הניסוי שמקפיץ את טבע: מהן התוצאות במחלת המעי הדלקתי ומדוע הן חשובות כל כך?

החברות טבע וסאנופי הודיעו היום (ג') על תוצאות חיוביות בניסוי באחד המוצרים החשובים ביותר של טבע, תרופה במנגנון TL1A לטיפול במחלות מעי דלקתיות. הניסוי עמד ביעדיו ומניית טבע  עלתה היום בכ-19% בבורסה בתל אביב ומזנקת עתה ב-20% בוול סטריט, למחיר המשקף לחברה שווי של 80 מיליארד שקל (כ-22 מיליארד דולר) - מחירה הגבוה ביותר של מניית טבע מזה למעלה משנה. מה נמצא בניסוי ומה משמעות המוצר עבור טבע? גלובס עושה סדר.

● בלעדי | הפתרון למחסור ברופאים? המל"ג אישרה תואר שני במקצוע "עמית רופא"
● מדענים מזהירים מ"מולקולות המראה": סיכון חסר תקדים לעולם 

מהו TL1A?

מנגנון ה-TL1A הוא מנגנון חדש של התערבות במערכת החיסונית, כדי לטפל במחלות אוטואימוניות - מחלות בהן מערכת החיסון תוקפת את הגוף. TL1A היא מולקולה המשמשת להעברת מסרים בתוך התא לצורך בקרת הפעילות במערכת החיסון. באנשים בריאים, רמות ה-TL1A עולות כדי להילחם בזיהומים ויורדות בחזרה אחרי שהזיהום נעלם. אצל חולים עם מחלות מעי דלקתיות, רמות ה-TL1A גבוהות תמיד, וגורמות להצטברות של פעילות חיסונית במעי. התוצאה היא מחלות מעי כמו קרוהן וקוליטיס. גם מחלת הריאות SSc-ILD מושפעת מפעילות החומר הזה.

איך נראית התחרות בשוק ה-TL1A?

כפי שקורה לא מעט בשנים האחרונות, מספר חברות מזהות בו זמנית מנגנון חדשני, ומפתחות תרופות התוקפות אותו בכמה כיוונים שונים. התרופות הללו עשויות לצאת לשוק בסמיכות זמנים, ולהתחרות ראש בראש זו מול זו. כל התרופות נחשבות לתרופות אינובטיביות, ולא גנריות, משום שהן פועלות אמנם על אותו מנגנון אך כל אחת בצורה ייחודית משלה. לכן ייתכנו גם הבדלים ברמת יעילותן.

העובדה שהחברות מפתחות את התרופות במקביל מאפשרת גם ללמוד על פוטנציאל השוק. חברת רוש רכשה רכשה בסוף 2023 את חברת Televant, מקבוצת רויוונט ב-7 מיליארד דולר, בעיקר עבור מוצר ה-TL1A שלה (ראו כתבה על הקשר הישראלי של רויוונט כאן). עוד לפני כן, חברת מרק רכשה את חברת פרומתאוס ב-10.8 מיליארד דולר.

המוצר של טבע מאחר בלוחות הזמנים מעט אחרי המוצרים שרכשו מרק ורוש, ולכן חברת סאנופי שילמה לטבע מקדמה של 500 מיליון דולר בלבד עבור זכויות השיווק של המוצר. אך אם המוצר של טבע יהיה טוב יותר או תחרותי בכל דרך מול המוצרים של רוש ומרק, לטבע יש הזדמנות להנות מתשלומי אבני דרך ותמלוגים נאים: כמיליארד דולר בתשלומי אבני דרך שישולמו עבור כל שלב שעוברת התרופה, וחצי מן ההכנסות בשווקים העיקריים.

אז כמה טוב המוצר?

על פי ניסוי שלב IIb, ניסוי יעילות ובטיחות מרכזי, המוצר עמד ביעדים העיקריים שלו הן במחלת הקוליטיס והן בקרוהן. בקוליטיס, המינון הנמוך הביא 36.2% מהמטופלים לרמיסיה והמינון הגבוה השיג תוצאה זו עבור 47.8% מהמטופלים, וזאת לעומת 20.45% לפלצבו. בקרוהן התוצאות היו 26.1% במינון הנמוך ו-47.8% במינון הגבוה, לעומת 13% לפלצבו. התוצאות נמדדו אחרי 14 שבועות.

קשה להשוות בין ניסויים שעורכות חברות שונות במוצרים שלהן מול פלצבו. כל חברה בוחרת את הנבדקים בניסוי קצת אחרת, וגם הבדיקות שנערכות לחולים והמרכזים הרפואיים הם שונים. עם זאת, כדי לקבל מושג לגבי רמת התחרותיות של המוצר, נציין כי בניסוי של רויוונט (המוצר שהיום בידי רוש), אחרי 14 שבועות, 29% מהמטופלים במינון האופטימלי הגיעו לרמיסיה אחרי 14 שבועות, ו-36% הגיעו לתוצאה זו אחרי 52 שבועות. מול נתונים אלה, התוצאות של טבע נראות טובות יותר. ניסוי זה נערך רק בקוליטיס, ורויוונט לא ערכה ניסוי מקביל בקרוהן. המוצר של מרק השיג 32% רמיסיה אחרי 12 חודשי טיפול. נראה כי המוצר של טבע עשוי להיות תחרותי בשוק.

מה קורה עכשיו?

טבע הצהירה בעבר כי בכוונתה להביא את המוצר לניסויי שלב 3 כבר ב-2025. מרק כבר נמצאת בניסוי ורוש צפויה להיכנס לניסוי בקרוב מאוד. סאנופי תעשה מאמצים גדולים להאיץ את הניסוי ולצמצם את הפער, לקראת השקת המוצרים הללו ב-2027 ו-2028. תוצאות ניסויי שלב 3 יקבעו איזה מן המוצרים יחשב כטוב ביותר בקטגוריה.

האם אחרי ההסכם עם סאנופי המוצר עדיין מעניק ערך רב לטבע?

לדברי אורי הרשקוביץ, יועץ לפעילות הברוקראז' של בנק ההשקעות Cantor Fitzgerald, טבע עשתה טעות גדולה כשחתמה על העסקה עם סאנופי במחיר נמוך כל כך, למרות שהשאירה בידיה מחצית מהמוצר. עם זאת, להערכתו עדיין יש מקום לעליות בטבע.