דוח אמון
2019
הנקראות ביותר

ה-FDA דחתה את התרופה של כיאזמה; המניה צונחת ב-60%

החברה קיבלה "מכתב להשלמה" ועליה להשלים מידע ולערוך שינויים מסוימים בטרם תוכל להגיש את הבקשה שוב ■ האישור יידחה בשנה לכל הפחות

המעבדות של כיאזמה / צילום: אוריה תדמור
המעבדות של כיאזמה / צילום: אוריה תדמור

חברת התרופות הישראלית הישראלית כיאזמה, (סימול: CHMAׂ) הנסחרת בנאסד"ק, הודיעה כי ה-FDA, רשות המזון והתרופות האמריקנית, דחתה את בקשת האישור לשיווק תרופת הדגל שלה, המיועדת לטיפול במחלת הענקות (אקרומגליה). במכתב שקיבלה מה-FDA, נאמר כי הניסוי שערכה החברה אינו תומך ביעילות המוצר, וכי החברה תצטרך לבצע ניסוי קליני נוסף. תהליך זה עלול לדחות את אישור המוצר בזמן רב, עד כדי שנים, ועלותו של ניסוי נוסף יכולה להגיע לעשרות רבות של מיליוני דולרים.

מניית החברה צונחת כעת ביותר מ-60% ונסחרת לפי שווי של כ-98 מיליון דולר.

כיאזמה יצאה להוכיח בניסוי שלה כי התרופה שלה Mycapssa לטיפול במחלת הענקות, יעילה כמו התרופה המקבילה של נוברטיס, Signifor. התרופה של כיאזמה ניתנת בבליעה ואילו של נוברטיס, בהזרקה. כיאזמה ערכה ניסוי בקבוצת טיפול בלבד, ללא קבוצת ביקורת, והאמינה כי ניסוי זה יהיה מספק, משום שיעילות החומר הפעיל שבתרופה כבר הוכחה (על ידי נוברטיס).

אולם במכתב, ה-FDA "ממליצה מאוד" (כלומר דורשת) כי החברה תערוך ניסוי הכולל גם קבוצת ביקורת, ומוסיפה המלצה כי הניסוי יהיה ארוך ויכלול חולים רבים מארה"ב. עוד הוסיפה הרשות כי ישנן בעיות באתר הייצור של אחד מן הספקים של התרופה. ה-FDA לא ציינה בעיות בטיחות במוצר, אך אלה החדשות הטובות היחידות.

יצוין כי הניסוי המדובר, תוכנן ובוצע על ידי כיאזמה אך נוהל בחלק מן הזמן על ידי חברת רוש, שרכשה את הזכויות למוצר ב-2013, אך החזירה אותו לידי החברה ב-2014 לאחר תום הניסוי וקבלת התוצאות. רוש הצהירה אז כי הניסוי דווקא הצליח, אולם למרות זאת לא הייתה מעוניינת במוצר. ייתכן שהיא העריכה כבר אז כי הדרך הרגולטורית הלאה לא תהיה טריוויאלית.

מנכ"ל כיאזמה, מארק ליכטנברגר, מסר היום כי: "אנחנו מופתעים, מאוכזבים וחולקים על החלטת ה-FDA. הרשות עודדה אותנו להיפגש ולדון בדרך הלאה, ונעשה זאת". בינתיים עורכת החברה ניסוי שנועד במקום להשגת אישור שיווק למוצר באירופה, ובו היא משווה את התרופה שלה "ראש בראש" לתרופה של נוברטיס. ייתכן וניסוי זה יתרום גם לאישור המוצר בארה"ב, אך כנראה לא יחליף את הצורך בניסוי נוסף.

כיאזמה הונפקה ביולי 2015 בנאסד"ק לפי שווי של 450 מיליון דולר, וגייסה 102 מיליון דולר. השוק אליו מיועדת התרופה הוא בגודל של כ-700 מיליון דולר, הנשלט היום על ידי נוברטיס.

הפטנט למוצר של נוברטיס פקע לפני שנתיים, כך שייתכן שייכנסו אליו גם שחקנים גנריים. כיאזמה תצטרך להחליט האם בכלל כדאי לה להמשיך בתהליך הפיתוח בתנאים שנוצרו.

כאמור, התרופה המובילה של כיאזמה היא גרסה בבליעה של תרופה לטיפול במחלת הענקות, מחלה המאופיינת בהפרשה של כמויות מוגברות של הורמון גדילה וצמיחה מוגזמת של עצמות המטופלים, תוך יצירת תופעות לוואי קשות ומקצרות חיים. התרופה של נוברטיס ניתנת בזריקה הנחשבת למכאיבה במיוחד ומלווה בתופעות לוואי. לטענת כיאזמה, הביצועים של התרופה שלה גם הם משופרים לעומת התרופה של נוברטיס, וכמו כן ניתן לתת אותה בבית, ולא במרפאה.

שבע הנשמות של כיאזמה

כיאזמה והתרופה עברו תהפוכות רבות. החברה הוקמה ב-2001 וגייסה מעל 50 מיליון דולר בגלגול הראשון שלה, אך לאחר שלא הצליחה לשחזר ניסויים בפלטפורמה הטכנולוגית שלה, חלק מן הגיוס בוטל. היא התאוששה, שינתה כיוון והתמקדה בתרופה לענקות תחת המנכ"ל החדש וה"מומחה להצלת חברות במשבר", פרד פרייס. אז גייסה עוד כ-60 מיליון דולר בגיוסים פרטיים.

ב-2013 המוצר נמכר לחברת רוש תמורת 65 מיליון דולר באופן מיידי ועוד 600 מיליון דולר לפי אבני דרך, והסכום שנכנס חולק בין המשקיעים, אך כאמור רוש בחרה להחזיר את המוצר.

כיאזמה קמה מחדש בניהולה של ד"ר רוני ממלוק, מי שהובילה לאורך השנים את הצד המדעי שלה ואת הפעילות בישראל, עם המוצר המוביל והטכנולוגיה שלה שיכולה להפוך מגוון מוצרים מוזרקים לברי בליעה. היא גייסה עוד 70 מיליון דולר נוספים ממשקיעים פרטיים והשלימה (או כך חשבה אז) את תיק הבקשה לרישום התרופה.

על בסיס האישור הממשמש ובא, ביצעה את הנפקתה ב-2015. בשיא היא נסחרה לפי שווי של מעל 700 מיליון דולר, אולם חוותה נפילות בינואר יחד עם כל שוק הביוטק האמריקני. כיאזמה סיימה את מרץ 2016 עם 134 מיליון דולר בקופה, סכום שהיה אמור לממן את השקת התרופה, וכעת אולי יממן את הניסוי הקליני הנוסף.

שלחו לי למייל את הדברים הכי החשובים שקרו השבוע בהייטק
נושאים נוספים בהם תוכל/י להתעדכן
הסיפורים הגדולים של היום
נדל"ן
נתוני מסחר
שוק ההון
נתח שוק
דין וחשבון
הסיפורים הגדולים של השבוע
מטבעות דיגיטליים
✓ הרישום בוצע בהצלחה!
עקבו אחרינו ברשתות