גמידה סל: תוצאות טובות בניסוי שלב III בסרטן הדם

עמדה ביעדים החדשים שהציב ה-‏FDA‏ לניסוי, אבל עוד לא בטוח שהתוצאות הללו יובילו ישירות לאישור‏

חברת גמידה סל שבבעלות אלביט מדיקל (30.8%) וכלל ביוטכנולוגיה (22%), דיווחה על תוצאות ראשונות טובות בניסוי שלב ‏III‏ שערכה בטיפול בחולים בסרטן הדם, באמצעות המוצר שלה המשפר את הקליטה של תאי גזע מדם טבורי. ‏

החברה קיבלה לידיה בינתיים רק את נתוני היעד העיקרי של הניסוי - שיעור החולים ששרדו עד 100 ימים אחרי קבלת הטיפול. בקבוצה שטופלה במוצר של גמידה סל נפטרו 15.8% מהחולים ובקבוצת הביקורת - 24% מהחולים. ההבדל מובהק סטטיסטית ברמה של ‏P-0.03‎‏. ‏

ה-‏FDA‏ פתחה את ההסכם‏

החברה מקווה כי תוכל לקבל אישור לשיווק המוצר על בסיס תוצאות הניסוי הזה, אבל עדיין אין וודאות לכך. ‏

כשיצאה גמידה סל לערוך את הניסוי, היא חתמה על הסכם מסוג ‏SPA‏ (‏Special protocol assessment‏), אשר במסגרתו ה-‏FDA‏ מתחייבת לקבל את הניסוי שתעשה החברה כבסיס לשיווק המוצר, אם יבוצע לפי פרוטוקול שנקבע בין הצדדים. ‏

בהסכם נקבע כי גמידה סל לא תצטרך לטפל גם בקבוצת ביקורת (דרישה שהייתה מאריכה את הניסוי אפילו מעבר לחמש שנים שארך בפועל), אלא תשווה תוצאותיה לנתונים היסטוריים, מחולים שטופלו בלי קשר לניסוי של החברה. ‏

אך ה-SPA‎ אינו מסמך משפטי, ובשנה שעברה ה-‏FDA‏ הודיעה שהתחרטה, ושינתה את מבנה קבוצת הביקורת שדרשה מן החברה. עדיין מדובר בנתונים היסטוריים, אבל מחולים שטופלו בשתי מנות דם טבורי, ולא אחת. זהו הרף אותו צלחה החברה היום.‏

במסגרת ההתחרטות, ה-‏FDA‏ הסירה מן הניסוי את חותמת ה-‏SPA‏ ולא הבטיחה לאשר את המוצר על בסיס הניסוי הקיים. בעוד כחודש, כשגמידה תקבל את התוצאות המלאות של הניסוי, היא תקבע שוב פגישה עם ה-‏FDA‏, וגם עם ה-‏EMA‏, ותבחן לאן נושבת הרוח. החברה העריכה בעבר, כי תהליך הדיונים והאישור יימשך כשנה וחצי. ‏

‏"אנחנו לא יודעים מה תדרוש עוד ה-‏FDA‏, אם בכלל", אומרת ד"ר יעל מרגולין, מנכ"ל גמידה סל. "לכן אנחנו כרגע גם לא מקדמים את המגעים עם שותפות פוטנציאליות לשיווק המוצר. יהיה יותר הגיוני לקדם את המגעים על בסיס כלל התוצאות שלנו מהניסוי והבנת דרישות ה-‏FDA‏". כמו כן, אומרת מרגולין, ייתכן שהחברה תחליט לשווק את המוצר לבדה.

גם בניית מתקן הייצור של החברה תחל רק לאחר שיתברר מהו הלו"ז הסביר לאישור המוצר, כלומר בעוד כמה חודשים. טבע מחזיקה 50% מהמיזם המשותף שהוקם סביב המוצר הזה, אולם לא הציעה עצמה כמשווקת למוצר. לאחרונה השלימה גמידה סל גיוס של 10 מיליון דולר ואין לה כעת צורך בהון נוסף. ‏

צרו איתנו קשר *5988