ומונעות מהן להשתתף בתגובות כימיות העשויות לפגוע בתאי עצב ובתאים אחרים.

השערה זו אוששה בניסויים בחיות. החוקרים גילו כי ה-iron chelator הספציפי בו השתמשו, Desferal, אכן גורם לאפקטים חיוביים בתאים ובחיות מודל, אך לשם כך הוא חייב להיות מוזרק למוח. לשם כך חיפשו החוקרים תרופה דומה שמסוגלת לחדור למוח במתן אוראלי, וכך פותחה תרופת ה-VK-28 ואחריה שתי התרופות-הבנות.

פרופ' יודעים הוא שפיתח ביחד עם פרופ' ג'ון פינברג מהטכניון את הרסג'ילין, תרופה של חברת טבע המגבירה את רמות הדופמין - חומר שנמצא ברמות נמוכות במוחם של חולי פרקינסון, ואת תרופת הלדוסטיג'יל (Ladostigil), המעלה את רמות האצטילכולין בקרב חולי אלצהיימר.

הרסג'ילין אושרה לשימוש בישראל ושיווקה יחל כנראה בחודש הבא, והיא נמצאת בהליכי אישור מתקדמים ב-FDA. *