איך נדע איזו תרופה לקחת? אנשי רפואה שוקלים חלופות ל־FDA

הקהילה הרפואית שפשפה את עיניה השבוע, שוב, כאשר שר הבריאות של ממשל טראמפ, רוברט פ. קנדי, הודיע שהוא מתכוון להמליץ על צריכה גבוהה יותר של שומן רווי, גם בבתי הספר. זו לא הפעם הראשונה שבה עולם הרפואה המיינסטרימי מזדעזע בשנה האחרונה. ההכרזה הזאת הייתה האחרונה ברצף מהלכים שנויים במחלוקת, שהובילו למשבר אמון לא רק מול הממשל עצמו, אלא מול שני גופי הבריאות המשפיעים בעולם - ה־FDA, הגוף שאחראי לאשר תרופות ומכשירים רפואיים, וה־CDC, המרכז לבקרת מחלות שאחראי על בריאות הציבור ובין היתר על מדיניות החיסונים.

● המחקר שמגלה איזו תרופה נגד דיכאון באמת משמינה
● החולה הכי צעיר באלצהיימר מגלה מה עושות לו התרופות החדשות

הרגע המכונן היה כשה־FDA גיבה את אזהרת נשיא ארה"ב דונלד טראמפ ושר הבריאות שלו לגבי הטיילנול (פרצטמול). אמנם בארגון דאגו לנסח את הודעתו כך שלא תחתור תחת המידע הקיים, אך בעיני רבים שיתוף הפעולה עם המהלך של קנדי וטראמפ היה סימן לכך שהמבצר, אם לא נפל, לכל הפחות סדוק מאוד.

למשבר הזה עשויות להיות השלכות על כולנו, משום שגם מדינות מחוץ לארה"ב נושאות עיניים להחלטות הבריאות של שני הגופים האלה. בלעדיהם, נעמוד מול כל טיפול כמו שעומדים מול מדף תוספי תזונה בבית מרקחת: אולי יועיל, אולי יזיק, המינון לא ידוע. זאת הסיבה שבקהילה הרפואית כבר החלו לחפש חלופות, אבל יש לא מעט מכשלות בדרך להפוך גופים חדשים לבני סמכא אמיתיים בתחומי בריאות הציבור ואישורי תרופות ומכשור רפואי.

מיזם לבחינת חיסונים

אחד המיזמים הבולטים הוא Vaccine Integrity Project שאוסף מידע כדי לוודא יעילות של חיסונים. באוגוסט האחרון קיים הארגון פגישה דומה במתכונתה לפגישות AICP (ועדת המומחים המייעצת ל־CDC, שבתחום החיסונים הוחלפה בגורמים שנבחרו על ידי קנדי וכבר הספיקה לחולל סערה בקהילה המדעית ולעורר חשש לגבי המלצותיה העתידיות). הוועדה החלופית דנה במחקרי יעילות ובטיחות של חיסונים לקורונה, RSV ושפעת בילדים, בנשים בהיריון ובאנשים עם כשל חיסוני. השתתפו בה דמויות מדעיות בולטות כמו עורך NEJM, מכתבי העת המובילים לרפואה.

למיזם הזה יש מגבלות: הוא יכול להסתמך רק על מחקרים שפורסמו, וחסרה לחבריו הסמכות והאפשרות לאסוף מידע כפי שעושה המרכז לבקרת מחלות. גם אין לו סמכות לתת המלצות. ועם זאת, הוא יכול לייעץ לארגוני רופאים, המשפיעים על כתיבת פרוטוקולים לטיפול בבתי חולים ובקהילה. ארגון הגינקולוגים והמיילדים כבר נעזר בו כדי להמליץ על חיסוני קורונה לנשים בהיריון, בניגוד להנחיית קנדי. גם ארגון רופאי הילדים אמר שימליץ על החיסונים הללו לפעוטות בני חצי שנה עד שנתיים. מדינות שאין להן תקציבים למחקרים מקיפים או לוועדות מייעצות כאלה יכולות כעת ללמוד מההחלטה של המיזם העצמאי.

בקהילה הרפואית מוטרדים גם מאובדן של מערכות מידע על בריאות הציבור. לדוגמה, ל־CDC היה מאגר לניטור סיכונים בהיריון ולתמותת יולדות, שהתבסס על תשאול נשים בכל ארה"ב אחת לשנה. עובדי המאגר פוטרו. בינתיים קליפורניה הודיעה שהיא תמשיך לנהל את הסקר אצלה, אבל המידע יהיה חלקי אם לא ניתן יהיה להשוותו לרוחב ארה"ב. כמו כן, אין אחידות מלאה בינו למאגר הקודם.

ועדות בניגוד לנהלים

כרגע, המתקפה נגד ה־FDA היא בעוצמה פחותה מזו שנגד ה־CDC, ובכל מקרה את תפקידיו יהיה קשה הרבה יותר להחליף.

