קמהדע סיימה ניסוי קליני חשוב; התוצאות: בתחילת 2014

החברה החלה בהכנות להגשה רגולטורית באירופה במחצית השנייה של 2014

חברת קמהדע, המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים המתמקדת בתרופות יתום, דיווחה היום על סיום הניסוי הפיבוטלי הקליני שלב ווו/וו באירופה וקנדה למוצר הייחודי אלפא 1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה, לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (AATD או נפחת ריאות תורשתית).

קמהדע צפויה לדווח על תמצית תוצאות הניסוי ברבעון הראשון של 2014.

הניסוי כפול סמיות שהכיל זרוע פלסבו (אינבו) והתבצע במספר אתרים במקביל, בחן את יעילות ובטיחות מוצר ה-AAT הניתן באינהלציה לטיפול במחלת ה-AATD במעל ל-160 מטופלים. בניסוי טופלו החולים במינון יומי של 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו במשך 50 שבועות. מטופלים שעמדו בקריטריוני הכללה קיבלו את האפשרות להשתתף בהארכה של הניסוי לעוד 50 שבועות.

המדד הראשוני בניסוי הינו החמרות מחלת הריאה של החולים. המדד מבוסס על מספר ההחמרות וחומרתן. לניסוי תוקף סטטיסטי של 80% כאשר הוא שואף להראות הבדל של לפחות 20% בין שתי הקבוצות בניסוי.

מדדים משניים בניסוי כוללים פרמטרים נוספים של אירועי החמרה, מבחני בטיחות ותפקודי ריאות. מדדים אחרים (שלישוניים / מחקריים) כוללים צפיפות רקמת הריאה, שאלון איכות חיים ועוד.

בספטמבר השנה קיבלה החברה דו"ח ביניים חמישי בניסוי לאומדן הבטיחות. הדו"ח היה מבוסס על מידע של כל המטופלים עד אותו מועד. הדו"ח שב ואישש בעקביות את תוצאות הדוחות הקודמים וגם הפעם הדגים פרופיל גבוה של בטיחות וסבילות. מרבית תופעות הלוואי אשר נצפו נקשרו לסימפטומים הידועים והצפויים של אמפיזמה תורשתית. עד היום, לא נצפו תגובות אלרגיות או סימנים לסיכונים הקשורים לשימוש במוצר או מכשיר האינהלציה.

"אנו מצפים למימוש פריצת הדרך הפוטנציאלית של מוצרנו. החלק המבוקר של הניסוי הפיבוטלי אכן הסתיים, ועדיין ישנם מטופלים הנמצאים בניסוי ההארכה, אליו היו אחוזי גיוס גבוהים ביותר. אנו מאמינים כי אחוזי גיוס גבוהים אלו, בנוסף לתקופת הטיפול הנוספת בתרופה, בייחוד במטופלים אשר קיבלו פלסבו, תומכים בהעדפותיהם של מטופלים ורופאים לטיפול באינהלציה ב-AATD", ציין דוד צור, מנכ"ל קמהדע.

"במקביל לפעילויות שיווק טרום השקת המוצר, המבוצעות ע"י שותפתנו באירופה, חברת קייסי, אנו נמצאים בתהליך הכנת הבקשה הרגולטורית לאישור שיווק (MAA) למוצר ה-AAT באינהלציה מרשות התרופות האירופאית (EMA), אשר אנו צפויים להגיש במחצית השנייה של 2014. אנו מצפים להתחיל בקידום הטיפול החדשני הזה, שלו פוטנציאל יעילות גבוה עבור מטופלים הסובלים ממחלת הריאה מסכנת חיים, תורשתית וכרונית זו", הוסיף צור.

"ההזדמנות השיווקית היא משמעותית מאחר ומטופלים הסובלים מ-AATD אינם מאובחנים בזמן ונמצאים במצב של אבחון שגוי זמן ממושך. ההערכה היא שרק כ-5% מהמקרים הקיימים אכן מטופלים בארה"ב וכ-2% באירופה. כיום קיימת בדיקת דם פשוטה לאבחון AATD וקלות האבחון צפויה להגביר את המודעות למחלה ולהשפיע על הביקוש. כמו כן, אנו מצפים כי שימוש מוגבר ב-AAT באינהלציה באירופה ובמקומות אחרים יאיץ את הגידול בשוק. יתר על כן, אנו מאמינים כי הפוטנציאל של הטיפול הלא-פולשני, הידידותי למשתמש לעומת האלטרנטיבה ל-AAT בעירוי, הינו אטרקטיבי במיוחד כטיפול כרוני, ונושא עימו הזדמנות עסקית משמעותית". סיכם צור.

באוגוסט 2012 קמהדע חתמה על הסכם בלעדי עבור הפצתו של מוצר ה-AAT באינהלציה לטיפול ב-AATD באירופה, עם Chiesi Farmaceutici S.p.A, חברת תרופות אירופאית המתמקדת במחלות נשימה ובמוצרים טיפוליים מיוחדים. במסגרת ההסכם קמהדע זכאית לקבל תשלומי אבן דרך של עד 60 מיליון דולר, בכפוף להישגים רגולטורים ועמידה ביעדי מכירות מסוימים. ההסכם תקף ל-12 שנים וקמהדע מעריכה כי פוטנציאל המכירות מתוך ההסכם, בהסתמך על כך שמוצר ה-AAT באינהלציה יאושר להתוויה זו, עשוי להגיע להיקף של מאות מיליוני דולרים בשנים הבאות.

קמהדע קיבלה אישור IND מה-FDA האמריקאי לביצוע ניסוי קליני נוסף עם AAT באינהלציה. זהו ניסוי שלב II עם חולים במחלת ה-AATD. קמהדע מתכננת להתחיל ניסוי זה בחודשים הקרובים.

תרופת הדגל של החברה היא גלסיה, מוצר ה-AAT היחיד שאושר לשימוש, שהינו במצב נוזלי, מוכן לשימוש תוך-ורידי, המופק מפלזמה אנושית ומאושר ע"י ה-FDA האמריקאי. גלסיה משווקת בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית.

צרו איתנו קשר *5988