למרות קיצוצים מאסיביים בגוף שמאשר תרופות, הליכי האישור מתבצעים פחות או יותר כרגיל, רק קצת יותר לאט, לפי דיווחי חברות הביומד הישראליות וגם לפי דיווח של אתר STAT מהשבוע. לא ניכרת עדיין פוליטיזציה של התחום, למעט במחלקה אחת - המחלקה לתרופות ביולוגיות וחיסונים, שידעה כאוס לאחר שמינוי של קנדי, ד"ר ויניי פרסד, ביטל אישור לתרופה קיימת לטיפול במחלה הגנטית DMD. בעקבות ביקורת ציבורית פרסד פוטר, התרופה הוחזרה חלקית לשימוש, וכעבור ימים ספורים פרסד הוחזר לתפקידו.

אלה החדשות הרועשות ביותר, אבל אולי לא המטרידות ביותר מבחינת הקהילה המדעית. ראש ה־FDA מרטי מקארי החל גם הוא לאייש ועדות ייעוץ במומחים מטעמו, במקום ועדות ותיקות עם מומחים שעברו בדיקת ניגוד אינטרסים. כך לדוגמה הוא גייס ועדת ייעוץ אד־הוק בנוגע לתרופות נגד דיכאון, שלטענת קנדי גורמות לאוטיזם. יש הרואים בכך עדות לכך שמקארי אינו מגן על ה־FDA מפני לחצי קנדי. מומחים אמרו לסוכנות הידיעות AP גם כי בדיוני הוועדה הזאת נזרקו לאוויר טיעונים מופרכים לגבי התרופות. אותם גורמים טענו גם שוועדה מייעצת אחרת הקלה מדי את השימוש בהורמונים בגיל המעבר וכי שתי הועדות האלה גויסו בניגוד לכללים ולנהלים הקיימים של ה־FDA.

גוף ייעוץ בהתנדבות

אובדן האמון בארגוני הבריאות מתרחש לא רק בקהילה המדעית. לפי סקר של KFF Health News, ארגון שמבסס את עצמו בהדרגה כמקור מידע מחקרי בלתי תלוי בתחום בריאות הציבור, רק ל־50% מהציבור יש אמון ב־FDA וב־CDC, ורק 30% מאמינים שהארגונים הללו אינם מוטים פוליטית. מאז הסקר הקודם, האמון של רפובליקאים בארגונים הללו עלה, ושל דמוקרטים ירד, עדות נוספת לתפיסתם כארגונים פוליטיים.

בתרחיש שבו כל אחד "יעשה לו רב פוליטי" בבריאות, איזה תמריץ יהיה לחברות לבצע ניסויים שיוכיחו באופן אובייקטיבי שהתרופות יעילות ובטוחות? בקהילה המדעית מדברים על כמה גורמים שעשויים לקחת לידיהם את המושכות.

גורם אחד הוא חברות הביטוח שיכולות לתמרץ חברות פארמה להוכיח יעילות ובטיחות של תרופות. אלא שהאינטרסים שלהן אינם תואמים תמיד את אלה של לקוחותיהן. לחברות הביטוח יש אינטרס שהמטופלים ישמרו על בריאותם וירגישו טוב יותר, אבל רק אם תחלואתם עולה להן כסף.

בכל מקרה, גוף התנדבותי בשם ICER (The Institute for Clinical and Economic Review) שהוקם על ידי אוניברסיטת הרווארד ובית החולים מאס ג'נרל ב־2006, נעשה בשנים האחרונות יותר דומיננטי בייעוץ לחברות ביטוח לגבי יעילת וכלכליות של תרופות. לפי סקר שערכה חברת Trinity Life Sciences, כ־56% ממקבלי ההחלטות בחברות הביטוח משתמשים בגוף הזה לעתים קרובות, ורק 2% מעולם לא נעזרו בו. בעולם של FDA מקל מאוד, ייתכן שחברות יצטרכו להוכיח את יעילות מוצריהן ל־ICER. ההיפך אינו נכון - הגוף לא יוכל לעשות דבר למען טכנולוגיות שה־FDA החמיר איתן.

גורם אחר הוא המדינה. כך, לדוגמה, מדינת מסצ'וסטס הדמוקרטית כבר הודיעה שתשקיע מיליוני דולרים במחקר ובעיצוב מדיניות חיסונים משלה. ויש גם אופציה שלישית: מרכז הכובד הרגולטורי יעבור מחוץ לארה"ב, בעיקר לרשות הרגולטורית האירופית, שיש לה יכולות לאשר תרופות וטיפולים רפואיים בעצמה, אך נחשבת פחות מחמירה בתחומים מסוימים.

בתרחיש הרע ביותר, אף גורם לא ימלא את התפקידים הללו באופן מלא, ואיכות המידע שנבסס את ההחלטות הרפואיות שלנו תרד.